日前，Krystal Biotech公司宣布，其基因療法KB103在2期臨床試驗中取得積極結果，治療營養(yǎng)不良性大皰性表皮松解癥（DEB）。該療法同時獲得了FDA授予的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）認定，RMAT認定旨在加快再生醫(yī)療產品（包括基因治療產品）的開發(fā)和批準。
DEB是一種罕見的慢性遺傳性疾病，患者編碼VII型膠原蛋白（COL7）的基因出現突變，皮膚中缺少膠原蛋白，從而導致表皮與真皮分離?；颊咂つw異常敏感脆弱，輕微的摩擦或打擊便會導致皮膚起泡或脫落，為其帶來難以忍受的痛苦。目前尚無這種疾病的獲批治療方法。
KB103是一種復制缺陷型、非整合型病毒載體，利用Krystal公司的STAR-D平臺進行工程化生產，可將具備正常功能的人類COL7A1基因直接遞送至患者的分裂和未分裂皮膚細胞。HSV-1與其他病毒載體相比，可更有效地穿透皮膚細胞。同時，HSV-1可以容納體積大且數量多的基因，加之其低免疫原性，成為直接和重復遞送轉基因至皮膚細胞的合適載體。
在KB103的2期臨床試驗（GEM-2）中，6名皮膚受傷患者通過KB103治療后5名患者達到傷口閉合，KB103處理傷口達到傷口閉合的平均時間為23天。除了其中一例慢性傷口，其余經KB103治療后可保持90天的傷口閉合。
GEM研究的首席研究員、斯坦福大學的皮膚病學副教授Peter Marinkovich博士提到，目前迫切需要為大皰性表皮松解癥（EB）患者提供新的治療方法，尤其是為患有這種疾病的患者提供簡便、無痛的治療方法緩解其病痛。KB103的1、2期臨床試驗的積極結果讓人們看到了治療大皰性表皮松解癥的新希望。該公司計劃在今年年底之前啟動關鍵性3期臨床試驗。
參考資料
[1] Krystal Biotech Announces Positive Results from Phase 2 Clinical Trial (“GEM-2 study”) of KB103 and Receives Regenerative Medicine Advanced Therapy (“RMAT”) Designation from FDA for KB103. Retrieved June 25, 2019, from https://www.globenewswire.com/news-release/2019/06/24/1872942/0/en/Krystal-Biotech-Announces-Positive-Results-from-Phase-2-Clinical-Trial-GEM-2-study-of-KB103-and-Receives-Regenerative-Medicine-Advanced-Therapy-RMAT-Designation-from-FDA-for-KB103.html
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