新銳擬IPO募資1億美元同種異體CAR-T療法進臨床

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來源：創(chuàng)鑒匯

2019-03-12

近日，基因療法公司Precision BioSciences遞交納斯達克上市申請，計劃IPO募集1億美元。該公司表示，IPO資金將用于針對急性淋巴細胞白血病和非霍奇金淋巴瘤（NHL）CAR-T療法的臨床研究。

提到基因編輯，人們最先想到的可能是CRISPR/Cas9技術。Precision BioSciences公司的技術平臺另辟蹊徑，基于在多種真核生物中自然存在的歸巢核酸內(nèi)切酶（homing endonuclease）開發(fā)基因組編輯技術。這種核酸內(nèi)切酶能夠準確地識別長達12－40個堿基對組成的DNA序列，讓它們在一個復雜的基因組中也會精確地在一個位點造成DNA斷裂，而不會產(chǎn)生隨機的脫靶效應。歸巢核酸內(nèi)切酶的這一特性使它們成為開發(fā)基因組編輯技術的理想原材料。

Precision BioSciences公司的ARCUS技術是基于一種該公司獨創(chuàng)的完全通過人工合成的ARC核酸酶。ARC核酸酶與歸巢核酸內(nèi)切酶有非常類似的特性，它不但具備非常高的特異性，而且可以被定制識別任何靶點基因內(nèi)的DNA序列。ARC核酸酶的另一個優(yōu)勢是，它由310個氨基酸組成，是一個很小的多肽鏈，因此很容易被多種載體運送到細胞內(nèi)。而且ARC核酸酶不需要其它部件輔助，本身就能夠完成序列識別和DNA切割的過程。

Precision BioSciences公司致力于推動ARCUS基因組編輯平臺在癌癥免疫療法和遺傳疾病領域的應用。在癌癥免疫療法領域，該公司的目標是通過基因組編輯技術，在CAR-T或TCR細胞療法中切除導致患者免疫系統(tǒng)攻擊供體T細胞和導致供體T細胞攻擊患者健康組織的基因，讓癌癥患者可以使用健康供體生成的T細胞療法，不再局限于依靠患者本身的T細胞。

Precision BioSciences公司于2018年6月完成1.1億美元的B輪融資。2018年9月，與吉利德科學（Gilead Sciences）達成戰(zhàn)略合作，共同研發(fā)在體內(nèi)清除乙肝病毒（HBV）的創(chuàng)新療法。同月，與賓夕法尼亞大學Perelman醫(yī)學院合作研究和開發(fā)新型基因編輯療法。

2018年11月，F(xiàn)DA接受Precision BioSciences公司CAR-T療法PBCAR0191的IND申請。該療法是針對B細胞急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同種異體抗CD19 CAR-T療法，也是Precision公司第一個臨床階段的候選產(chǎn)品。該公司表示，PBCAR0191是第一個基因編輯的同種異體CAR-T候選產(chǎn)品，用于NHL適應癥，并已進入人體試驗。IND申請包括了對脫靶編輯數(shù)據(jù)的深入分析和支持消除移植物抗宿主反應的證據(jù)。

Precision公司的ARCUS基因編輯技術代表著一種修改基因組的新方式，希望Precision的新技術研發(fā)順利，早日為患者帶來節(jié)省治療時間、降低治療成本的新治療選擇。

摩根大通（JPMorgan Chase & Co.）、高盛集團（Goldman Sachs Group）、美國富瑞金融集團（Jefferies Group）以及巴克萊（Barclays PLC）已簽約擔任此次IPO的承銷商。

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