近日，福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與Exonics Therapeutics（以下簡稱Exonics）簽訂了最終收購協(xié)議。這筆交易預計將于2019年第三季度完成。
根據協(xié)議，福泰將以10億美元的價格收購Exonics。其中，Exonics的控股者將獲得2.45億美元的預付款，并有機會在實現里程碑后獲得潛在付款。
這筆收購的目的是加強福泰制藥的基因編輯能力，以開發(fā)治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）和1型強直性肌營養(yǎng)不良癥（DM1）的基因編輯療法。
Exonics成立于2017年，是一家位于美國馬薩諸塞州波士頓的生物技術公司，致力于為DMD和其他嚴重的遺傳性神經肌肉疾病患者開發(fā)基因編輯療法。Eric Olson博士是Exonics的科學創(chuàng)始人，也是SingleCut CRISPR技術的發(fā)明者。
Eric Olson在基因編輯學領域有著豐富的經驗。他是德克薩斯大學西南醫(yī)學中心（UTSW）分子生物學的系主任，也是全球肌肉細胞研究和基因編輯治療領域的專家之一。同時，他還成立了幾家公開交易的生物技術公司，以開發(fā)治療肌肉疾病的療法。
Exonics正在開發(fā)先進的SingleCut CRISPR基因編輯療法，用于修復基因突變。目前，該公司已經使用 SingleCut CRISPR 在多個小型和大型動物DMD臨床前模型中對肌營養(yǎng)不良蛋白進行了基因修復，并取得了良好的效果。
福泰成立于1989年，總部位于美國馬薩諸塞州波士頓，是一家制藥公司，致力于為嚴重疾病患者開發(fā)藥物。該公司關注的重點包括囊腫纖維化、癌癥、傳染性疾病、腸道炎癥、神經障礙疾病等。
為了進一步擴大基因編輯能力，福泰還宣布與CRISPR Therapeutics簽訂合作協(xié)議，以發(fā)現和開發(fā)用于DMD和DM1的基因編輯療法。CRISPR Therapeutics正在使用其專有的CRISPR / Cas9基因編輯平臺開發(fā)藥物。
相關實驗已經證明，使用腺相關病毒（AAV）來提供基于CRISPR / Cas9技術的有效載荷，可以識別和糾正外顯子突變，阻止肌營養(yǎng)不良蛋白的產生，從而達到治療DMD和DM1的目的。
福泰董事長、總裁兼首席執(zhí)行官Jeffrey Leiden博士表示：“通過收購Exonics，以及擴大與 CRISPR 的合作，我們結合了三家公司的知識產權、技術和專業(yè)的知識，能夠為DMD和DM1患者建立一個領先的基因編輯平臺。”
Exonic創(chuàng)始人兼首席科學顧問Eric Olson表示：“DMD和DM1都是一種嚴重的肌肉疾病，目前尚沒有標準治療方案。福泰具有為嚴重疾病開發(fā)治療方案的強大能力，通過與福泰合作，我們相信我們能夠共同為嚴重的神經肌肉疾病患者開發(fā)安全、有效的療法。”
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