2月11日，最新召開的國務(wù)院常務(wù)會議透露了關(guān)于罕見病藥的關(guān)鍵信息，這不僅會使得一批次布局罕見病藥品的藥企以及罕見病病人獲益，也意味著未來中國罕見病用藥市場的邏輯將發(fā)生巨大改變。
具體而言，會議指出，加強癌癥、罕見病等重大疾病防治，事關(guān)億萬群眾福祉。一要加快完善癌癥診療體系。堅持預(yù)防為主，推進(jìn)癌癥篩查和早診早治，努力降低死亡率。強化科技攻關(guān)，支持腫瘤診療新技術(shù)臨床研究和應(yīng)用。發(fā)展“互聯(lián)網(wǎng)+醫(yī)療”，提高基層醫(yī)療機構(gòu)診療能力。二要加快境內(nèi)外抗癌新藥注冊審批，滿足患者急需。組織專家遴選臨床急需境外新藥，完善進(jìn)口政策，促進(jìn)境外新藥在境內(nèi)同步上市。暢通臨床急需抗癌藥的臨時進(jìn)口渠道。落實抗癌藥降價和癌癥患者醫(yī)療救助等措施，修訂管理辦法，加快醫(yī)保藥品目錄調(diào)整頻率，把更多救命救急的抗癌藥等藥品納入醫(yī)保，緩解用藥難用藥貴。三要保障2000多萬罕見病患者用藥。從3月1日起，對首批21個罕見病藥品和4個原料藥，參照抗癌藥對進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅。
其中第三點尤其引人關(guān)注。有不少罕見病相關(guān)領(lǐng)域的從業(yè)人士指出，這是首度從國家層面指出中國需要保障2000多萬罕見病患者用藥，這對中國罕見病用藥市場意義重大。與此同時，藥物原有的增值稅稅率為16%，而罕見病用藥此后按3%計征增值稅，對于罕見病患者和生產(chǎn)商無疑是一大紅利。
事實上，相較于歐美、日本及韓國，中國的罕見病用藥市場在醫(yī)保報銷、審批政策、稅收優(yōu)惠等方面存在相當(dāng)?shù)牟罹?，也因此中國的罕見病藥品市場此前一直發(fā)展緩慢。但罕見病藥不僅關(guān)乎罕見病病人的基本權(quán)益，也一直是藥品創(chuàng)新的關(guān)鍵領(lǐng)域。
以美國為例，F(xiàn)DA 2018年批準(zhǔn)上市的59種新藥中，用以治療罕見病或“孤兒”疾病的新藥有34種，占到了58%，罕見病領(lǐng)域是藥品創(chuàng)新的重要源泉。在此大背景之下，中國在罕見病藥政策上做出來多輪的革新。
尤其重要的一項政策是，去年5月，國家藥監(jiān)局發(fā)布了首批次的罕見病目錄，收錄的罕見病達(dá)到了121種，而在此之前罕見病一直沒有明確的定義，罕見病首批目錄出臺后，相關(guān)的政策也就有的放矢。
雖然官方尚未公布首批次享受增值稅減免的21個罕見病藥品及4個原料藥品種的具體名單，但借助于已經(jīng)公布的首批次罕見病目錄中的121種罕見病，梳理了已經(jīng)上市的罕見病藥品情況，能夠預(yù)估這21個罕見病藥品及4個原料藥品種大概率將從中產(chǎn)生。
1
“天價”孤兒藥減稅將釋放紅利
2017年10月公布的首批次罕見病目錄雖然涉及121種罕見病，但并非每種罕見病在國內(nèi)都有上市治療用藥。
據(jù)不完全統(tǒng)計，首批目錄中罕見病在國內(nèi)已經(jīng)有治療藥品的有38種，涉及的藥品有36種。但并非所有涉及的藥品都有可能納入到首批增值稅削減名單中，尚無仿制藥上市且在2018年以優(yōu)先審評審批渠道加速上市的品種更有可能被納入，因為這些品種的價格高昂，患者負(fù)擔(dān)較重。而同時有外資原研藥和仿制藥的品種，如安立生坦，進(jìn)口環(huán)節(jié)減按3%征收增值稅，國內(nèi)環(huán)節(jié)可選擇按3%簡易辦法計征增值稅的政策則可能對市場格局及價格策略產(chǎn)生影響。
但就納入到減稅名單的可能性，2018年最新上市的罕見病用藥無疑是焦點，而其中不少品種則因為高昂的定價而被市場廣泛關(guān)注。
2018年9月5日，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)Alextion公司生產(chǎn)的依庫珠單抗注射液進(jìn)口注冊申請，用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)和非典型溶血性尿毒癥綜合征(aHUS)。而依庫珠單抗一直以價格高在市場中聞名，據(jù)了解，依庫珠單抗十分昂貴，每人每年約需要50萬美元(美國)，這是吉尼斯世界紀(jì)錄史上最昂貴的藥。而該藥在加拿大的售價更高，人均年藥費高達(dá)70萬美元。
2018年11月30日，羅氏旗下的艾美賽珠單抗也獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，用于存在凝血因子VIII抑制物的A型血友?。ㄏ忍煨阅蜃覸III缺乏）成人和兒童患者的常規(guī)預(yù)防性治療。值得注意的是，艾美賽珠單抗本身也價格高昂，就艾美賽珠單抗在美國的定價來看，該藥物第一年治療成本48.2萬美元，此后每年也高達(dá)44.8萬美元，價格也并不低。
而2018年上市的罕見病用藥不少被納入到了優(yōu)先審評程序通道因此得到加速，如拜耳旗下的利奧西呱片、賽諾菲旗下的特立氟胺片、Alextion公司旗下的依庫珠單抗注射液等，無疑監(jiān)管方因罕見病臨床急需在審評審批上“亮了綠燈”。如果后續(xù)艾美賽珠單抗、依庫珠單抗等“高價”罕見病藥能夠納入到首批增值稅削減罕見病用藥名單中，無疑能夠給生產(chǎn)相關(guān)藥品的企業(yè)及罕見病患者釋放更大的紅利。
2
中國罕見病用藥市場邏輯改變
此前，罕見病藥是一塊被本土及外資藥企忽視的市場。罕見病患者數(shù)量少，但其研發(fā)費用與非罕見病藥物研發(fā)費用基本相當(dāng)，而為了收回成本，罕見病用藥不得不定高價。而在歐盟、日本及美國市場，則針對罕見病用藥則在立法、專利期、稅收等層面給予了政策扶持，以保證罕見病用藥企業(yè)的收益和公益性，而中國近幾年的罕見病用藥產(chǎn)業(yè)政策也逐漸在向這些市場靠攏。
而最新針對罕見病用藥的增值稅減免政策無疑是一劑“強心針”，會進(jìn)一步加速罕見病用藥的進(jìn)口速度，而外資藥企方面也備足了“彈藥”。
數(shù)據(jù)顯示，2017年，全球罕見病藥物市場總額達(dá)703億美元，年增長率11%，遠(yuǎn)高于處方藥增長率5.3%。據(jù)估計，到2024年，孤兒藥銷售額會達(dá)到2620億美元，占全球處方藥的1/5。面對如此高速增長的罕見病用藥市場，各跨國外資藥企很早開始便加緊了布局。
2017年，羅氏制藥總共研發(fā)投入106億美元，其中有相當(dāng)一部分是投在罕見病領(lǐng)域。目前進(jìn)入臨床研發(fā)階段以及上市階段的罕見病藥物，總共有9個，覆蓋超過10種罕見病，已完成和正在進(jìn)行的臨床實驗超過50項。除了羅氏外，向罕見病領(lǐng)域加緊邁進(jìn)的步伐的跨國制藥巨頭，還包括了法國賽諾菲、瑞士諾華、美國輝瑞、英國葛蘭素史克、愛爾蘭希爾公司等。
而在中國罕見病用藥產(chǎn)業(yè)政策日益健全的大背景下，外資藥企的罕見病用藥正經(jīng)過優(yōu)先審批渠道加速進(jìn)入到中國市場。在去年舉辦首屆進(jìn)口博覽會上，賽諾菲特別展示了旗下治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的創(chuàng)新藥奧巴捷，該藥正是通過優(yōu)先審評審批渠道加速獲批上市的罕見病用藥。
此前，在罕見病藥品研發(fā)上，很多本土藥企并沒有太多的創(chuàng)新和仿制動力和能力，不少罕見病用藥品種在過了專利保護(hù)期之后仍然被原研藥廠商獨占，但罕見病領(lǐng)域是更容易有成果的研發(fā)領(lǐng)域。北海康成（北京）醫(yī)藥科技有限公司董事長及首席執(zhí)行官薛群此前在接受媒體采訪時曾表示，2017年至2018年上半年，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的26個孤兒藥中，有超過三分之一的原研公司成立不到15年，因為有這樣的突破性產(chǎn)品的上市，使得嶄露頭角的生物醫(yī)藥公司在短短的15年到20年就可以比肩大藥廠，在創(chuàng)新力度上甚至也可以超出大藥廠。
在政策紅利和外來罕見病新藥加速進(jìn)入的雙重刺激下，本土藥企能否在罕見病用藥領(lǐng)域有更多的創(chuàng)新成果？值得期待。
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