2019年03月28日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生與健康委員會(huì)組織有關(guān)專家研究論證，遴選出了第二批臨床急需境外新藥，為落實(shí)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議有關(guān)會(huì)議**，加快臨床急需的境外上市新藥進(jìn)入中國(guó)。
2018年以來(lái)，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局深入優(yōu)化臨床急需境外新藥審評(píng)審批，佳達(dá)修9，歐迪沃，可瑞達(dá)，Soliris (依庫(kù)珠單抗)等一批創(chuàng)新藥加速進(jìn)入中國(guó)，本文重點(diǎn)分析國(guó)家局發(fā)布的第二批臨床急需境外新藥，并同時(shí)簡(jiǎn)單更新第一批名單中藥物中國(guó)開(kāi)發(fā)進(jìn)展。
一．政策助力：全球創(chuàng)新藥物加速進(jìn)入中國(guó)
近年，國(guó)家局推出多項(xiàng)重要的審評(píng)審批政策，如優(yōu)先審評(píng)、接受藥品境外臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)、優(yōu)化進(jìn)口創(chuàng)新藥審評(píng)程序、臨床默示許可等等，系列政策給全球創(chuàng)新藥加速進(jìn)入中國(guó)提供了前所未有的機(jī)遇，這其中，罕見(jiàn)病藥物更是受益頗多，罕見(jiàn)病藥物在中國(guó)上市的機(jī)會(huì)難得一遇。
此次，第二批臨床急需境外新藥名單有一個(gè)明顯特點(diǎn)：罕見(jiàn)病藥物比例占一半，第二批名單中15款藥物為罕見(jiàn)病用藥，如β-半乳糖苷酶A缺乏的治療藥物Fabrazyme（Agalsidase Beta）；除此外，有多款藥物以"較上市產(chǎn)品有治療優(yōu)勢(shì)"納入名單中，如丙肝藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy。
第2批臨床急需境外新藥中，尚有多個(gè)值得關(guān)注的點(diǎn)，具體的：
1. 多個(gè)藥物國(guó)內(nèi)已上市 藥物憑借單適應(yīng)癥進(jìn)入名單
根據(jù)筆者所查詢到的信息，第二批名單中藥品已在國(guó)內(nèi)上市，藥物憑借某單適應(yīng)癥進(jìn)入名單，例如地特胰島素用于Noonan 綜合癥，烏司奴單抗用于克羅恩病，阿達(dá)木單抗用于葡萄膜炎，Santen開(kāi)發(fā)的貝前列素新適應(yīng)癥角膜結(jié)膜炎。
另外，愛(ài)可泰隆波生坦分散片同樣進(jìn)入名單，根據(jù)筆者查詢到的信息波生坦片已在國(guó)內(nèi)上市，藥物憑借新的劑型進(jìn)入。
這些藥物進(jìn)入第2批臨床急需名單后，其后續(xù)的特定的新適應(yīng)癥拓展或是新劑型獲批將會(huì)進(jìn)一步加速。
2. 名單中5款藥物處于上市申請(qǐng)階段
除上文提到的已上市藥物外，有5款藥物已向NMPA遞交上市申請(qǐng)，這其中包括兩款罕見(jiàn)病藥物，即法布雷病治療藥物阿加糖酶α/β，以及3款具有明顯治療優(yōu)勢(shì)的藥物如，丙肝直接抗病毒 藥物Maviret，艾滋病藥物Biktarvy，PCSK9單抗Praluent（Alirocumab）。
這其中，Mavyret 將會(huì)進(jìn)一步增加丙肝患者治療選擇，其治療周期減少（唯一一款療程為8周的DAA藥物）、治療費(fèi)用大幅降低，為同類產(chǎn)品。
艾滋病藥物Biktarvy則是吉利德推出的一款整合酶抑制劑類完整方案單一片劑藥物，是目前美國(guó)一線用藥，而國(guó)內(nèi)艾滋病用藥依舊十分落后，固定劑量復(fù)方缺乏，療效優(yōu)異的整合酶抑制劑產(chǎn)品更是罕見(jiàn)，醫(yī)保對(duì)固定劑量復(fù)方或完整方案單一片劑藥物覆蓋極差，該款藥物上市將會(huì)大大提高國(guó)內(nèi)艾滋病藥物的可及性，改善患者用藥。
3. 9款藥物處于臨床階段
處于臨床階段的9款藥物，多為近3年全球批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥物，其中Erleada (apalutamide)，Lokelma (sodium zirconium cyclosilicate)，Xofluza (Baloxavir marboxil)更是2018年剛剛在歐盟或是美國(guó)獲批，納入名單后，藥物中國(guó)上市進(jìn)程將會(huì)進(jìn)一步提速。
4. 尚未在中國(guó)國(guó)內(nèi)申報(bào)的藥物
在9款仍未有任何申報(bào)的藥物中，藥物可直接國(guó)內(nèi)遞交上市申請(qǐng)。其中，有1款特別值得關(guān)注，即Vigadrone(vigabatrin)。
目前，國(guó)內(nèi)遠(yuǎn)大醫(yī)藥按照3類仿制藥在開(kāi)發(fā)藥物vigabatrin，受理號(hào)CYHS1800517，擬納入優(yōu)先審評(píng)，公示后未通過(guò)。
同時(shí)，國(guó)家局給出的美國(guó)首次批準(zhǔn)時(shí)間是錯(cuò)誤的，vigabatrin美國(guó)首次以商品名SABRIL獲批上市， Ovation Pharmaceuticals（Lundbeck收購(gòu)該公司）開(kāi)發(fā)，該藥物美國(guó)首次批準(zhǔn)時(shí)間應(yīng)該為2009年08月21日，該信息可在FDA官網(wǎng)核實(shí)。
二. 第一批臨床急需境外新藥審評(píng)進(jìn)展
2018年12月10日，筆者前文中特地更新了第一批臨床急需境外新藥審評(píng)進(jìn)展，詳見(jiàn)（第一批臨床急需新藥審評(píng)進(jìn)度更新：多款藥物通過(guò)簡(jiǎn)化審評(píng)獲批上市），下文將在前文的基礎(chǔ)上，更新最近值得關(guān)注的幾個(gè)進(jìn)展。
第一批臨床急需清單中，共計(jì)40款藥物，其中4款藥物已經(jīng)先后獲批上市，代表如罕見(jiàn)病藥物Nusinersen。另外，該批清單中有一個(gè)值得關(guān)注的藥物，即禮來(lái)開(kāi)發(fā)軟組織肉瘤藥物Olaratumab，2018年12月10日，CDE承辦上市申請(qǐng)，目前辦理狀態(tài)已處于"在審批"。
但是，2016年藥物加速批準(zhǔn)上市，后續(xù)驗(yàn)證性臨床試驗(yàn)ANNOUNCE, NCT02451943未達(dá)到臨床終點(diǎn)，禮來(lái)2018年財(cái)報(bào)中披露，Lartruvo 2018年銷售額達(dá)到3.04億美元，同時(shí)，禮來(lái)已經(jīng)停止該藥物的推廣，F(xiàn)DA和EMA均發(fā)布公告，1.新發(fā)軟組織肉瘤患者不推薦使用 Lartruvo (olaratumab)；2. 正在藥物治療患者中，應(yīng)咨詢醫(yī)生等專業(yè)人士，是否應(yīng)該繼續(xù)藥物治療。
Lartruvo (olaratumab)中國(guó)加速獲批上市后，同樣應(yīng)該繼續(xù)監(jiān)測(cè)和評(píng)估藥物的臨床獲益。
能夠預(yù)測(cè)，未來(lái)將有更多藥物通過(guò)此通道獲批上市，納入臨床急需新藥名單將大大加速其上市進(jìn)程，具體的：
1. 已遞交上市申請(qǐng)的，需要補(bǔ)充部分資料（如人種差異研究資料，上市后研究和上市后風(fēng)險(xiǎn)控制）；
2. 已經(jīng)遞交IND的，可改為上市申請(qǐng)，并補(bǔ)充資料；
3. 未在國(guó)內(nèi)申報(bào)的，直接上市申請(qǐng)。
上述針對(duì)名單藥品所專設(shè)的藥品審評(píng)審批通道無(wú)疑將會(huì)明顯提高國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥物的可及性，中國(guó)敞開(kāi)懷抱，熱情擁抱全球創(chuàng)新藥物。
第一批臨床急需用藥中國(guó)開(kāi)發(fā)進(jìn)展更新
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