總部位于美國加州舊金山市南部的Cortexyme近日遞交了8600萬美元的IPO申請,這家私人控股的臨床階段公司,專注于阿茲海默病和其他神經(jīng)退行性疾病治療的藥物研發(fā)。值得一提的是,2018年6月,該公司獲得了由輝瑞(Pfizer)、紅杉資本、武田風(fēng)險投資等知名機構(gòu)投資的7600萬美元B輪融資。
阿茲海默病是全球影響最廣的神經(jīng)退行性疾病。隨著世界人口老齡化,阿茲海默病的發(fā)病率迅速增加,越來越多的人進入這一與年齡有關(guān)的疾病的主要風(fēng)險期。據(jù)估計,目前全球有超過4000萬患者,到2050年,全世界受影響的人數(shù)將可能增加到驚人的1億。然而,關(guān)于阿茲海默病的發(fā)病原因至今尚未明確,也沒有可以有效減緩疾病進程的藥物。針對阿茲海默病的藥物臨床試驗失敗率超過99%,成為了整個生物醫(yī)藥領(lǐng)域挑戰(zhàn)性的課題之一。
Cortexyme設(shè)計了一款“first-in-class”的藥物COR388,這款全新的治療靶點藥物由Cortexyme聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Stephen Dominy博士發(fā)現(xiàn)。Stephen Dominy博士曾是一名**科醫(yī)生,在20世紀90年代,他就開始對阿茲海默病可能具有傳染性的想法產(chǎn)生了興趣。當(dāng)他治療艾滋病患者時,意外的發(fā)現(xiàn),一些患有艾滋病的阿茲海默病患者在服用抗病毒 藥物后,癥狀得到了緩解。他觀察到,阿茲海默病可能與牙齦卟啉單胞菌有關(guān)。
通過研究,現(xiàn)在Cortexyme團隊發(fā)現(xiàn)并證實,在已故阿茲海默病患者的腦切片中確實存在牙齦卟啉單胞菌,同時還在患者的脊髓液中也檢測到了牙齦卟啉單胞菌DNA的存在。有超過90%阿茲海默病患者的大腦切片樣本都被發(fā)現(xiàn)存在gingipains酶的痕跡,這種酶由牙齦卟啉單胞菌分泌,具有**。
gingipains酶越多,大腦切片中的阿茲海默病相關(guān)蛋白tau和泛肽水平就越高。非阿茲海默病患者大腦切片則具有較低水平的gingipains酶,阿茲海默病相關(guān)蛋白也更少。此項研究發(fā)表在1月23日的《Science Advances》期刊上,牙齦卟啉單胞菌可能就是阿茲海默病的罪魁禍首。
Cortexyme設(shè)計的COR388藥物是針對這一病原體的特異性細菌蛋白酶抑制劑。它對抗病原體方式不同于其他廣譜抗菌素,避免了細菌**對神級元的損傷,阻止患者認知能力的下降和失能。目前,COR388已經(jīng)完成了1b期臨床試驗,該試驗對20歲至70歲年齡段的阿茲海默病患者進行了藥物試驗,試驗證明COR388具有良好的安全性和耐受性,并且口服時具有良好藥代動力學(xué)特征。此次Cortexyme申請IPO,募集的資金也將推進COR388藥物進入2/3期臨床試驗階段。
雖然阿茲海默病藥物的研發(fā)道路充滿了挑戰(zhàn)和不確定性,但是生命科學(xué)領(lǐng)域的醫(yī)藥人始終沒有放棄,一直在堅持,相信人類一定可以攻克這種疾病。我們衷心祝愿,在資本的助力下,這款新藥的研發(fā)順利,早日為患者帶來治療福音!
藥明康德相關(guān)閱讀:治療阿茲海默病,我們還應(yīng)該做些什么?
參考資料:
[1]Early Alzheimer's biotech, late-stage heart drug company gun for $86M IPOs Retrieved Apr 15, 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/early-alzheimer-s-biotech-and-late-stage-heart-drug-company-both-gun-for-86m-ipo
[2]http://advances.sciencemag.org/content/5/1/eaau3333 DOI:10.1126 / sciadv.aau3333
[3]Cortexyme announces publication of foundational data for groundbreaking approach to treating Alzheimer's disease in Science Advances Retrieved on Jan 24 2019 from Cortexyme官網(wǎng)
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