規(guī)模對新藥創(chuàng)新已經(jīng)不再重要？

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作者：路人丙來源：美中藥源

2019-01-15

他提出“規(guī)模中性”研發(fā)模式概念，我理解是無論公司大小產(chǎn)出機(jī)會均等。很多大公司已經(jīng)建造這樣孵化器供膽量有余、資源不足的小公司探索最具顛覆性新技術(shù)，如強(qiáng)生的JLabs。但他也說如果不降低臨床開發(fā)成本（占60%研發(fā)投入），規(guī)模中性目標(biāo)難以實(shí)現(xiàn)。

新聞事件：

今天，著名生物制藥分析師Munos在福布斯發(fā)表了他對2018年新藥創(chuàng)新的回顧和分析。

他詳細(xì)分類了去年上市新藥，如參與廠家個數(shù)（51家藥廠上市61個新藥、包括兩個復(fù)方組合）、新機(jī)理首創(chuàng)藥物比例（43%）、孤兒藥比例（56%）等。

他特別回顧了過去10年、3年的總產(chǎn)出，雖然只有7家大藥廠過去10年上市至少10個新藥（平均每年至少一個），但也有吉利德、福泰這樣20年前尚無上市產(chǎn)品的“小公司”至少上市3個藥物。

據(jù)此作者認(rèn)為現(xiàn)在醫(yī)藥創(chuàng)新規(guī)模已經(jīng)沒有以前重要，因?yàn)閿?shù)據(jù)越來越公有化，成功更依賴誰能提取有效信息、與公司規(guī)模關(guān)系不大。共享技術(shù)支持平臺的出現(xiàn)令小公司可以不必五臟俱全，虛擬公司更加高效。

他提出“規(guī)模中性”研發(fā)模式概念，我理解是無論公司大小產(chǎn)出機(jī)會均等。很多大公司已經(jīng)建造這樣孵化器供膽量有余、資源不足的小公司探索顛覆性新技術(shù)，如強(qiáng)生的JLabs。但他也說如果不降低臨床開發(fā)成本（占60%研發(fā)投入），規(guī)模中性目標(biāo)難以實(shí)現(xiàn)。

藥源解析：

新藥因?yàn)檠邪l(fā)過程漫長、技術(shù)繁多復(fù)雜、資本需求大所以需要一定規(guī)模才能從頭到尾上市一個新藥，如果想持續(xù)上市新藥則對規(guī)模要求更高。事實(shí)上現(xiàn)在世界大藥廠在形成過程中達(dá)到臨界質(zhì)量是不斷合并的一個關(guān)鍵戰(zhàn)略目標(biāo)（現(xiàn)在所有大藥廠都是多家藥廠的組合，沒有純有機(jī)增長到現(xiàn)在規(guī)模的大藥廠）。

規(guī)模是持續(xù)上市新藥的重要保障，但代價是你必須持續(xù)上市新藥才能維持這個規(guī)模和這些宏觀設(shè)施。持續(xù)生存的重壓限制了大藥廠的想象力，在項(xiàng)目選擇上必須相對保守才能避免滅頂之災(zāi)。如同足球比賽你不能11人圍攻對方禁區(qū)，這雖然增加某段時間內(nèi)的進(jìn)球幾率、但不可持續(xù)。

這是為什么高新技術(shù)通常由小公司首先開發(fā)的原因之一，作者也提到基因療法、基因編輯都只有小公司在做（當(dāng)然現(xiàn)在也有諾華這樣的大公司開始參與）。RNAi在早期的時候曾有多家大藥廠參與、但遇到災(zāi)年后多數(shù)都退出了這個領(lǐng)域。這并不是因?yàn)榇笏帍S沒有遠(yuǎn)見，而是大藥廠的任務(wù)不是顯示遠(yuǎn)見、而是要保證一定水平的持續(xù)增長。

這些新領(lǐng)域一是技術(shù)不確定性大，主要技術(shù)如抗體、RNA、基因療法都經(jīng)歷了20-30年的發(fā)展成熟期。二是商業(yè)模式也存在不確定性。去年雖然上市了創(chuàng)紀(jì)錄的新藥、有多個是高度創(chuàng)新的產(chǎn)品，但有些產(chǎn)品可能會賠本賣吆喝。長遠(yuǎn)看這些先驅(qū)者的貢獻(xiàn)不可代替，但是不是所有人都愿意買這個單。這也是大藥廠回避這些領(lǐng)域的原因之一。

早些年有人統(tǒng)計(jì)生物技術(shù)作為一個行業(yè)是賠錢的。當(dāng)然有人可以說這是因?yàn)椴辉搮⑴c的廠家和投資者參與了，但這也說明僅僅拋開大公司的所謂官僚體制并不能保證持續(xù)高效發(fā)現(xiàn)新藥和贏利。

規(guī)模有笨拙的一面但也有優(yōu)越性，只有默沙東這樣大藥廠才能真正做到PD-1藥物的彎道超車、只有輝瑞這樣的大佬才能在較短時間內(nèi)把立普妥送到千家萬戶。地主家的挖掘機(jī)雖然一年閑10個月，但如果找到金礦還是比你一鍬一鍬挖高效很多。大公司持續(xù)存在還有一個經(jīng)常被忽視的優(yōu)勢即所謂的tacit知識，大概意思是無法或不愿公開的經(jīng)驗(yàn)之談，可以避免在同一個河溝翻兩次船。

綜合小公司的靈活與大公司的穩(wěn)重一直是業(yè)界追求的模式，但目前除了收購成功小公司外沒有太成功的其它方法。在JLabs之前葛蘭素曾發(fā)明了DPU模式，結(jié)果差點(diǎn)沒把葛蘭素變成P&G。

新基也曾經(jīng)家外彩旗飄飄多年，但幾個錯誤前功盡棄、可能被施貴寶收購。當(dāng)然這些例子不能說明新的模式不應(yīng)該探索，只說明新藥發(fā)現(xiàn)本質(zhì)上很難、沒有一個錦囊妙計(jì)可以解決所有問題。

最后，新藥個數(shù)不完全代表產(chǎn)出，Keytruda一個產(chǎn)品可能比倒數(shù)那30個新藥加起來還值錢。所以以新藥個數(shù)為指標(biāo)的分析本身就有局限性。

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