渤健公司宣布諾西那生鈉注射液（美國(guó)及歐盟注冊(cè)商品名SPINRAZA®）正式在中國(guó)上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥 (Spinal Muscular Atrophy， 以下簡(jiǎn)稱SMA) 治療藥物。與諾西那生鈉注射液上市同步，國(guó)內(nèi)SMA領(lǐng)域也迎來(lái)了一個(gè)里程碑事件：中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立，全國(guó)25家醫(yī)院成為聯(lián)盟的首批成員單位。
渤健公司宣布諾西那生鈉注射液正式在中國(guó)上市，諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)和目前唯一一個(gè)脊髓性肌萎縮癥治療藥物。
在今天舉行的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立大會(huì)上，國(guó)內(nèi)外100多位神經(jīng)科、兒科等領(lǐng)域?qū)＜?、學(xué)者共聚一堂，見(jiàn)證中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立這一重要時(shí)刻，交流探討中國(guó)SMA治療的現(xiàn)狀和未來(lái)。來(lái)自美國(guó)和歐洲的神經(jīng)醫(yī)學(xué)專家也分享了他們?cè)赟MA臨床診治和多學(xué)科團(tuán)隊(duì)協(xié)作領(lǐng)域的成功經(jīng)驗(yàn)。
“今年2月，諾西那生鈉注射液通過(guò)優(yōu)先審評(píng)審批程序在中國(guó)獲批，該藥物的快速獲批體現(xiàn)了中國(guó)政府對(duì)于罕見(jiàn)病臨床急需用藥的重視。”渤健公司亞太區(qū)總裁溫浩基先生表示，“在藥物獲批2個(gè)月之后，我們非常高興地看到中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟成立并獲得全國(guó)25家醫(yī)院的共同參與。我們正在積極致力于與各方合作，提升治療可及性，使更多中國(guó)SMA患者能獲益于諾西那生鈉注射液治療。”
SMA是一種罕見(jiàn)的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，以脊髓和下腦干中運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的、進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力。最終，SMA患者可能喪失行動(dòng)能力，并且難以完成呼吸和吞咽等基本生活功能，從而導(dǎo)致重大的醫(yī)療干預(yù)和護(hù)理幫助。如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)患有較嚴(yán)重疾病類型（SMA I型）的嬰兒在沒(méi)有呼吸干預(yù)的情況下，無(wú)法活到兩歲。[1]
長(zhǎng)期以來(lái)，SMA在中國(guó)的診治存在諸多挑戰(zhàn)，包括疾病知曉程度低，接受神經(jīng)肌肉病專家診治和基因檢測(cè)的渠道少，缺乏有效治療藥物，患者缺乏規(guī)范化長(zhǎng)期隨訪、管理等。這些挑戰(zhàn)嚴(yán)重阻礙了我國(guó)SMA診療的發(fā)展，也讓SMA患者及家庭面臨困境。
在諾西那生鈉注射液批準(zhǔn)之前，SMA無(wú)有效治療手段，疾病管理僅限于呼吸支持、營(yíng)養(yǎng)支持、骨科矯形等輔助治療方法。2018年5月，SMA被列入中國(guó)國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)等部門聯(lián)合制定的《第一批罕見(jiàn)病目錄》，該目錄的推出旨在支持罕見(jiàn)病的診斷和治療。2018年7月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局宣布對(duì)在監(jiān)管體系完善的國(guó)家和地區(qū)擁有臨床研究數(shù)據(jù)的創(chuàng)新藥物可實(shí)施優(yōu)先審評(píng)審批程序。2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見(jiàn)病治療新藥被國(guó)家藥品監(jiān)督管理局納入優(yōu)先審評(píng)審批程序。
2019年2月，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局正式批準(zhǔn)諾西那生鈉注射液用于治療5q SMA。5q SMA是該疾病最常見(jiàn)的形式，約占所有SMA病例的95%。今天，作為全球首個(gè)且目前唯一一個(gè)治療SMA的藥物，諾西那生鈉注射液的正式上市，標(biāo)志著SMA在中國(guó)不再是一種“無(wú)藥可醫(yī)”的罕見(jiàn)病。
“諾西那生鈉注射液擁有SMA領(lǐng)域的臨床研究數(shù)據(jù)，這些臨床發(fā)現(xiàn)支持諾西那生鈉注射液治療在各類型SMA患者中的有效性和安全性，包括運(yùn)動(dòng)發(fā)育的顯著改善和嬰兒死亡風(fēng)險(xiǎn)的降低。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)罕見(jiàn)病學(xué)組組長(zhǎng)、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院王藝教授表示：“這些改善為以前沒(méi)有治療手段的SMA患者群體帶來(lái)了新希望。作為中國(guó)首個(gè)獲批的SMA治療藥物，諾西那生鈉注射液為罕見(jiàn)病領(lǐng)域帶來(lái)了重大突破，使SMA臨床治療跨入了新的階段。”
在藥物上市的同時(shí)，為提高SMA的規(guī)范化診治水平，中國(guó)兒科專家、兒童神經(jīng)病學(xué)專家、成人神經(jīng)科專家共同呼吁，倡導(dǎo)成立“中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟”。這一呼吁得到了全國(guó)25家醫(yī)院的積極響應(yīng)，并成為聯(lián)盟的首批成員單位。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科學(xué)分會(huì)神經(jīng)病學(xué)學(xué)組組長(zhǎng)、北京大學(xué)第一醫(yī)院兒科主任姜玉武教授表示：“此次成立的中國(guó)SMA診治中心聯(lián)盟將在罕見(jiàn)病診療協(xié)作網(wǎng)的規(guī)范指導(dǎo)下自發(fā)開(kāi)展工作。聯(lián)盟將致力于建立一批具備規(guī)范化診治水平的SMA診治中心，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的診斷、治療和長(zhǎng)期疾病管理水平，同時(shí)倡導(dǎo)實(shí)現(xiàn)患者集中診治，雙向轉(zhuǎn)診，早診早治，從而更好地為中國(guó)SMA患者提供高質(zhì)量的醫(yī)療服務(wù)。”
聯(lián)盟首批成員單位包括全國(guó)25家在兒童、成人神經(jīng)系統(tǒng)疾病領(lǐng)域的領(lǐng)先醫(yī)院，覆蓋了中國(guó)七大地理區(qū)域。聯(lián)盟成立之后預(yù)計(jì)開(kāi)展的主要工作方向包括建立協(xié)作機(jī)制、實(shí)施規(guī)范診療、加強(qiáng)質(zhì)量控制、保障藥品供應(yīng)、開(kāi)展病例登記及加強(qiáng)臨床研究等。聯(lián)盟還將積極合作，為各地區(qū)的SMA診療醫(yī)生、多學(xué)科團(tuán)隊(duì)提供高質(zhì)量的線上、線下培訓(xùn)機(jī)會(huì)，全面提高醫(yī)生對(duì)SMA的識(shí)別、診斷、治療和長(zhǎng)期疾病管理水平。
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