基石藥業(yè)FGFR4抑制劑BLU-554（CS3008）在中國(guó)I期臨床試驗(yàn)獲批

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來(lái)源：美通社

2019-01-30

基石藥業(yè)（蘇州）有限公司宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局近期批準(zhǔn)公司成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體-4（FGFR4）抑制劑BLU-554（CS3008）在中國(guó)開(kāi)展I期臨床試驗(yàn)。

基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”）宣布，中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）近期批準(zhǔn)公司成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體-4（FGFR4）抑制劑BLU-554（CS3008）在中國(guó)開(kāi)展I期臨床試驗(yàn)。BLU-554由公司合作伙伴Blueprint Medicines開(kāi)發(fā)，基石藥業(yè)擁有此款產(chǎn)品在大中華區(qū)的獨(dú)家開(kāi)發(fā)及商業(yè)化授權(quán)。

此次獲批的I期臨床試驗(yàn)為BLU-554全球I期臨床試驗(yàn)的一部分，針對(duì)FGFR4激活的未經(jīng)酪氨酸激酶（TKI）治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者展開(kāi)，旨在評(píng)估在這部分患者中BLU-554的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)、藥效學(xué)和初步療效?；帢I(yè)和Blueprint Medicines都期待在中國(guó)可以盡快實(shí)現(xiàn)首例患者入組。

HCC是最常見(jiàn)的肝癌類型。在我國(guó)HCC是第三位的腫瘤致死病因，每年約有46.6萬(wàn)新發(fā)病例和約42.2萬(wàn)死亡病例。其中大約30%的HCC患者為FGFR4激活導(dǎo)致。大多數(shù)中國(guó)患者（55%）直到疾病晚期才被確診。目前針對(duì)晚期HCC尚無(wú)理想的治療手段。

BLU-554是一種FGFR4 的強(qiáng)效、高選擇性小分子抑制劑。根據(jù)Blueprint Medicines在2017年歐洲臨床腫瘤協(xié)會(huì)年會(huì)（ESMO）公布的I期初步臨床數(shù)據(jù)，截止至2017年8月18日，38名經(jīng)過(guò)多次化療治療的FGFR4驅(qū)動(dòng)的HCC患者中，6例患者（16%）獲得客觀緩解，26例患者（68%）獲得疾病控制，18例患者（49%）腫瘤負(fù)荷減少，5例未經(jīng)過(guò)TKI治療的患者，初步證據(jù)顯示疾病控制期延長(zhǎng)。BLU-554耐受良好，大多數(shù)不良反應(yīng)為1-2級(jí)。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“與目前治療手段相比，BLU554的數(shù)據(jù)顯示了令人樂(lè)觀的耐受性和疾病控制率。我們還計(jì)劃在2019年展開(kāi)BLU-554與CS1001聯(lián)合治療HCC患者的I期試驗(yàn)，希望能夠?yàn)镠CC患者帶來(lái)更多有效的治療選擇。”

關(guān)于BLU-554

BLU-554是一款口服的、高選擇性、不可逆的FGFR4抑制劑，由Blueprint Medicines公司開(kāi)發(fā)，可以以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對(duì)FGFR1，F(xiàn)GFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在開(kāi)發(fā)BLU-554用于治療FGFR4激活導(dǎo)致的肝細(xì)胞癌，預(yù)計(jì)此類患者約占肝細(xì)胞癌患者的30%。BLU-554已獲得美國(guó)食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。

2018年6月，基石藥業(yè)與美國(guó)Blueprint Medicine公司簽署了一項(xiàng)許可協(xié)議，獲得了在大中華區(qū)開(kāi)發(fā)與商業(yè)化BLU-554的獨(dú)家權(quán)利。Blueprint Medicine保留在大中華區(qū)以外地域開(kāi)發(fā)及商業(yè)化BLU-554的權(quán)利。

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