論真實(shí)世界中研究與證據(jù)的價(jià)值

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來(lái)源：火石創(chuàng)造

2019-03-07

國(guó)務(wù)院報(bào)告中提到，2013—2017年全國(guó)財(cái)政醫(yī)療衛(wèi)生累計(jì)支出59502億元，年均增幅11.7%。醫(yī)療衛(wèi)生總支出要求供需兼顧、突出重點(diǎn)，并持續(xù)優(yōu)化支出結(jié)構(gòu)。

國(guó)務(wù)院報(bào)告中提到，2013—2017年全國(guó)財(cái)政醫(yī)療衛(wèi)生累計(jì)支出59502億元，年均增幅11.7%。醫(yī)療衛(wèi)生總支出要求供需兼顧、突出重點(diǎn)，并持續(xù)優(yōu)化支出結(jié)構(gòu)。利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)可以作為衛(wèi)生及藥監(jiān)部門的監(jiān)管與優(yōu)化支出結(jié)構(gòu)的決策依據(jù)，更科學(xué)、合理地開(kāi)展醫(yī)藥產(chǎn)品決策，進(jìn)一步促進(jìn)主動(dòng)監(jiān)管模式的建立。美國(guó)FDA認(rèn)識(shí)到真實(shí)世界數(shù)據(jù)(RWD)與證據(jù)(RWE)的重要性，將RWE納入監(jiān)管決策，提出“推動(dòng)使用真實(shí)世界證據(jù)以支持藥品和生物制品研發(fā)”。

真實(shí)世界數(shù)據(jù)（Real World Data）

從傳統(tǒng)臨床試驗(yàn)以外，定期從不同來(lái)源收集的患者健康狀態(tài)和/或提供的保健服務(wù)相關(guān)的數(shù)據(jù)，特點(diǎn)是在較大的樣本量基礎(chǔ)上，根據(jù)患者的實(shí)際病情和意愿選擇治療措施，開(kāi)展長(zhǎng)期評(píng)價(jià)，并注重有意義的結(jié)局治療。數(shù)據(jù)來(lái)源既可以是研究數(shù)據(jù)，也可以是非研究數(shù)據(jù)。

從數(shù)據(jù)到證據(jù)（Real World Evidence）

在特定研究背景下，對(duì)真實(shí)世界數(shù)據(jù)的進(jìn)一步匯總分析，就能獲得能夠證明醫(yī)藥產(chǎn)品安全性或有效性的證據(jù)。研究者良好的研究設(shè)計(jì)方案是確保數(shù)據(jù)獲取方式和獲取過(guò)程正確性的關(guān)鍵。真實(shí)世界研究遵循臨床研究的基本準(zhǔn)則和規(guī)范，環(huán)境與數(shù)據(jù)來(lái)源越復(fù)雜，研究設(shè)計(jì)、數(shù)據(jù)處理和分析技術(shù)也約復(fù)雜。

遵循“PICO”原則：

P (patient)：患者的臨床特征

I (Intervention or exposure)：關(guān)注的處理措施或暴露因素

C (comparison)：對(duì)照措施

O (Outcome)：關(guān)注的結(jié)局指標(biāo)

證據(jù)的價(jià)值（Value）

眾所周知，臨床試驗(yàn)的限制使其難以將試驗(yàn)的研究發(fā)現(xiàn)推廣至包含患者、醫(yī)護(hù)人員在內(nèi)的更廣泛人群，并反映實(shí)踐中實(shí)際應(yīng)用的衛(wèi)生保護(hù)服務(wù)系統(tǒng)或環(huán)境。我們處在循證實(shí)踐與決策的時(shí)代，研究證據(jù)是提高臨床和醫(yī)療決策效率的核心基礎(chǔ)，臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界研究都是證據(jù)產(chǎn)生的源泉。這些證據(jù)可以為治療進(jìn)展、患者護(hù)理、安全性監(jiān)測(cè)、衛(wèi)生保健系統(tǒng)研究、質(zhì)量改進(jìn)、有效性研究等方面服務(wù)。

（1）解決設(shè)計(jì)與投放使用時(shí)的認(rèn)知差異

新藥研發(fā)通常需要10年以上的時(shí)間。在此期間，某藥品研發(fā)所針對(duì)的市場(chǎng)可能已經(jīng)發(fā)生顯著變化。當(dāng)新藥進(jìn)入市場(chǎng)時(shí)，醫(yī)生對(duì)對(duì)病情的臨床了解可能取得了更多進(jìn)展，已有的治療方法也可能有更多的證據(jù)證明其比之前的治療方法更有效。新藥產(chǎn)品廠商需要深入了解市場(chǎng)，正確定位市場(chǎng)環(huán)境，了解藥物相關(guān)治療領(lǐng)域的疾病負(fù)擔(dān)和未被滿足的需求。

（2）解釋臨床試驗(yàn)與真實(shí)世界的偏差

臨床試驗(yàn)是在特定人群和受控環(huán)境下進(jìn)行的，但真實(shí)世界中的患者比臨床研究環(huán)境中的患者更復(fù)雜。人群選擇的目的是在臨床試驗(yàn)中證明治療措施的有效性。然而，藥品、醫(yī)療器械等在真實(shí)世界中產(chǎn)生的療效可能較小或與試驗(yàn)中不同，因?yàn)樵谡鎸?shí)世界中的控制性較弱，各種參數(shù)更為混亂，例如合并癥、正在服用其他藥品，或不規(guī)律的飲食習(xí)慣、對(duì)治療方案的遵守程度等。

（3）延長(zhǎng)藥物的市場(chǎng)生命周期

真實(shí)世界研究除了對(duì)于藥物設(shè)計(jì)時(shí)希望治療的疾病，還有可能發(fā)現(xiàn)新的治療領(lǐng)域，延長(zhǎng)藥物的市場(chǎng)生命周期。如美國(guó)輝瑞公司研制的萬(wàn)艾可藥物原本是治療心臟病的，后來(lái)發(fā)現(xiàn)對(duì)治療ED也有療效，就進(jìn)入了另一個(gè)治療領(lǐng)域。其他例子如降糖藥物****在實(shí)際應(yīng)用研究中發(fā)現(xiàn)還有延緩衰老、保護(hù)心血管、抗腫瘤等作用。

（4）重視患者的反饋，提供獲益方案

真實(shí)世界研究可以反映出患者最關(guān)心的問(wèn)題。對(duì)患者來(lái)說(shuō)，最重要的事情與臨床醫(yī)生的關(guān)注點(diǎn)往往不同。例如，臨床醫(yī)生更重視客觀的、可衡量的結(jié)果，以至于忽視了患者想要“感覺(jué)更好、壽命更長(zhǎng)”的基本愿望。

對(duì)同一病人來(lái)說(shuō)，醫(yī)療服務(wù)提供方不同，醫(yī)療護(hù)理方法和效果不同，且成本上也存在著很大的差異。精準(zhǔn)分析相關(guān)數(shù)據(jù)集包括病人體征數(shù)據(jù)、費(fèi)用數(shù)據(jù)和療效數(shù)據(jù)等，可以幫助醫(yī)生確定臨床上最有效且最經(jīng)濟(jì)的治療方法。

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