日前，美國(guó)FDA發(fā)布了2018年度新藥審批報(bào)告，其下屬機(jī)構(gòu)CDER在這一年批準(zhǔn)的新藥共計(jì)59款，創(chuàng)下歷史新高。其中，有幾個(gè)數(shù)字引人矚目：1/3為first-in-class的創(chuàng)新藥，70%以上通過(guò)加速審批通道獲批，24%為突破性療法，且罕見(jiàn)病治療藥物以34款強(qiáng)勢(shì)勝出。

       2018年，美國(guó)FDA共批準(zhǔn)了59款創(chuàng)新藥.

       與2017年相比，2018年獲批新藥的數(shù)量同比增加13個(gè)，也遠(yuǎn)超2009-2017年平均每年33款的數(shù)字。這一數(shù)字打破了20年的紀(jì)錄，創(chuàng)下了歷史新高。其中，全球新的一類新藥（first-in-class）占32%，共計(jì)19種，包括：Aimovig, Crysvita, Elzonris, Galafold, Gamifant, Lucemyra, Lutathera, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Xofluza。這類新藥具有與現(xiàn)有療法不同的作用機(jī)制，且對(duì)全球患者健康有較大的積極影響。

       強(qiáng)勢(shì)創(chuàng)新，17款抗癌療法，首款RNA療法面世

       在最受關(guān)注的癌癥治療領(lǐng)域，2018年共獲批17款新療法，占比28%。這些新療法提供了多種癌癥和血液腫瘤的治療選擇，包括乳腺癌、前列腺癌、肺癌、黑色素瘤和多種血液腫瘤新藥。

       其中不乏突破性創(chuàng)新。2018年8月，Alnylam Pharmaceuticals帶來(lái)了史上第一款RNAi療法Onpattro。11月，Loxo Oncology和拜耳公司帶來(lái)的Vitrakvi，作為一款針對(duì)特定遺傳變異，而非腫瘤病發(fā)部位的抗癌藥，Vitrakvi所能治療的NTRK基因融合實(shí)體瘤，包含了乳腺癌、結(jié)直腸癌、肺癌、甲狀腺癌等癌癥種類。這一新藥的批準(zhǔn)，也是癌癥療法從“基于癌癥在體內(nèi)的起源”轉(zhuǎn)向“基于腫瘤的遺傳特征”這一演變過(guò)程中的重要里程碑。

       正如這份報(bào)告的開(kāi)頭所言：2018年是創(chuàng)新發(fā)展強(qiáng)勁的又一年！

       “加速”政策作用凸顯，73%新藥獲益

       在短時(shí)間內(nèi)有更多新藥獲批，與CDER在2018年使用了加速政策是分不開(kāi)的。這一年，F(xiàn)DA通過(guò)四大加速政策包括突破性療法、優(yōu)先審評(píng)、快速通道和加速批準(zhǔn)，來(lái)加快新藥開(kāi)發(fā)和審批效率。

       從2018年新藥審批情況來(lái)看，通過(guò)至少一種加速政策而獲批上市的新藥共43款，占比73%。

       這些使用至少一種加速政策而獲批的新藥包括：Aemcolo, Ajovy, Biktarvy，Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Doptelet, Elzonris, Epidiolex，Erleada, Firdapse，Galafold, Gamifant, Krintafel, Libtayo, Lorbrena, Lucemyra, Lumoxiti, Lutathera, moxidectin, Mulpleta, Nuzyra, Omegaven, Onpattro, Orilissa, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Talzenna, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Vitrakvi, Vizimpro, Xerava, Xofluza, Xospata和Zemdri。

       除此之外，這一年3/4的新藥通過(guò)“優(yōu)先審評(píng)”上市；95%的新藥（56個(gè)）在第一個(gè)申請(qǐng)周期就獲得了批準(zhǔn)。

       “孤兒藥”勝出，34款罕見(jiàn)病藥物獲批

       往年，在FDA獲批的新藥中，腫瘤藥是頭，但2018年孤兒藥強(qiáng)勢(shì)勝出。這一年，F(xiàn)DA共批準(zhǔn)了34種用于治療罕見(jiàn)病的孤兒藥，占比達(dá)58%。這一年獲批的創(chuàng)新分子實(shí)體中，大部分是治療罕見(jiàn)疾病的孤兒藥，這是歷史上不曾有過(guò)的。

       早在2017年初，就有不少分析專家指出，新上任的FDA局長(zhǎng)Scott Gottlieb博士對(duì)罕見(jiàn)病有足夠的重視，并希望FDA能精簡(jiǎn)藥物開(kāi)發(fā)流程。而2018年度報(bào)告數(shù)據(jù)證實(shí)了這一點(diǎn)。2012~2016年，這5年FDA平均每年批準(zhǔn)17款罕見(jiàn)病新藥，而在2017~2018期間平均增長(zhǎng)50%。在34款罕見(jiàn)病新藥中，包括首個(gè)用于治療罕見(jiàn)的遺傳性佝僂病患者的藥物，首個(gè)口服藥物治療法布里病，以及一種治療苯丙酮尿癥（PKU）患者的新藥。

       2018年批準(zhǔn)的孤兒藥包括：Asparlas, Braftovi, Copiktra, Crysvita, Daurismo, Diacomit, Elzonris, Epidiolex, Firdapse, Galafold, Gamifant, Krintafel, Lorbrena, Lumoxiti, Lutathera, Mektovi, moxidectin, Omegaven, Onpattro, Oxervate, Palynziq, Poteligeo, Revcovi, Symdeko, Takhzyro, Tavalisse, Tegsedi, Tibsovo, Tpoxx, Trogarzo, Ultomiris, Vitrakvi, Vizimpro和 Xospata。

       過(guò)去，患有罕見(jiàn)疾病的患者通常很少或沒(méi)有可用于治療其病癥的藥物，這些新藥的獲批為患有罕見(jiàn)病的患者帶來(lái)了治療的希望。

       其他進(jìn)展與展望

       除了這些備受矚目的新藥外，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了多種其他療法，包括生物類似物，以及已獲批藥物的新適應(yīng)癥、新配方、組合或劑型等。其中7款獲批的生物類似物藥包括：Fulphila和Udenyca是Neulasta的生物類似物；Herzuma是赫賽汀（曲妥珠單抗）的生物類似物。Hyrimoz為Humira（阿達(dá)木單抗）的生物類似物；Nivestym為Neupogen的生物類似物；Retacrit是首個(gè)與Epogen/Procrit（epoetin alfa）類似的生物藥；以及Truxima是Rituxan（利妥昔單抗）的首個(gè)生物類似物。

       與此同時(shí)，F(xiàn)DA在批準(zhǔn)新適應(yīng)癥、新配方以及新劑型方面取得了重大進(jìn)展。其中有13款藥獲批用于新的適應(yīng)癥，以及5款獲批用于擴(kuò)大患者群體。值得一提的是，Gilenya(fngolimod)獲批用于治療10歲以上兒童和青少年復(fù)發(fā)性多發(fā)性硬化癥，是FDA首次批準(zhǔn)用于治療小兒多發(fā)性硬化癥的藥物。報(bào)告指出，擴(kuò)大已獲FDA批準(zhǔn)的藥物的適應(yīng)癥范圍，與開(kāi)發(fā)一種全新的藥物相比，成本要低得多且同樣有效。此外，F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了一項(xiàng)生產(chǎn)Tc-99的新技術(shù)，用于診斷疾病的廣泛成像研究。

       2018年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的這59款新藥，以及新適應(yīng)癥、新配方和新劑型等，為癌癥、各種罕見(jiàn)病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病，傳染病以及許多其他疾病在內(nèi)的廣泛患者帶來(lái)了新的治療選擇，獲得了改善生活質(zhì)量的新希望或提高了生存機(jī)會(huì)。

       我們看到，2018年美國(guó)FDA對(duì)監(jiān)管框架進(jìn)行了多次調(diào)整，“無(wú)縫臨床試驗(yàn)”的框架已經(jīng)浮出水面，阿茲海默病與非酒精性脂肪性肝炎等難治疾病有望采納新的臨床終點(diǎn)，而基因療法，微生物療法，人工智能與數(shù)字療法的監(jiān)管也逐漸清晰。我們期待在創(chuàng)新的監(jiān)管框架下，更多創(chuàng)新醫(yī)藥產(chǎn)品能夠問(wèn)世，為全世界的患者帶來(lái)福音！

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