Viela Bio公司宣布該公司的抗CD19單克隆抗體inebilizumab，在治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的3期臨床試驗(yàn)中達(dá)到主要終點(diǎn)和關(guān)鍵性次要終點(diǎn)。該公司預(yù)計(jì)將在今年年中向FDA遞交生物制劑許可申請(qǐng)（BLA）。值得一提的是，這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中包含了亞洲NMOSD患者，這一臨床設(shè)計(jì)可能加快inebilizumab與亞洲患者見(jiàn)面的速度。
NMOSD是一種罕見(jiàn)的嚴(yán)重神經(jīng)炎癥性自身免疫疾病。80%的NMOSD患者對(duì)身體中名為AQP4的水通道蛋白產(chǎn)生自身抗體。這些靶向AQP4的自身抗體主要與中樞神經(jīng)系統(tǒng)的星形膠質(zhì)細(xì)胞相結(jié)合，引發(fā)對(duì)視神經(jīng)、脊髓和大腦中保護(hù)神經(jīng)的髓鞘的攻擊?；颊叱霈F(xiàn)的癥狀包括視力喪失、癱瘓、神經(jīng)痛、甚至呼吸衰竭。每次NMOSD發(fā)作會(huì)給神經(jīng)系統(tǒng)帶來(lái)更多損傷并且造成患者殘疾狀況加重。目前還沒(méi)有可以治愈這一疾病的療法。
Viela Bio是去年剛從原MedImmune公司中獨(dú)立出來(lái)的新銳公司。它獲得了博裕資本、通和毓承、以及高瓴資本等知名風(fēng)投機(jī)構(gòu)共同領(lǐng)投的2.5億美元A輪融資。同時(shí)也從原MedImmune獲得了三款臨床前候選藥物和三款臨床期在研新藥。Viela Bio的首席執(zhí)行官姚正彬博士在接受藥明康德專(zhuān)訪時(shí)指出，擁有豐富的臨床管線，正是“我們與通常意義上的初創(chuàng)公司所不同的地方。”
Inebilizumab是Viela Bio公司的主打在研新藥之一，它是一款對(duì)CD19具有高度親和力的人源化單克隆抗體。CD19表達(dá)在多類(lèi)B細(xì)胞上，其中包括分泌抗體的成漿細(xì)胞（plasmablasts）和漿細(xì)胞。通過(guò)與CD19抗原結(jié)合，inebilizumab能夠迅速將這些細(xì)胞從血循環(huán)中清除，從而降低自身抗體的產(chǎn)生，緩解患者癥狀。這款創(chuàng)新療法近日獲得了美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定。
在名為N-Momentum的臨床試驗(yàn)中，231名患者隨機(jī)接受了inebilizumab單藥療法或者安慰劑的治療并且接受為期6.5個(gè)月的隨訪。這些患者包括體內(nèi)產(chǎn)生或不產(chǎn)生抗AQP4抗體的NMOSD患者。試驗(yàn)結(jié)果表明：
Inebilizumab達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，在抗AQP4抗體陽(yáng)性患者中，與安慰劑相比將NMOSD發(fā)作的風(fēng)險(xiǎn)降低77%（HR: 0.227; p<0.0001）。
在包括抗AQP4抗體陰性的總患者群中，inebilizumab將疾病發(fā)作風(fēng)險(xiǎn)降低73%（HR: 0.272, p<0.0001）。
在接受治療6.5個(gè)月之后，89%的抗AQP4抗體陽(yáng)性患者沒(méi)有出現(xiàn)疾病發(fā)作，對(duì)照組的這一數(shù)值為58%。
Inebilizumab還達(dá)到了多項(xiàng)關(guān)鍵性次要終點(diǎn)，包括顯著降低患者殘疾水平的惡化速度，顯著減少因NMOSD住院的幾率和新出現(xiàn)的中樞神經(jīng)系統(tǒng)MRI病變。
“NMOSD是一種毀滅性疾病，它能夠造成嚴(yán)重肌無(wú)力和癱瘓，視力喪失，呼吸衰竭和神經(jīng)痛。目前患者沒(méi)有獲批療法，只能尋求標(biāo)簽外（off-label）療法緩解癥狀，”Viela Bio公司首席醫(yī)學(xué)官兼研發(fā)負(fù)責(zé)人Jorn Drappa博士說(shuō)：“Inebilizumab可能改變NMOSD的治療手段，我們期待與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，將這款新藥早日帶給受到疾病困擾的患者。”
參考資料：
[1] Viela Bio Presents Pivotal Study Results of Inebilizumab in Patients with Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder in a Plenary Session at the American Academy of Neurology Annual Meeting. Retrieved May 7, 2019, from https://www.businesswire.com/news/home/20190507005107/en/
[2] $250M AstraZeneca spinoff preps leap into 3-way battle with titans for a rare disease market that spans the globe. Retrieved May 7, 2019, from https://endpts.com/250m-astrazeneca-spinoff-preps-leap-into-3-way-battle-with-titans-for-a-rare-disease-market-that-spans-the-globe/
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