有望成為獲批療法！三共抗癌新藥獲FDA咨詢委員會支持

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-05-15

今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，美國FDA腫瘤學(xué)藥物咨詢委員會（ODAC）以12:3的投票結(jié)果，支持該公司開發(fā)的集落刺激因子1受體（CSF1R）抑制劑pexidartinib用于治療癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。

今日，第一三共（Daiichi Sankyo）公司宣布，美國FDA腫瘤學(xué)藥物咨詢委員會（ODAC）以12:3的投票結(jié)果，支持該公司開發(fā)的集落刺激因子1受體（CSF1R）抑制劑pexidartinib用于治療癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）。這些患者無法通過手術(shù)改善疾病癥狀。如果獲得FDA批準(zhǔn)，pexidartinib將成為治療TGCT的第一個也是唯一的獲批療法。

TGCT又稱為色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS），或腱鞘巨細胞瘤（GCT-TS），是一種具備局部侵襲性的罕見非惡性腫瘤。它能夠影響滑膜覆蓋的關(guān)節(jié)、滑囊和腱鞘，導(dǎo)致關(guān)節(jié)或肢體出現(xiàn)腫脹、疼痛、僵硬，以及活動范圍下降。目前對TGCT的標(biāo)準(zhǔn)療法是手術(shù)切除療法。然而，對于復(fù)發(fā)，難治或彌漫性TGCT患者來說，腫瘤可能纏繞在骨骼、肌腱、韌帶周圍，手術(shù)不但難于清除腫瘤，而且可能導(dǎo)致嚴(yán)重關(guān)節(jié)損傷和功能喪失。對于有些患者來說，他們可能會考慮截肢來緩解病痛！

Pexidartinib是一款創(chuàng)新口服CSF1R小分子抑制劑。CSF1R介導(dǎo)的信號通路是驅(qū)動滑膜中異常細胞增生的主要因素。Pexidartinib同時也會抑制c-kit和FLT3-ITD的活性。它曾經(jīng)獲得FDA授予的突破性療法認(rèn)定和孤兒藥資格，它的新藥申請（NDA）也獲得了優(yōu)先審評資格。預(yù)計FDA將在今年8月3日之前作出回復(fù)。

這款新藥的NDA是基于名為ENLIVEN的3期臨床試驗結(jié)果。試驗結(jié)果表明，39%接受pexidartinib治療的患者在經(jīng)過25周治療之后獲得緩解，安慰劑組這一數(shù)值為0%（p<0.0001）。

“今天支持pexidartinib的投票結(jié)果讓我們向為TGCT患者提供第一款獲批全身性療法邁出了一大步，”第一三共公司執(zhí)行副總裁兼腫瘤學(xué)研發(fā)全球負責(zé)人Antoine Yver博士說：“有些TGCT患者受到失能性癥狀的困擾，他們需要創(chuàng)新治療選擇。我們相信，pexidartinib具備滿足特定TGCT患者醫(yī)療需求的潛力。我們期待與FDA合作，完成新藥申請的審評過程。”

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