近幾年，各大藥企除了繼續(xù)在癌癥、心血管、乙肝等傳統(tǒng)領(lǐng)域廝殺外，也將戰(zhàn)場擴(kuò)大到了血友病、血小板減少癥等罕見病領(lǐng)域。
近日，日本制藥公司鹽野義正式向NMPA提交蘆曲泊帕的驗證性臨床試驗申請。
（資料來源：藥智數(shù)據(jù)）
一直關(guān)注本公眾號的讀者相信會對這個名字有點(diǎn)耳熟，前段時間筆者寫了一篇文章"緊追恒瑞！復(fù)星用于血小板減少癥的TPO-R激動劑阿伐曲泊帕也進(jìn)入Ⅲ期"，看名字就知道是同款了。
蘆曲泊帕（Lusutrombopag，商品名：Mulpleta）是一款口服的人類血小板生成素受體激動劑（TPO-R），能與巨核細(xì)胞表面的TPO受體相結(jié)合，誘導(dǎo)這些細(xì)胞的增殖、分化與成熟，從而上調(diào)血小板的產(chǎn)生。該藥于2015年9月獲日本厚生勞動省的批準(zhǔn)，在選擇進(jìn)行侵入性手術(shù)的慢性肝 臟疾病患者中，改善他們的血小板減少癥病情；于2018年7月獲FDA批準(zhǔn)，用于治療患有血小板減少癥的特定成人患者群體，這些患者同時患有慢性肝 臟疾病，并有接受手術(shù)的計劃。
全球共有4款TPO-R上市
血小板是血液中與血液凝固息息相關(guān)的細(xì)胞，而血小板減少癥不僅是指血小板數(shù)目不足的疾病，還包含了血小板無法發(fā)揮正常功能的疾病，主要有特發(fā)性血小板減少紫癜癥（ITP）、慢性肝病成人患者的血小板減少癥（CLD）、血栓性血小板減少紫癜癥、后天血小板功能缺乏癥等。其中，ITP、CLD屬于較嚴(yán)重的血小板減少癥，具有較高的自發(fā)性出血，甚至可以危及生命。
血小板生成素受體激動劑（TPO-R）是目前歐美國家對血小板減少癥的常規(guī)治療藥物。目前，全球已經(jīng)上市的TPO-R類藥物共有4個，分別是鹽野義的蘆曲泊帕、諾華的艾曲泊帕（從GSK獲得）、安進(jìn)的羅米司亭以及三生制藥的血小板生成素。其中，諾華的艾曲泊帕和安進(jìn)的羅米司亭2017年全球銷售額分別為6.35和6.42億美元。
（根據(jù)公開資料整理）
恒瑞、復(fù)星先后挺進(jìn)Ⅲ期
此外，恒瑞、復(fù)星在血小板減少癥這個領(lǐng)域也是勢在必得。
恒瑞的海曲泊帕，是在艾曲泊帕結(jié)構(gòu)上進(jìn)行了一系列修飾得到的具有自主知識產(chǎn)權(quán)的高選擇性TPO-R，相比艾曲泊帕更高效，**更低，擬定適應(yīng)癥為血小板減少癥、再生障礙性貧血。
筆者在"藥物臨床試驗登記與信息公示平臺"上，查到海曲泊帕共開展了以下臨床試驗，其中用于化療后血小板減少癥和重型再生障礙性貧血的臨床試驗已經(jīng)進(jìn)入Ⅲ期。
（資料來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺）
復(fù)星于2018年3月與Dova達(dá)成最終協(xié)議，獲得阿伐曲泊帕在中國大陸和香港的獨(dú)家開發(fā)及銷售權(quán)。根據(jù)協(xié)議，復(fù)星將向Dova支付首付款、里程金以及固定金額的轉(zhuǎn)移供貨費(fèi)用，復(fù)星有權(quán)獨(dú)家協(xié)助Dova在中國大陸和香港開發(fā)阿伐曲泊帕用于治療慢性肝病患者的血小板減少癥（CLD）。此外，復(fù)星還將支持開發(fā)阿伐曲泊帕在中國大陸和香港用于其他適應(yīng)癥。
2019年6月，阿伐曲泊帕獲NMPA批準(zhǔn)用于治療腫瘤化療引起的血小板減少癥（CIT）的臨床試驗，將在中國（不包括港澳臺地區(qū)）開展臨床III期。
仿制藥也在積極研發(fā)中
值得一提的是，除了原創(chuàng)新藥，國內(nèi)有些藥企也在開展已上市TPO-R激動劑仿制藥的臨床研究，比如齊魯制藥的QL0911，QL0911全稱是注射用重組人血小板生成素擬肽-Fc 融合蛋白，是羅米司亭的生物類似藥，目前正在開展Ⅰ期臨床。
（資料來源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺）
作者簡介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報研究所，現(xiàn)為藥監(jiān)系統(tǒng)從業(yè)人員，擅長解讀行業(yè)法規(guī)、最新藥研動態(tài)等。
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