羅氏旗下基因泰克近日與三家生物技術公司Convelo Therapeutics、Sosei Heptares、Skyhawk Therapeutics分別簽署了獨家合作協(xié)議，促進早期藥物的發(fā)現(xiàn)和開發(fā)。
以下是具體詳情：
（1）Convelo——開發(fā)再生療法
Convelo專注于開發(fā)一類新的藥物，使神經(jīng)細胞周圍的保護性髓鞘再生?；蛱┛伺c該公司在全球范圍內(nèi)展開獨家合作，加速發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型髓鞘再生療法，用于多發(fā)性硬化癥和其他神經(jīng)系統(tǒng)疾病。此次合作建立在Converlo開發(fā)的髓鞘再生靶標和專有篩選平臺之上，目前該公司已確定了關鍵的生物靶標和新的化合物來調(diào)節(jié)參與髓鞘再生的酶。
關于此次合作，雙方披露的信息非常少。Converlo將獲得一筆數(shù)額未公開的預付款和研究支持，基因泰克將保留收購Converlo的獨家選擇權。
多發(fā)性硬化癥是一種嚴重的致衰性和進行性神經(jīng)系統(tǒng)疾病，影響著全世界數(shù)百萬人。該病是由免疫系統(tǒng)異常破壞中樞神經(jīng)系統(tǒng)中的髓鞘造成的，導致患者殘疾。髓鞘是一種脂質(zhì)物質(zhì)，保護和包裹神經(jīng)纖維。近年來，多發(fā)性硬化癥治療已取得了重大進展，但許多患者仍然經(jīng)歷殘疾進展。目前公認的治療方法主要是通過調(diào)節(jié)免疫系統(tǒng)來防止額外的髓鞘損傷，目前還沒有公認的治療方法來解決促進髓鞘再生的未滿足臨床需求。此次基因泰克和Convelo的合作，目的就是幫助解決這一關鍵需求。
（2）Sosei Heptares——開發(fā)GPCR靶點新藥
該公司是日本生物醫(yī)藥巨頭Sosei集團旗下生物技術公司，專注于靶向G蛋白偶聯(lián)受體（GPCRs）的革命性新藥研發(fā)?；蛱┛伺c該公司簽訂了一份多靶標研究合作及許可協(xié)議，發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新型藥物（小分子藥物或生物制劑）調(diào)節(jié)基因泰克所選定的GPCR靶標。此次合作，將把Sosei Heptares專有的基于GPCR結(jié)構的藥物設計能力與基因泰克針對所選定多個GPCR靶標的發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和治療領域?qū)I(yè)知識相結(jié)合。
根據(jù)協(xié)議條款，Sosei Heptares將獲得一筆2600萬美元的前期和近期付款，同時將有資格獲得總額可能超過10億美元的里程碑付款，并有資格獲得合作誕生的產(chǎn)品在未來銷售的特許權使用費。基因泰克將負責為每個新靶標開發(fā)和商業(yè)化潛在的新藥，并將擁有這些藥物的獨家全球權利。
GPCR是一類非常重要的膜受體，其成員與機體多種信號分子結(jié)合，參與人體內(nèi)廣泛的功能。根據(jù)《自然》的一篇報道，在所有已上市的藥物中，有三分之一到一半的藥物通過與GPCR結(jié)合而起作用，這也使得GPCR家族成為了藥物開發(fā)的一個龐大目標。
此次并非羅氏首次涉足該領域，早在2017年，就與Confo Therapeutics簽訂了一項神經(jīng)和發(fā)育疾病藥物發(fā)現(xiàn)協(xié)議，獲得了針對一個未公開GPCR的系列小分子激動劑。而Sosei Heptares也已與多家藥企達成了GPCR合作，包括艾爾建、阿斯利康、第一三共等。
（3）Skyhawk——開發(fā)RNA剪接調(diào)節(jié)劑
該公司位于美國馬薩諸塞州，致力于發(fā)現(xiàn)、開發(fā)和商業(yè)化利用其新型SkySTAR（Skyhawk小分子治療RNA選擇性剪接）平臺構建小分子藥物?；蛱┛伺c該公司簽訂了一份多靶標獨家選擇權及許可協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化調(diào)節(jié)RNA剪接的小分子，用于治療特定的腫瘤和神經(jīng)疾病。
Skyhawk將利用SkySTAR技術平臺發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對選定腫瘤和神經(jīng)疾病靶標的創(chuàng)新小分子療法。此次協(xié)議，將授予基因泰克開發(fā)和商業(yè)化針對多個靶標的潛在療法的獨家全球許可權，Skyhawk將獲得一筆預付款，并可能隨時間推移獲得總額超過20億美元的付款，包括選擇權使用費、里程碑付款、基于產(chǎn)品銷售的特許權使用費。基因泰克將負責臨床開發(fā)和商業(yè)化。
調(diào)節(jié)RNA剪接是治療難治性疾病的一種新方法。Skyhawk開發(fā)出的獨特SkySTAR技術用于選擇性地剪接RNA，目標是針對特定的RNA結(jié)合區(qū)。在RNA剪接過程的關鍵步驟中，這些位點可能被遺漏，從而導致錯誤的剪接。該技術有望扭轉(zhuǎn)這種剪接跳躍，從而治療多種難治性疾病的根本病因。之前，Skyhawk已分別與武田、新基、渤健簽署了戰(zhàn)略合作。
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