當(dāng)?shù)谝粋€(gè)治療神經(jīng)肌肉的基因療法獲批，世界為之歡欣鼓舞。
這個(gè)治療脊髓肌萎縮（SMA）的一次性治療方法，由AveXis公司開(kāi)發(fā)，代碼為AVXS-101。隨后，AveXis公司被瑞士藥企諾華以87億美元的價(jià)格收購(gòu)。
今年5月底，這個(gè)基因療法獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)管局FDA的批準(zhǔn)，以Zolgensma的商品名上市。
定價(jià)212萬(wàn)美元，妥妥成為史上第一高價(jià)藥。
根據(jù)最新FDA的披露，這個(gè)基因療法可能存在數(shù)據(jù)操縱問(wèn)題。
FDA的聲明顯示，在AVXS-101獲批后，6月28日, FDA從產(chǎn)品制造商AveXis Inc.獲悉了數(shù)據(jù)操縱問(wèn)題。該問(wèn)題會(huì)影響在生物制劑許可證申請(qǐng)(BLA)和FDA審評(píng)中提交的動(dòng)物產(chǎn)品測(cè)試中的某些數(shù)據(jù)的準(zhǔn)確性。
換句話說(shuō)，數(shù)據(jù)可能存在虛假的問(wèn)題。
生產(chǎn)工藝數(shù)據(jù)
FDA負(fù)責(zé)生物制品審評(píng)審批的負(fù)責(zé)人，彼得馬克斯（Peter Marks）指出，這個(gè)數(shù)據(jù)問(wèn)題可能相對(duì)不大。
“在機(jī)構(gòu)審評(píng)的提交的大量信息中,涉及的問(wèn)題數(shù)據(jù)僅限于營(yíng)銷應(yīng)用程序中包含的產(chǎn)品測(cè)試數(shù)據(jù)的一小部分。制造商使用此產(chǎn)品測(cè)試數(shù)據(jù)來(lái)支持其產(chǎn)品生產(chǎn)工藝的開(kāi)發(fā)。”
目前，諾華的基因療法Zolgensma仍然在上市銷售。FDA說(shuō)，“正在仔細(xì)評(píng)估這個(gè)問(wèn)題, 并仍然相信，Zolgensma應(yīng)該繼續(xù)在市場(chǎng)上銷售。”
但是，數(shù)據(jù)操控影響數(shù)據(jù)完整性，畢竟是一個(gè)嚴(yán)重問(wèn)題。
“證明產(chǎn)品有效性及其安全性的全部證據(jù)繼續(xù)為整體有利的獲益和風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估提供令人信服的證據(jù)。然而,在產(chǎn)品開(kāi)發(fā)過(guò)程中使用的產(chǎn)品測(cè)試數(shù)據(jù)的完整性仍然是我們繼續(xù)調(diào)查和認(rèn)真對(duì)待的問(wèn)題。”他強(qiáng)調(diào)表示道。
廠家事先知道？
根據(jù)細(xì)胞和先進(jìn)治療辦公室主任威爾遜·布賴恩(Wilson Bryan)的備忘錄，AveXis公司早在 2019 年3 月14 日就知道了數(shù)據(jù)操縱，比獲得批準(zhǔn)要早兩個(gè)多月。
雖然這個(gè)產(chǎn)品可能最終會(huì)獲得批準(zhǔn)，但是，如果FDA能更早地意識(shí)到數(shù)據(jù)操縱問(wèn)題, 這個(gè)批準(zhǔn)將被推遲，而不是在預(yù)定的5月31日的《處方藥使用者費(fèi)法案》(PDUFA)目標(biāo)日期之前就獲得批準(zhǔn)。
在這個(gè)備忘錄中 , 這位官員還描述縱道，數(shù)據(jù)源于體內(nèi)的murine 效力測(cè)定。這些數(shù)據(jù)“對(duì)于描述在第一階段和第三階段臨床試驗(yàn)中使用的基因療法版本之間的可比性至關(guān)重要”, 他表示道。
“操縱的數(shù)據(jù)涉及一個(gè)測(cè)定結(jié)果 ( SOP-285 ) , 這對(duì)于描述產(chǎn)品的兩個(gè)版本之間的可比性至關(guān)重要。數(shù)據(jù)操縱似乎可能會(huì)影響對(duì)I期臨床試驗(yàn)結(jié)果的解釋，以及對(duì)原始生物制品新藥申請(qǐng)BLA中一些(但不是全部)非臨床研究的解釋,"他寫(xiě)道。
對(duì)此，F(xiàn)DA表示，將對(duì)于這種沒(méi)有通知FDA的數(shù)據(jù)操縱做法進(jìn)行調(diào)查，并且考慮采取后繼的措施。
“我們還意識(shí)到，AveXis 在 FDA 批準(zhǔn)該產(chǎn)品之前已經(jīng)意識(shí)到了數(shù)據(jù)操縱問(wèn)題，導(dǎo)致其 BLA 中不準(zhǔn)確。但直到產(chǎn)品獲得批準(zhǔn)后才通知 FDA。”
“FDA將利用其全部權(quán)力，采取適當(dāng)行動(dòng)，其中可能包括民事或刑事處罰。”
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