今日，Talaris Therapeutics公司宣布完成數(shù)額為1億美元的A輪融資。該公司致力于開發(fā)革命性細胞療法，可能通過一次治療，永久性解決器官移植患者需要接受長期免疫抑制療法的難題。本輪融資獲得的資金將用于推動該公司的同種異體細胞療法FCR001進入后期臨床試驗，治療多種免疫相關適應癥。此輪融資由黑石生命科學（Blackstone Life Sciences）領投，啟明創(chuàng)投（Qiming Venture Partners USA）和Longitude Capital也參與了融資。
器官移植對于有些患者來說，是挽救他們生命的唯一途徑。即使接受器官移植，身體對移植器官的免疫排斥仍然是困擾他們健康的嚴重挑戰(zhàn)，很多患者需要一生服用免疫抑制藥物來避免排斥反應的發(fā)生。然而，長期抑制患者的免疫系統(tǒng)會帶來嚴重副作用，患者心血管疾病和癌癥風險升高，對嚴重感染的抵抗能力降低。1996-2014年間，美國接受腎移植的患者中致死的首要原因是心臟病。
長期服用免疫抑制藥物的副作用，讓Talaris公司的創(chuàng)始人Suzanne Ildstad博士決心開發(fā)一種提高機體免疫耐受能力的創(chuàng)新療法。她的研究發(fā)現(xiàn)骨髓中存在一種促進細胞（facilitating cell），這些細胞與干細胞不同，它們能夠幫助移植到宿主體內(nèi)的干細胞遷移到骨髓中，在那里生成免疫細胞和其它血細胞。促進細胞還能夠增強宿主的免疫耐受能力，降低移植物抗宿主病（GVHD）產(chǎn)生的風險。
基于這一科學發(fā)現(xiàn)，Talaris公司（原名Regenerex）開發(fā)出名為FCR001的細胞療法。研究人員從提供移植器官的供體血液中獲取干細胞和促進細胞，并且通過制造工藝去除其中可能攻擊宿主的細胞，將富集的干細胞和促進細胞冷凍起來備用。在接受器官移植后一天，將這些細胞輸入到患者體內(nèi)，促進供體免疫細胞和血細胞的生成，同時提高宿主的免疫耐受能力。這一療法已經(jīng)獲得美國FDA授予的孤兒藥資格和再生醫(yī)學高級療法（RMAT）資格。
Talaris公司今日同時發(fā)布了FCR001在治療腎 臟移植患者的2期臨床試驗中獲得的積極結果。在這項試驗中，70%接受腎 臟移植的患者在接受FCR001治療之后能夠逐漸停止使用免疫抑制藥物。供體和受體之間的HLA匹配水平對FCR001的療效沒有影響。
而且，所有產(chǎn)生免疫耐受的患者隨后沒有使用任何慢性免疫抑制藥物，他們的中位隨訪時間接近5年，最長的隨訪時間接近10年。在7名由于自身免疫疾病導致需要接受腎 臟移植，并且接受FCR001后成功產(chǎn)生免疫耐受的患者中，他們的自身免疫疾病沒有復發(fā)。這意味著這一療法除了為器官移植患者造福以外，可能用于治療自身免疫疾病。
“在器官移植領域，激發(fā)對移植器官長久的免疫耐受一直是開發(fā)的重要目標之一，”Talaris公司首席執(zhí)行官Scott Requadt先生說：“本輪融資獲得的資金將幫助Talaris迅速將這一重要療法推進到注冊性研究，并且啟動其它概念驗證臨床試驗。有機會改變患者接受器官移植后的生活非常令人興奮，我很高興在這一關鍵時刻能夠加入Talaris，一同向這一目標努力。”
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