我國(guó)兒童用藥市場(chǎng)發(fā)展速度緩慢，長(zhǎng)期存在品種少、劑量模糊、規(guī)格缺乏等問(wèn)題，一致受到業(yè)界與國(guó)家的關(guān)注，同時(shí)國(guó)家出臺(tái)系列政策鼓勵(lì)支持兒童用藥的發(fā)展。各行各業(yè)都在呼吁大力發(fā)展兒童用藥，保障兒童用藥的安全與療效；然而，真正有生產(chǎn)企業(yè)專注研發(fā)兒童用藥的卻少之又少。是呼吁不夠？國(guó)家政府支持力度不夠？都不是，原因究竟為何？
廣州艾格生物科技有限公司執(zhí)行董事何盛江博士在“2019中國(guó)醫(yī)藥健康產(chǎn)業(yè)發(fā)展大會(huì)暨第四屆中國(guó)醫(yī)藥研發(fā)?創(chuàng)新峰會(huì)”（PDI大會(huì)）作《兒科藥物開發(fā)策略及技術(shù)要點(diǎn)》的報(bào)告，從源頭剖析兒童用藥開發(fā)難點(diǎn)與應(yīng)對(duì)策略，答疑解惑。
兒童用藥開發(fā)關(guān)注點(diǎn)在哪兒？
中國(guó)很早就有兒科藥科，經(jīng)典古籍《顱囟經(jīng)》等早已對(duì)此作出了分類與說(shuō)明。無(wú)論是在國(guó)際上，還是在中國(guó)，兒童皆界定為18歲以下的任何人，那么問(wèn)題就來(lái)了，在藥品說(shuō)明書上時(shí)?？匆姌?biāo)注說(shuō)明“18周歲可用”、“兒童用藥”“兒童可用”等字樣，這里的兒童，具體指的哪個(gè)階段的兒童，真正得多小的小孩可以用呢？十四歲小孩能用的藥兩歲的小孩能用嗎？這就需企業(yè)更加深入地研究，把兒童用藥年齡階段細(xì)分出來(lái)，才能更好的指導(dǎo)醫(yī)生及患者合理用藥。
據(jù)2019年國(guó)家統(tǒng)計(jì)局?jǐn)?shù)據(jù)，受益于二胎政策的影響，我國(guó)目前兒童人口數(shù)已超65歲以上的老年人口。在藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)上來(lái)講，藥物最主要的應(yīng)用人群在兩端——老年人和兒童，據(jù)調(diào)研，15歲到45歲，正當(dāng)年富力強(qiáng)之時(shí)，生病幾率較少，藥物應(yīng)用市場(chǎng)相對(duì)較小。由此可見，兒童用藥潛在市場(chǎng)前景廣闊。
在兒童疾病分類中，主要疾病為呼吸系統(tǒng)疾病，占比高達(dá)79%，其次為消化系統(tǒng)疾病，占比10%。因而，呼吸系統(tǒng)與消化系統(tǒng)用藥成為兒童用藥的主要關(guān)注對(duì)象。兒童類疾病的分布與成人不同。近年，隨著二胎政策出臺(tái)，新生兒的增加，包括兒童白血病，兒童實(shí)體瘤等惡性腫瘤在內(nèi)的腫瘤疾病發(fā)病率逐漸提高，惡性腫瘤是現(xiàn)代疾病，對(duì)于新藥開發(fā)來(lái)說(shuō)屬于罕見病范疇，企業(yè)開發(fā)新藥可以從這方面入手。
兒藥欠缺，利好政策鼓勵(lì)發(fā)展
目前兒童用藥市場(chǎng)有幾大特點(diǎn)，品規(guī)少、劑型單一、無(wú)法滿足市場(chǎng)需求。據(jù)調(diào)查，樣本7000余個(gè)藥物中，兒童能夠服用的藥品僅7%，500余種，并且其中60%為中成藥，超300個(gè)；化藥少之又少，只占7%；此外，兒童專用藥品更少，僅占3%。可見兒童用藥市場(chǎng)在召喚更多的藥品產(chǎn)出，但目前針對(duì)兒童用藥的研發(fā)已停滯不前。
慶幸的是國(guó)家早已發(fā)現(xiàn)問(wèn)題，并出臺(tái)相應(yīng)政策，支持鼓勵(lì)企業(yè)發(fā)展兒童藥。2011年7月30日，國(guó)務(wù)院發(fā)布的《中國(guó)兒童發(fā)展綱要（2011—2020年）》鼓勵(lì)兒童專用藥品研發(fā)和生產(chǎn)，擴(kuò)大國(guó)家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，完善兒童用藥目錄；2014年國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布《兒科人群藥代動(dòng)力學(xué)研究技術(shù)指導(dǎo)原則》，2016年國(guó)家衛(wèi)計(jì)委公布《首批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》、《第二批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》等關(guān)于兒童用藥的專項(xiàng)文件，對(duì)兒童專用藥的研發(fā)、審批、生產(chǎn)、采購(gòu)、定價(jià)、使用等環(huán)節(jié)強(qiáng)化監(jiān)管、優(yōu)化流程、深化支持，確保兒童用藥的有效供應(yīng)和合理使用；2017年國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》，緩解兒童用藥難；2018年國(guó)家基本藥物目錄的調(diào)整，新增臨床急需兒童用藥22種，為兒童用藥帶來(lái)福音。
兒童藥品是國(guó)家支持鼓勵(lì)發(fā)展的一個(gè)方向，要積極行動(dòng)起來(lái)，去研究，去探索。與此同時(shí)，研究開發(fā)者需要面臨新的挑戰(zhàn)問(wèn)題。在眾多藥品品種中，如何篩選符合自己的項(xiàng)目，進(jìn)行項(xiàng)目立項(xiàng)顯得至關(guān)重要，直接關(guān)乎企業(yè)的未來(lái)。
兒童用藥如何選擇立項(xiàng)？
首先關(guān)注的是在選擇的品種中，注意寫清適應(yīng)證與適用人群，注意所選品種所含有效成分與其他成分。其次，兒童用藥服藥困難，多數(shù)存在苦，太甜，有異味和沙粒感。作為第二代研發(fā)人員，保障安全與療效的基礎(chǔ)之上盡可能的保證藥物的好口感。兒童愿意服用，這種品種的處方研究才算是成功，而不僅僅只是工藝合格、質(zhì)量合格、穩(wěn)定性合格就行。
同時(shí)，作為研發(fā)公司來(lái)說(shuō)，不僅需要給企業(yè)提供全套的流程，從思想到現(xiàn)實(shí)到實(shí)踐，更應(yīng)該提供一個(gè)好的選擇、好的方向。什么樣的好方向？第一是省錢，第二是市場(chǎng)好，第三是縮短審評(píng)時(shí)限，降低風(fēng)險(xiǎn)；此外，還有增加適應(yīng)癥，擴(kuò)大適用范圍，如：美國(guó)的氟哌 啶醇擴(kuò)大適應(yīng)癥用藥范圍，用于13-17歲的兒童；憑此申請(qǐng)有可能走上綠色通道，快速通過(guò)審評(píng)審批。增加適應(yīng)癥有幾個(gè)方向，一是保證安全性、有效性沒(méi)有問(wèn)題的基礎(chǔ)上直接修訂；二是通過(guò)循證醫(yī)學(xué)的真實(shí)事件進(jìn)一步論證分析，提供臨床的數(shù)據(jù)、臨床說(shuō)明，進(jìn)行直接修訂；第三是適當(dāng)?shù)难a(bǔ)充臨床實(shí)驗(yàn)，保證安全有效，亦可進(jìn)行修訂。
另外，處方關(guān)注也是一大焦點(diǎn)。處方關(guān)注的主要點(diǎn)在有無(wú)異味，微生物的限量標(biāo)準(zhǔn)，輔料控制，以及重金屬含量限度等。處方關(guān)注到底怎么選擇兒童用藥，選擇什么樣的劑型，什么樣的輔料，最后用什么工藝，這些都是有全流程的決策，而非拍腦即可決定的。需要決策和風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估才能做到兒童用藥選擇不會(huì)從最開始步入歧路。
艾格生物科技對(duì)此擁有幾個(gè)突破性的關(guān)鍵技術(shù)，包括口服的鹽味技術(shù)、液體的緩釋技術(shù)、口感的評(píng)價(jià)系統(tǒng)、苦味評(píng)價(jià)和刺激性的評(píng)定技術(shù)等，致力于提供規(guī)范性的科學(xué)平臺(tái)，為制藥企業(yè)提供發(fā)展方向，制定整體發(fā)展路線，幫助制藥企業(yè)作出正確決策，減少風(fēng)險(xiǎn)，共謀兒童用藥發(fā)展宏圖。
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