6月13日，美國知名處方藥比價(jià)網(wǎng)站GoodRx發(fā)布了2019年最昂貴的10大藥物，來自諾華和Spark Therapeutics的兩款基因療法一舉超越歷年來穩(wěn)居該類榜單的品牌藥，位居榜單前兩位。隨著制藥行業(yè)對罕見疾新藥研發(fā)熱情的持續(xù)高漲，這一趨勢可能會持續(xù)。
諾華新推出的脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma遠(yuǎn)遠(yuǎn)領(lǐng)先于榜單其他藥物，其一次性治療定價(jià)為212.5萬美元。盡管成本很高，但有專家指出，Zolgensma是一種具有成本效益的產(chǎn)品，因?yàn)樵撍幠軌蛑斡氖且环N每年花費(fèi)數(shù)十萬美元治療的疾病，而且諾華推出了分期付款計(jì)劃，可以隨時間推移分散付款。但即便如此，仍有部分專家對諾華這一高定價(jià)進(jìn)行了批評。
排在榜單第二的是來自Spark Therapeutics的基因療法Luxturna，該藥定價(jià)85萬美元，不及Zolgensma一半。該藥也是一種一次性基因療法，可以治愈因雙拷貝RPE65基因突變導(dǎo)致失明的遺傳性視網(wǎng)膜疾病。
GoodRx定期編制最昂貴藥房用藥清單。但這一次，研究小組將研究范圍擴(kuò)大到了患者直接從醫(yī)療從業(yè)者那里獲得的藥物，這些從業(yè)者通常都有很高的價(jià)格標(biāo)簽。GoodRx引用的價(jià)格并不能反映制藥商向付款人提供的幕后折扣和回扣。
排名第三的是榜單上首個由藥房配發(fā)的藥物：Aegerion的Myalept，該藥用于治療全身性脂肪營養(yǎng)不良患者的瘦素缺乏癥。根據(jù)GoodRx的數(shù)據(jù)，該藥的治療費(fèi)用是每年778314美元。
Spectrum公司的外周T細(xì)胞淋巴瘤藥物Folotyn排名第四，年定價(jià)為745785美元。Spectrum公司最近簽署了一項(xiàng)協(xié)議，以3億美元的價(jià)格將其上述療法出售給印度藥企阿拉賓度子公司Acrotech Biopharma。
罕見病巨頭Alexion的Soliris是一款經(jīng)常出現(xiàn)在最昂貴藥物清單上的藥物，過去多年高居榜首，今年它以每年678392美元的價(jià)格占據(jù)了排名第五的位置。該藥用于治療陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥和非典型溶血性尿毒綜合征，多年來一直是Alexion業(yè)務(wù)的基石。公司也銷售Soliris的升級版產(chǎn)品Ultomris，但該藥物并未出現(xiàn)在此次排名中。
雖然榜單上的許多藥物都來自規(guī)模較小、以罕見疾病為重點(diǎn)的公司，但安進(jìn)卻出現(xiàn)在了榜單第六的位置，該公司治療費(fèi)城染色體陰性復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞前體急性淋巴細(xì)胞白血病的雙特異性抗體療法Blincyto每年花費(fèi)641533美元。
該榜單中，Horizon公司占據(jù)了兩席，其治療尿素循環(huán)障礙的藥物Ravicti和治療骨質(zhì)疏松癥和慢性肉芽腫疾病的藥物Actimmune分列第七、九位，每年價(jià)格分別為633072美元和575540美元。
賽諾菲的龐貝氏癥藥物L(fēng)umizyme排名第八位，每年630630美元。
武田的遺傳性血管水腫治療藥物Takhzyro以每年573820美元位列第十位。該藥是武田644億美元收購Shire后獲得。
參考來源：The top 10 most-expensive meds in the U.S.—and they're not the usual suspects
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