FDA擴(kuò)展合作首次使用真實(shí)世界數(shù)據(jù)預(yù)測(cè)臨床試驗(yàn)結(jié)果

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來(lái)源：藥明康德

2019-04-11

真實(shí)世界數(shù)據(jù)（RWE）能夠替代臨床試驗(yàn)支持美國(guó)FDA的監(jiān)管批準(zhǔn)么？美國(guó)FDA與哈佛大學(xué)布萊根婦女醫(yī)院（Brigham and Women's Hospital）和Aetion公司將合作解答這一問(wèn)題。今日，美國(guó)FDA擴(kuò)展了與布萊根婦女醫(yī)院和Aetion公司的合作，將使用RWE預(yù)測(cè)7項(xiàng)仍在進(jìn)行的4期臨床試驗(yàn)結(jié)果。這是第一次研究人員將使用RWE預(yù)測(cè)尚未結(jié)束的臨床試驗(yàn)結(jié)果。

RWE是在臨床試驗(yàn)嚴(yán)格控制的環(huán)境以外，從醫(yī)療保險(xiǎn)申報(bào)，電子病歷，患者匯報(bào)的醫(yī)療結(jié)果和其它來(lái)源獲取的醫(yī)療健康數(shù)據(jù)。生物醫(yī)藥公司越來(lái)越多地開始使用RWE來(lái)進(jìn)行藥物安全性和有效性分析，F(xiàn)DA也認(rèn)識(shí)到這些數(shù)據(jù)可能支持監(jiān)管決策，因此FDA，布萊根婦女醫(yī)院，和Aetion公司的合作展開了RCT DUPLICATE項(xiàng)目。

這一項(xiàng)目最初的目標(biāo)是利用從醫(yī)療健康數(shù)據(jù)庫(kù)中獲得的RWE，重復(fù)30項(xiàng)已經(jīng)完成的3/4期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。從這一項(xiàng)目中獲得的信息能夠幫助FDA建立使用RWE作出監(jiān)管決策的標(biāo)準(zhǔn)。例如，這一項(xiàng)目可以發(fā)現(xiàn)在什么情況下，基于從醫(yī)療健康數(shù)據(jù)庫(kù)中獲得的RWE能夠?qū)μ囟ǒ煼ò踩院陀行赃M(jìn)行準(zhǔn)確評(píng)估，從而可以指導(dǎo)補(bǔ)充性新藥申請(qǐng)的批準(zhǔn)。研究人員將使用Aetion公司專有的Aetion Evidence Platform進(jìn)行數(shù)據(jù)分析。

值得一提的是，F(xiàn)DA近日剛剛基于RWE，批準(zhǔn)了輝瑞（Pfizer）公司為乳腺癌療法Ibrance遞交的補(bǔ)充生物制劑許可申請(qǐng)（sBLA），批準(zhǔn)它用于治療男性乳腺癌患者。表現(xiàn)了FDA對(duì)使用RWE輔助監(jiān)管決策方面的決心。

為了提高這一項(xiàng)目的透明度，研究人員將在clinicaltrials.gov上注冊(cè)7項(xiàng)新的研究，并且讓FDA能夠監(jiān)督研究的所有步驟和結(jié)果。這項(xiàng)研究的中期結(jié)果將在今年年中獲得，完整結(jié)果將在2020年底獲得。

“在臨床試驗(yàn)結(jié)束之前預(yù)測(cè)試驗(yàn)結(jié)果非常重要，它能夠證明在某些情況下，RWE能夠替代臨床試驗(yàn)，”RCT DUPLICATE負(fù)責(zé)人，哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)教授，布萊根婦女醫(yī)院的生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家Jessica Franklin博士說(shuō)：“這一項(xiàng)目將提供關(guān)鍵性信息，幫助我們開發(fā)流程模型，進(jìn)行達(dá)到監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的RWE研究。”

參考資料：

[1] FDA Expands RealWorld Evidence Partnership with Brigham and Women's Hospital and Aetion. Retrieved April 10, 2019, from https://www.prnewswire.com/news-releases/fda-expands-real-world-evidence-partnership-with-brigham-and-womens-hospital-and-aetion-300829517.html

[2] FDA, Brigham and Women’s to test if RWE is ripe now for replacing clinical drug trials. Retrieved April 10, 2019, from https://endpts.com/fda-pilot-project-at-brigham-and-womens-will-test-rwes-potential-for-replacing-drug-studies/

[3] RCT DUPLICATE. Retrieved April 10, 2019, from https://www.rctduplicate.org/

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