最近，一款抗凝劑獲得了批準(zhǔn)，治療兒童血栓。
其實(shí)，這款藥，早在25年前就獲得批準(zhǔn)，治療成人患者。如今，治療兒童患者終于獲批。
輝瑞公司的Fragmin (dalteparin鈉)是一種肝素鈉，最初于 1994 年獲得 FDA 批準(zhǔn)治療成人, 用作抗凝劑。
2019年，這個(gè)注射劑再次獲批，這次是批準(zhǔn)用于皮下使用以減少兒童患者的靜脈血栓栓塞(VTE)，適用年齡是一個(gè)月及以上的兒童。
VTE包括深靜脈血栓(腿部深靜脈血栓)和肺栓塞(肺部血塊), 可導(dǎo)致死亡。
Fragmin對兒童的療效是基于對38名有癥狀的深靜脈血栓形成和/或肺栓塞的38名兒科患者的單個(gè)臨床試驗(yàn)。
這些患者接受了Fragmin治療，長達(dá)三個(gè)月，并且劑量按年齡和體重。
在研究完成時(shí)，21名患者實(shí)現(xiàn)了正常的VTE的分辨率，7例患者出現(xiàn)回歸，2例患者無變化。
兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡新藥
2011年以來, 貝利優(yōu)單抗（上市名：Benlysta）就被批準(zhǔn)用于成人紅斑狼瘡患者的治療。
到了2019年，F(xiàn)DA再次批準(zhǔn)這個(gè)單抗，治療患有系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）的兒科患者。
葛蘭素史克（GSK）公司的Benlysta(Belimumab)靜脈注射獲得FDA批準(zhǔn)，治療兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)。
紅斑狼瘡是一種嚴(yán)重的慢性疾病,引起炎癥和各種身體組織和器官的損傷。
這也是等待了8年以后的兒童適應(yīng)癥獲批。
從12歲擴(kuò)大到6歲使用
有的兒童藥還經(jīng)歷了一個(gè)適應(yīng)癥不斷擴(kuò)大的過程。
比如，巔峰（Vertex）制藥的囊性纖維化藥， Symdeko去年獲批治療12歲以及以上兒童治療，今年，這個(gè)片劑獲批用于治療6歲及以上的囊性纖維化患者的治療。
囊性纖維化(CF)是一種嚴(yán)重的遺傳性疾病,導(dǎo)致肺部、消化道和身體其他部位形成厚厚的粘液。
CF導(dǎo)致嚴(yán)重的呼吸和消化問題，以及其他并發(fā)癥,如感染和糖尿病。囊性纖維化是由囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器(CFTR)基因突變引起的有缺陷的蛋白質(zhì)引起的。CFTR基因大約有2,000個(gè)已知的突變。
罕見血液腫瘤用藥
爆發(fā)性血漿細(xì)胞樹突狀細(xì)胞瘤（BPDCN ）是骨髓和血液的一種侵略性和罕見疾病,可影響多個(gè)器官，包括淋巴結(jié)和皮膚。
BPDCN通常表現(xiàn)為白血病或演變?yōu)榧毙园籽。ˋL）。這種病男性比女性更常見，以及60歲以上的患者。
2019年，第一個(gè)新藥治療BPDCN獲得了美國食品藥品監(jiān)管局FDA的批準(zhǔn)。這就是Stemline公司的Elzonris。
在一個(gè)單臂臨床試驗(yàn)中,對兩組患者的療效進(jìn)行了研究。第一個(gè)試驗(yàn)組登記了13名未經(jīng)治療的BPDCN患者，其中7名患者(54%)實(shí)現(xiàn)完全緩解 (CR) 或 與沒有出現(xiàn)活動(dòng)性進(jìn)展 (CRc)。第二組包括15名復(fù)發(fā)或難治的BPDCN患者。其中，一名患者實(shí)現(xiàn)了 完全緩解（CR）,一名患者實(shí)現(xiàn)了 CRc。
在這個(gè)批準(zhǔn)之前,沒有任何批準(zhǔn)的治療BPDCN的方法。標(biāo)準(zhǔn)治療是強(qiáng)化化療,然后是骨髓移植。
因?yàn)樵S多BPDCN患者無法耐受這種強(qiáng)化治療，因此迫切需要替代治療方案,"FDA腫瘤卓越中心主任、血液病學(xué)辦公室代理主任理查德·帕茲杜爾說。
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