國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）與金斯瑞生物科技有限公司子公司南京傳奇生物科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“南京傳奇生物”）合作，聯(lián)合上海長(zhǎng)征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院，在國(guó)際綜合性權(quán)威學(xué)術(shù)期刊《美國(guó)科學(xué)院院刊》（PNAS）發(fā)表了題為“Exploratory trial of a biepitopic CART targeting B-cell maturation antigen in relapsed/refractory multiple myeloma”（靶向B-細(xì)胞成熟抗原的雙表位CART治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤的探索性臨床試驗(yàn)）學(xué)術(shù)論文。這種新型CART治療復(fù)發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤（multiple myeloma）獲得顯著療效，研究者對(duì)風(fēng)險(xiǎn)控制還提出了有效措施。

      該論文是一項(xiàng)由研究者發(fā)起的多中心探索性Ⅰ期臨床試驗(yàn)。上海瑞金醫(yī)院聯(lián)合上海長(zhǎng)征醫(yī)院、江蘇省人民醫(yī)院血液病中心，采用南京傳奇生物研發(fā)的針對(duì)BCMA抗原的雙表位CART細(xì)胞 （產(chǎn)品代號(hào)LCAR-B38M），治療了17例復(fù)發(fā)難治性（R/R）多發(fā)性骨髓瘤，總反應(yīng)率為88.2%；至隨訪截點(diǎn)，17例患者的中位隨訪時(shí)間為417天，總體生存率為63.5%；無進(jìn)展生存率為53%。研究發(fā)現(xiàn)，有兩例長(zhǎng)期緩解的患者出現(xiàn)了骨髓正常造血， 血漿免疫球蛋白由單克隆惡性增生轉(zhuǎn)變?yōu)槎嗫寺≌５鞍?，提示免疫功能恢?fù)正常。也發(fā)現(xiàn)抗CAR抗體的產(chǎn)生是導(dǎo)致疾病復(fù)發(fā)進(jìn)展的高風(fēng)險(xiǎn)因素。為達(dá)到治愈多發(fā)性骨髓瘤的目的， 研究者在文中提出CART未來可作為初發(fā)多發(fā)性骨髓瘤的一線治療；對(duì)復(fù)發(fā)難治患者需與現(xiàn)有的其他療法相結(jié)合，有可能獲得更多的治愈的希望。

      國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）主任、上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院陳賽娟院士、糜堅(jiān)青主任、江蘇省人民醫(yī)院李建勇主任、上海長(zhǎng)征醫(yī)院侯健主任（現(xiàn)任職仁濟(jì)醫(yī)院）、南京傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士，為本文的共同通訊作者。瑞金醫(yī)院許捷醫(yī)生、江蘇省人民醫(yī)院陳麗娟主任、瑞金醫(yī)院楊雙雙博士生和孫燕博士后，為該篇論文的共同第一作者。該研究獲得國(guó)家重點(diǎn)研究開發(fā)項(xiàng)目、國(guó)家重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)、國(guó)家自然科學(xué)基金、上海市衛(wèi)生健康委員會(huì)干細(xì)胞治療協(xié)同創(chuàng)新集群等項(xiàng)目的支持。

      國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）、南京江寧區(qū)人民政府、江蘇省人民醫(yī)院與傳奇生物今日在南京召開新聞發(fā)布會(huì)，詳細(xì)介紹了CART治療多發(fā)性骨髓瘤多中心臨床試驗(yàn)開展的最新情況。全國(guó)政協(xié)常委、國(guó)家藥品監(jiān)督管理局局長(zhǎng)焦紅等國(guó)家及省市藥監(jiān)局領(lǐng)導(dǎo)、南京市人民政府副市長(zhǎng)蔣躍建、江寧區(qū)人民政府區(qū)長(zhǎng)嚴(yán)應(yīng)駿等市、區(qū)領(lǐng)導(dǎo)、中國(guó)工程院院士、國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究中心（上海）主任陳賽娟等學(xué)者，以及金斯瑞集團(tuán)公司首席戰(zhàn)略官朱力博士、南京傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士等企業(yè)界代表出席了本次南京發(fā)布會(huì)。

      據(jù)報(bào)道美國(guó)每年新增多發(fā)性骨髓瘤病例約2萬余例，中國(guó)隨老齡化進(jìn)程每年患者數(shù)量也在快速增長(zhǎng)。該病好發(fā)于45歲以上的中老年人， 嚴(yán)重威脅著中老年人的健康和生命，對(duì)老齡化時(shí)代的人類健康提出了嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。雖然在過去的二十年中，免疫調(diào)節(jié)藥物和蛋白酶體抑制劑的應(yīng)用，大大改善了MM的預(yù)后，但整體預(yù)后較差，亟待尋找新的治療方法。

      嵌合抗原受體T細(xì)胞（CART）技術(shù)，是目前新興的細(xì)胞免疫療法，目前較多應(yīng)用于急性淋巴細(xì)胞白血病、惡性淋巴瘤等，并取得了令人鼓舞的療效。LCAR-B38M是南京傳奇生物自主研發(fā)的創(chuàng)新產(chǎn)品，上述的研究結(jié)果與西安交通大學(xué)附屬第二醫(yī)院已報(bào)道的結(jié)果（Zhao WH， J Hematol Oncol， 2018）都顯示了該產(chǎn)品優(yōu)于世界其他同類產(chǎn)品， “中國(guó)創(chuàng)造”的生物治療產(chǎn)品已站上了世界舞臺(tái)，將成為引領(lǐng)該領(lǐng)域發(fā)展的新動(dòng)能。

      國(guó)內(nèi)現(xiàn)已完成的研究者發(fā)起的LCAR-B38M臨床試驗(yàn)中已顯示出了令人振奮的安全性和臨床療效。據(jù)此，原國(guó)家食藥監(jiān)總局于2018年3月批準(zhǔn)了南京傳奇生物以及楊森制藥與國(guó)際同步在中國(guó)大陸地區(qū)開展CART細(xì)胞治療的Ⅱ期臨床試驗(yàn)（療效初步確證性試驗(yàn)），該試驗(yàn)進(jìn)一步優(yōu)化和規(guī)范了治療流程和方案。國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）、瑞金醫(yī)院作為Ⅱ期臨床試驗(yàn)的牽頭單位，已于2019年3月17日收到第一個(gè)Ⅱ期臨床試驗(yàn)的CART細(xì)胞制劑，并于3月22日進(jìn)行了第一例患者的細(xì)胞回輸，這標(biāo)志著CART治療多發(fā)性骨髓瘤進(jìn)入了一個(gè)新的重要的里程碑。

      南京傳奇生物位于南京江寧高新區(qū)，是全球領(lǐng)先的生命科學(xué)研發(fā)服務(wù)及產(chǎn)品提供商金斯瑞生物科技（01548.HK）的子公司，其CAR-T治療產(chǎn)品LCAR-B38M的臨床研究不僅在國(guó)內(nèi)順利開展，也在全球同步推進(jìn)。LCAR-B38M于2018年5月獲得美國(guó)FDA的臨床試驗(yàn)批件，于2019年4月獲得歐洲藥品管理局（EMA）優(yōu)先藥物審批資格（PRIME）。借助其母公司金斯瑞生物科技在基因合成領(lǐng)域的深厚積累和全球領(lǐng)先的技術(shù)優(yōu)勢(shì)，南京傳奇生物現(xiàn)已建設(shè)了世界一流研發(fā)團(tuán)隊(duì)，合規(guī)的GMP細(xì)胞制備設(shè)施，并在細(xì)胞治療領(lǐng)域擁有了6個(gè)專利家族共計(jì)24項(xiàng)專利申請(qǐng)。此外，南京傳奇生物還在積極布局細(xì)胞療法在其他疾病領(lǐng)域的研發(fā)管線，包括急性髓細(xì)胞性白血病、淋巴瘤、胃癌、卵巢癌、傳染性疾病等。

      金斯瑞集團(tuán)公司首席戰(zhàn)略官朱力博士表示：“作為立足南京本土的創(chuàng)新研發(fā)型企業(yè)，金斯瑞為孵化出了像南京傳奇生物這樣的子公司而感到驕傲。傳奇現(xiàn)已成長(zhǎng)為世界領(lǐng)先的CAR-T研發(fā)企業(yè)之一，取得了國(guó)際認(rèn)可的研發(fā)成果，也贏得了行業(yè)的尊重。我們將一如既往地與國(guó)家轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)中心（上海）、瑞金醫(yī)院為代表的國(guó)內(nèi)頂尖醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)緊密合作，并在各級(jí)政府的支持和國(guó)家部委的關(guān)懷指導(dǎo)下繼續(xù)取得里程碑式的研發(fā)和商務(wù)進(jìn)展。我們希望，作為中國(guó)細(xì)胞療法的領(lǐng)跑者，傳奇生物能夠把中國(guó)生物醫(yī)藥企業(yè)的創(chuàng)新形象推向全球。”

      傳奇生物首席科學(xué)官范曉虎博士表示：“傳奇生物專注的是開發(fā)世界一流的原創(chuàng)性生物技術(shù)用于治療晚期癌癥、惡性傳染性疾病等未滿足的臨床需要。我們相信，傳奇生物的世界領(lǐng)先的骨髓瘤治療產(chǎn)品和大量創(chuàng)新性治療技術(shù)將為人類攻克癌癥貢獻(xiàn)力量。”

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