Knopp Biosciences新藥獲FDA孤兒藥指定

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作者：Mailman 來(lái)源：動(dòng)脈網(wǎng)

2019-04-25

美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月24日，位于賓夕法尼亞州匹茲堡的生物制藥公司Knopp Biosciences宣布旗下口服候選藥物dexpramipexole獲得FDA孤兒藥指定，用于治療高嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征（HES）。該病是一種治療方案有限的罕見(jiàn)病。

Knopp Biosciences是一家藥物研發(fā)公司，由Gregory Hebrank博士和Robert Bowser博士于2005年聯(lián)合創(chuàng)立。該公司主要關(guān)注神經(jīng)系統(tǒng)領(lǐng)域的疾病，致力為患有炎癥和神經(jīng)系統(tǒng)疾病的患者提供突破性治療方案，以滿足當(dāng)下高度未滿足的醫(yī)療需求。目前，Knopp Biosciences已經(jīng)開(kāi)發(fā)了一個(gè)針對(duì)癲癇和神經(jīng)性疼痛的小分子介質(zhì)發(fā)現(xiàn)平臺(tái)，并已研發(fā)了一種用于治療免疫和血液疾病的研究性化合物。

在美國(guó)，僅有不到20萬(wàn)人患有高嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征。此次FDA對(duì)dexpramipexole的孤兒藥認(rèn)定，奠定了該藥在這一領(lǐng)域的特殊地位。此外，Knopp Biosciences作為該藥的研發(fā)方，獲得了聯(lián)邦撥款、稅收抵免和免除PDUFA申請(qǐng)費(fèi)等獎(jiǎng)勵(lì)，并得到了該藥七年的營(yíng)銷獨(dú)占期。

高嗜酸性粒細(xì)胞增多綜合征（HES）主要是指患者血液中的嗜酸性粒細(xì)胞數(shù)量持續(xù)性地升高（嗜酸性粒細(xì)胞數(shù)量絕對(duì)值大于0.5×109/L），臨床表現(xiàn)為發(fā)熱、哮喘、腹痛、脾臟腫大、血管神經(jīng)性水腫等多種癥狀，不同的病因引發(fā)的并發(fā)癥也不盡相同。目前，該病尚未確定準(zhǔn)確的病因。

Dexpramipexole作為治療HES的口服藥物，它的療效已經(jīng)在多項(xiàng)臨床試驗(yàn)中被證明。HES患者體內(nèi)過(guò)量的嗜酸性粒細(xì)胞是一種白血球細(xì)胞，具有殺傷細(xì)菌、寄生蟲(chóng)的功能，但它也是哮喘、酸性粒細(xì)胞增多癥等疾病的“幕后黑手”。Dexpramipexole在臨床2期的試驗(yàn)中，已經(jīng)展示出能夠有效降低血液和組織中嗜酸性粒細(xì)胞含量的能力。Knopp Biosciences已將此次研究結(jié)果提交給美國(guó)血液學(xué)會(huì)，并發(fā)表在《血液》學(xué)雜志上。

“我們很高興dexpramipexole獲得治療HES的孤兒藥物指定。”Knopp Biosciences首席執(zhí)行官M(fèi)ichael Bozik博士說(shuō)道，“認(rèn)識(shí)到治療的迫切需求，才能幫助這些患者得到有效治療。特別是在治療HES上，這次FDA對(duì)dexpramipexole的指定是我們公司發(fā)展的一個(gè)重要里程碑，我們將把此藥物推進(jìn)到晚期臨床開(kāi)發(fā)當(dāng)中。”

Knopp Biosciences目前已完成了六次融資，最近一次是在2016年2月16日，完成了1250萬(wàn)美元的債務(wù)融資。

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