CDE發(fā)布通知，遴選出第二批30個(gè)境外已上市的臨床急需新藥名單。去年的8月8日，CDE發(fā)布了第一批48個(gè)臨床急需境外新藥名單。這兩批78個(gè)臨床急需藥品的適應(yīng)癥主要集中在腫瘤、兒童用藥以及罕見(jiàn)性疾病領(lǐng)域。

       臨床急需境外新藥，主要是指近年來(lái)已經(jīng)在美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市而我國(guó)尚未上市的，用于罕見(jiàn)病治療的新藥及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無(wú)有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。

       為促進(jìn)臨床急需境外新藥在我國(guó)上市，2018年6月20日的國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議提出，有序加快境外已上市新藥在境內(nèi)上市審批，對(duì)治療罕見(jiàn)病的藥品和防治嚴(yán)重危及生命疾病的部分藥品簡(jiǎn)化上市要求。同年10月31日，國(guó)家藥監(jiān)局會(huì)同國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》及申報(bào)資料要求，建立專門通道對(duì)臨床急需境外上市新藥審評(píng)審批，對(duì)罕見(jiàn)病治療藥品和其他境外新藥分別承諾在3個(gè)月、6個(gè)月內(nèi)審結(jié)。

       自首批名單發(fā)布之后已經(jīng)過(guò)去8個(gè)月的時(shí)間，這些藥品的“落地”情況如何？根據(jù)醫(yī)藥魔方PharmaGo的數(shù)據(jù)，目前已經(jīng)有12個(gè)指定的臨床急需新藥在中國(guó)獲批，另有2個(gè)處于在審批狀態(tài)。

       已經(jīng)在中國(guó)獲批的臨床急需境外新藥

       與此同時(shí)，也有23個(gè)新藥尚未見(jiàn)在中國(guó)進(jìn)行申報(bào)。除了部分品種是市場(chǎng)因素外，還有不少品種可能是因?yàn)槠髽I(yè)是小型Biotech，缺少中國(guó)合作伙伴幫助項(xiàng)目在中國(guó)落地?？紤]到中國(guó)對(duì)這些臨床急需新藥在研發(fā)注冊(cè)方面的鼓勵(lì)政策，特別是一些不存在人種差異的品種，可以拿境外數(shù)據(jù)在國(guó)內(nèi)免臨床直接上市，可以說(shuō)是國(guó)內(nèi)企業(yè)比較理想的引進(jìn)合作標(biāo)的。

       未在中國(guó)申報(bào)的臨床急需境外新藥

       下面簡(jiǎn)單介紹一下已經(jīng)在中國(guó)上市的12個(gè)臨床急需境外新藥。

       司庫(kù)奇尤單抗

       諾華于4月1日宣布其臨床急需境外新藥司庫(kù)奇尤單抗近日獲得NMPA的批準(zhǔn)，用于治療符合系統(tǒng)治療或光療指征的中度至重度斑塊狀銀屑病的成年患者。該品種是全球第一個(gè)上市的靶向白介素-17A（IL-17A）的藥物，是銀屑病治療的新突破。

       諾西那生鈉注射液

       2019年2月28日，Biogen宣布諾西那生鈉注射液（Spinraza）正式獲得NMPA批準(zhǔn)，用于治療5q脊髓性肌萎縮癥 (SMA)。5q SMA約占所有SMA病例的95%，該病是導(dǎo)致嬰兒死亡的主要遺傳原因，其特點(diǎn)是進(jìn)行性、使人衰弱的肌肉無(wú)力。

       諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），采用Ionis的專有反義技術(shù)開(kāi)發(fā)。2018年5月，SMA被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，同年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。

       司來(lái)帕格片

       肺動(dòng)脈高壓在血流動(dòng)力學(xué)上被定義為：肺部毛細(xì)血管或左心房壓均正常(<15mmHg)，而靜息時(shí)平均肺動(dòng)脈壓高于25mmHg。司來(lái)帕格片是一種口服有效、高選擇性和長(zhǎng)效的非前列腺素類前列環(huán)素受體（IP受體）激動(dòng)劑，可改善損傷的肺動(dòng)脈內(nèi)皮依賴性舒張，并可能抑制人肺平滑肌細(xì)胞的增殖、肺血管壁的增厚。去年12月7日，NMPA批準(zhǔn)了該品種進(jìn)口注冊(cè)，用于治療肺動(dòng)脈高壓以延緩疾病進(jìn)展及降低因肺動(dòng)脈高壓而住院的風(fēng)險(xiǎn)。

       索磷布韋來(lái)迪派韋

       Harvoni（索磷布韋來(lái)迪派韋）是吉利德2014年10月在美國(guó)上市的第2款口服丙肝新藥，適用于基因1,4,5,6型慢性丙肝感染。該品種于去年12月在國(guó)內(nèi)獲批，是吉利德公司在中國(guó)獲批的第三款丙肝新藥（索磷布韋片，索磷布韋/維帕他韋）。

       依庫(kù)珠單抗

       2018年9月5日，依庫(kù)珠單抗通過(guò)豁免注冊(cè)臨床試驗(yàn)獲得NMPA批準(zhǔn)用于治療成人和兒童陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）和非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）。PNH和aHUS屬于全球罕見(jiàn)疾病，前者是一種血細(xì)胞表面內(nèi)源性補(bǔ)體抑制物的獲得性造血干細(xì)胞克隆性疾??；后者與遺傳性或獲得性的補(bǔ)體途徑失調(diào)相關(guān)。

       依洛尤單抗

       Repatha是首個(gè)在中國(guó)上市的 PCSK9類降脂藥，用于治療成人或12歲以上青少年純合子型家族性高膽固醇血癥（HoFH）。PCSK9，中文全稱前蛋白轉(zhuǎn)化酶枯草溶菌素 9型，能夠與低密度脂蛋白受體（LDLR）結(jié)合，降低肝 臟從血液中清除低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C，也稱壞膽固醇）的能力。

       奧拉帕利

       奧拉帕利是全球首個(gè)、也是中國(guó)目前唯一一個(gè)獲批上市的PARP抑制劑。PARP全稱是多聚腺苷二磷酸核糖聚合酶，參與DNA斷鏈修復(fù)。健康細(xì)胞內(nèi)存在多條修復(fù)斷鏈DNA的信號(hào)通路，單純抑制PARP對(duì)健康細(xì)胞的**不會(huì)太大，但是對(duì)于某些腫瘤細(xì)胞，由于特定基因突變（比如BRCA突變）會(huì)破壞其他DNA修復(fù)通路，從而會(huì)對(duì)PARP抑制劑格外敏感。

       艾樂(lè)替尼

       間變性淋巴瘤激酶（ALK）是肺癌中繼EGFR后第二類明確的常見(jiàn)驅(qū)動(dòng)基因。艾樂(lè)替尼目前是Best in class的ALK抑制劑。羅氏2018年8月12日宣布，NMPA正式批準(zhǔn)了羅氏艾樂(lè)替尼的進(jìn)口注冊(cè)申請(qǐng)，用于治療ALK陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌。

       哌柏西利

       Ibrance（哌柏西利, palbociclib）是一種細(xì)胞周期蛋白依賴性激酶4/6（CDK4/6）抑制劑，最早在2015年2月3日獲得FDA加速批準(zhǔn)上市。 2018年8月6日，NMPA正式批準(zhǔn)Ibrance上市，聯(lián)合芳香酶抑制劑用于HR+、HER2-局部晚期或轉(zhuǎn)移性乳腺患者的初始治療。

       艾考恩丙替片

       2018年8月，NMPA批準(zhǔn)吉利德公司艾考恩丙替片（E/C/F/TAF）用于治療HIV-1感染。該產(chǎn)品是中國(guó)首個(gè)批準(zhǔn)的基于TAF/FTC、用于治療HIV的單一片劑（STR）方案，是可用于治療感染HIV-1的成年和青少年（12歲以上，體重超過(guò)35公斤）的完整方案，沒(méi)有出現(xiàn)對(duì)整合酶抑制劑類藥物、恩曲他濱或替諾福韋耐藥相關(guān)的已知突變。

       帕博利珠單抗

       3月28日，Keytruda新適應(yīng)癥的上市申請(qǐng)（JXSS1800018）獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)，聯(lián)合培美曲塞、順鉑一線治療EGFR和ALK陰性的轉(zhuǎn)移性非鱗狀非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）。

       去年7月，Keytruda被國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)作為黑色素瘤的二線療法上市，是國(guó)內(nèi)第2家上市的PD-1/PD-L1藥物。此次獲批后，Keytruda成為中國(guó)首個(gè)獲批用于肺癌的PD1一線療法，也是首個(gè)在中國(guó)獲批兩個(gè)適應(yīng)癥的PD-1藥物。

       特立氟胺

       多發(fā)性硬化是一種罕見(jiàn)病，由于患者自身免疫系統(tǒng)病變，引起神經(jīng)髓鞘的破損和剝落，致使脊髓、大腦及視神經(jīng)功能受到損害，患者的神經(jīng)系統(tǒng)殘疾逐漸加重，以致喪失自理能力、失明甚至失去生命。該疾病于去年5月被納入我國(guó)《第一批罕見(jiàn)病目錄》。在國(guó)家審評(píng)審批改革政策的支持下，特立氟胺片于2018年7月18日獲批上市，成為我國(guó)首個(gè)多發(fā)性硬化的治療藥物。

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