兒科罕見(jiàn)病用藥PRV可能對(duì)大多數(shù)人都很陌生，但是這卻是一個(gè)價(jià)值1個(gè)億到3個(gè)億美元的東西。如今獲得TA的門(mén)檻提高了。
PRV就是優(yōu)先審評(píng)券，英語(yǔ)全稱為Priority Review Voucher。
兒科罕見(jiàn)病用藥是Pediatric Rare Disease Priority Review Voucher。
別小看這個(gè)PRV，因?yàn)檫@是一個(gè)可以轉(zhuǎn)讓的有價(jià)證券，而且，水漲船高，市值不菲，動(dòng)輒上億。
這個(gè)兒科罕見(jiàn)病新藥PRV是根據(jù)兒童藥品法(BPCA)和《兒科研究公平法》(PREA)第6和第35項(xiàng)的各種方案,目的是促進(jìn)和加快新藥的開(kāi)發(fā)與審查,以加速治療嚴(yán)重或危及生命時(shí)未滿足的醫(yī)療需求。
這個(gè)目的當(dāng)時(shí)很明確，首先是兒童藥，其次，是治療嚴(yán)重或危及生命的疾病，最后，是還沒(méi)有現(xiàn)有的治療方法，或是現(xiàn)在的治療方法無(wú)法滿足醫(yī)療需求。
但是，有的藥企在申請(qǐng)兒科罕見(jiàn)病時(shí)，利用這個(gè)價(jià)值不菲的特點(diǎn)，把本來(lái)是治療成人病的新藥也來(lái)申請(qǐng)，造成了許多怨言載道。
其中，最為曝光的一個(gè)當(dāng)屬治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良的Sarepta公司。
當(dāng)時(shí)，Sarepta公司將自己獲得的兒科罕見(jiàn)藥優(yōu)先審評(píng)劵PRV賣給了專門(mén)開(kāi)發(fā)肝炎和抗病毒治療的吉利德科學(xué)（Gilead），這個(gè)交易披露后引起軒然大波。
因?yàn)殚_(kāi)發(fā)治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）外顯子51跳躍的新藥eteplirsen，Sarepta公司獲得了FDA授予的這個(gè)兒科孤兒藥優(yōu)先審評(píng)劵。
通過(guò)將這個(gè)優(yōu)先審評(píng)券以1.25億美元賣出，Sarepta說(shuō)將這筆錢于其下一代藥物的研發(fā)，“快速推進(jìn)我們的后續(xù)外顯子跳躍候選物和下一代RNA靶向的反義平臺(tái)”。
在最新公布的兒科孤兒藥優(yōu)先審評(píng)修改草案中，F(xiàn)DA對(duì)此有針對(duì)性地做了修改。
這個(gè)修改，也是自從2014年P(guān)RV兒科罕見(jiàn)病用藥優(yōu)先審評(píng)券實(shí)施以來(lái)，5年來(lái)的首次修改。
當(dāng)時(shí)在2014年，當(dāng)兒科藥PRV剛剛出爐，當(dāng)時(shí)的市場(chǎng)價(jià)就已經(jīng)不菲。2014年7月，賽諾菲聯(lián)合再生元（Regeneron)出價(jià)6750萬(wàn)美元，獲得了百傲萬(wàn)里Biomarin的優(yōu)先審評(píng)資格，來(lái)加速alirocumab的獲批上市。
如今，F(xiàn)DA的最新草案剛剛掛網(wǎng)，正在征求行業(yè)的意見(jiàn)。征求意見(jiàn)的時(shí)間到9月就結(jié)束了，所以有建議意見(jiàn)希望的同事，需要抓緊時(shí)間了。
不過(guò)，小編還是進(jìn)入最最干貨的問(wèn)題 -- 這次修改PRV，有哪些看點(diǎn)呢？
首先，哪些新藥可以有資格申請(qǐng)PRV？
這個(gè)草案規(guī)定，“申請(qǐng)人如申請(qǐng)罕見(jiàn)兒科疾病產(chǎn)品申請(qǐng)中有成人疾病適應(yīng)癥，則不能領(lǐng)取罕見(jiàn)兒科疾病優(yōu)先審查憑證。”
對(duì)此，F(xiàn)DA草案做了更細(xì)的解釋。
“我們將此標(biāo)準(zhǔn)解釋為，為了保留PRV資格，申請(qǐng)人不能在原兒科罕見(jiàn)疾病申請(qǐng)中有不同的成人疾病適應(yīng)癥(即,對(duì)于不同的疾病/情況).。”
“如果申請(qǐng)人尋求在兒童和成人患者中使用該罕見(jiàn)兒科疾病的新藥，則申請(qǐng)人仍有資格獲得優(yōu)先券。但是，如果申請(qǐng)人尋求PRV批準(zhǔn)的新藥只使用于成人患者， 則申請(qǐng)人沒(méi)有資格獲得這個(gè)優(yōu)先資格。“FDA草案斷然拒絕道。
言下之意，如果是真正治療兒童罕見(jiàn)病患者的新藥，即使是也治療成人患者，也是可以的。但是，如果利用這個(gè)優(yōu)先審評(píng)資格，來(lái)加速治療大眾市場(chǎng)的新藥的批準(zhǔn)，則是不可以的。
第二，什么是兒科嚴(yán)重和危及生命的疾?。?/strong>
“該病是一種嚴(yán)重或危及生命的疾病,其中嚴(yán)重或威脅生命的表現(xiàn)為主要影響從出生到18歲的個(gè)人, 這個(gè)年齡組通常被稱為新生兒、嬰兒、兒童和青少年。
”FDA草案再次明確表示。
這個(gè)草案明確排除了那些在兒童時(shí)期沒(méi)有發(fā)病或者不是嚴(yán)重或是危及兒童生命的癥狀。對(duì)于那些成年人才發(fā)病的罕見(jiàn)病，可能不是一個(gè)利好。
那么，什么可以稱為罕見(jiàn)病呢？
影響目前FDA的最知名的法案，F(xiàn)D&C法案將"罕見(jiàn)疾病或狀況"定義為：
在美國(guó)，影響少于 200,000 人的任何疾病或狀況 ， 或
(2) 在美國(guó)影響超過(guò)200,000 人,但是，開(kāi)發(fā)成本卻無(wú)法從在國(guó)內(nèi)市場(chǎng)銷售中收回來(lái)。
換句話說(shuō)，就是一個(gè)是患者稀少，一個(gè)是開(kāi)發(fā)成本高，無(wú)利可圖的新藥。
最后，如果是兒童期發(fā)病，但是不嚴(yán)重，到了成年后開(kāi)始惡化，這可以申請(qǐng)兒科罕見(jiàn)病優(yōu)先審評(píng)券PRV嗎？
對(duì)此，草案對(duì)此有話說(shuō)。“例如,如果疾病或疾病的發(fā)病通常始于兒童期，但疾病或狀況的表現(xiàn)形式在成年前不會(huì)變得嚴(yán)重或危及生命,則該疾病或疾病并非罕見(jiàn)的小兒疾病。“FDA解釋說(shuō)。
“同樣，如果疾病或疾病的治療始于兒童期,但根據(jù)目前的治療標(biāo)準(zhǔn),疾病或狀況在兒童中表現(xiàn)并不嚴(yán)重或危及生命,則疾病或狀況并非罕見(jiàn)的小兒疾病,"這個(gè)草案解釋道。
看來(lái)，兒科罕見(jiàn)病新藥PRV的門(mén)檻的確在提高，瞄準(zhǔn)美國(guó)兒科罕見(jiàn)病新藥開(kāi)發(fā)的業(yè)界和研發(fā)人員可要注意，積極提出意見(jiàn)哦。
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