“明星廣譜抗癌”Larotrectinib在中國(guó)申報(bào)臨床獲受理

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來(lái)源：醫(yī)谷綜合報(bào)道

2019-01-15

據(jù)相關(guān)報(bào)道，數(shù)日前被禮來(lái)以80億美元收購(gòu)的Loxo Oncology公司的廣譜抗癌藥Vitrakvi（larotrectinib）已經(jīng)在中國(guó)申報(bào)臨床試驗(yàn)（IND），根據(jù)申報(bào)受理信息，該藥品以“硫酸Larotrectinib膠囊”為名稱的IND申請(qǐng)由拜耳公司申報(bào)，且已經(jīng)于2019年1月14日獲受理。

Larotrectinib是Loxo公司和拜耳公司開(kāi)發(fā)的新一代具備高度特異性的口服TRK抑制劑，于2018年11月27日獲得FDA加速批準(zhǔn)上市，用于治療無(wú)已知耐藥突變的，廣泛轉(zhuǎn)移或局部手術(shù)治療效果不好的，現(xiàn)有治療方案進(jìn)展或無(wú)可替代治療方案的，只要有NTRK基因融合，不需要考慮實(shí)體腫瘤發(fā)生的位置的成人和兒童實(shí)體瘤患者，因此，Larotrectinib也被稱為廣譜抗癌藥。

在2018年10月份舉行的2018年歐洲腫瘤醫(yī)學(xué)協(xié)會(huì)會(huì)議（ESMO2018）上，一項(xiàng)關(guān)于larotrectinib治療涵蓋24種獨(dú)特腫瘤類型的TRK融合癌癥成人及兒童患者的臨床數(shù)據(jù)顯示，總緩解率（ORR）為80%，部分緩解率（PR）為62%、完全緩解率（CR）為18%，在補(bǔ)充數(shù)據(jù)集中，ORR為81%、PR為65%、CR為17%。

同時(shí)，去年刊登于新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志（NEJM）發(fā)表的一項(xiàng)關(guān)于larotrectinib的三項(xiàng)安全性和有效性臨床研究結(jié)果顯示，對(duì)于年齡為4個(gè)月至76歲的患者，larotrectinib針對(duì)17種不同癌癥治療總體有效率為75％。

不過(guò)，也需要指出的的是，Larotrectinib確實(shí)適用于多種實(shí)體瘤，但是作為一種靶向藥，它必須要檢測(cè)到特定的基因融合——即NTRK基因融合才會(huì)有效，根據(jù)此前Loxo的CEO Josh-Bilenker在接受華盛頓郵報(bào)的采訪時(shí)的說(shuō)法，NTRK突變發(fā)生在大多數(shù)實(shí)體瘤類型的不到1％，但在惡性腫瘤如成人唾液癌和嬰兒纖維肉瘤中很常見(jiàn)。在美國(guó)，每年估計(jì)只有2000至3000人患有與NTRK相關(guān)的癌癥。

對(duì)于公眾最為關(guān)注的價(jià)格，此前官方給出的定價(jià)是30天成人膠囊供應(yīng)的批發(fā)購(gòu)置價(jià)格為32800美元，兒童口服液體的成本將基于患者的表面積，但每月起價(jià)為11000美元。

不過(guò)目前預(yù)計(jì)大多數(shù)保險(xiǎn)公司將藥品和病人的自付費(fèi)用定為每月20美元或更低。拜耳表示，它將向有需要的患者提供支付援助，并且如果藥物在前三個(gè)月沒(méi)有提供臨床益處，他們會(huì)向付款人和患者退還藥物費(fèi)用。

另值得一提的是，為了應(yīng)對(duì)耐藥問(wèn)題，Loxo現(xiàn)已經(jīng)開(kāi)發(fā)出第二代TRK融合基因突變抑制劑LOXO-195，用于治療那些對(duì)larotrectinib產(chǎn)生耐藥性的患者，目前，LOXO-195也已獲得了頗為滿意的初步臨床數(shù)據(jù)，該數(shù)據(jù)此前已發(fā)表于美國(guó)癌癥研究學(xué)會(huì)（AACR）旗下的《Cancer Discovery》雜志上，通過(guò)對(duì)Larotrectinib耐藥的前2名患者治療顯示，經(jīng)LOXO-195治療獲得了緩解。

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