法布里?。‵abry Disease)是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，由體內(nèi)的一種酶缺乏引起。
這種酶，裂索酶α-角質(zhì)酶A(β-Gal A)的缺乏，導(dǎo)致法布雷病的患者不僅要承受慢性胃腸道和神經(jīng)病變癥狀，而且，他們的器官不斷漸進(jìn)性受到損傷，最終導(dǎo)致慢性腎病，腎衰竭，心血管疾病和中風(fēng)。
至今，上市的也只有兩種產(chǎn)品獲得了批準(zhǔn)，用于治療法布里病，其中主打的是賽諾菲健贊(Genzyme）的酶替代療法(ERT)，F(xiàn)abrazyme (agalsidase beta)和Amicus療法（Amicus Theraputics)公司的Galafold(migalastat)。
其中，Galafold在去年8月剛剛獲得加速批準(zhǔn)。
雖然，武田收購(gòu)的夏爾Shire公司也有一款酶替代療法, Replagal(agalsidase alfa)在歐洲已經(jīng)獲得批準(zhǔn)。但在美國(guó)，F(xiàn)DA表示該公司需要進(jìn)行額外的臨床試驗(yàn)以支持批準(zhǔn)后，Shire于2012年撤回了申請(qǐng)。
只有兩個(gè)藥，而且其中一個(gè)剛剛上市是治療這個(gè)嚴(yán)重的罕見(jiàn)遺傳法布雷癥的現(xiàn)狀。
為了鼓勵(lì)更多的藥企和科研人員開(kāi)發(fā)治療法布雷癥的療法開(kāi)發(fā)，美國(guó)食品藥品監(jiān)管局FDA最新于8月8日發(fā)布了一個(gè)新指南。
這個(gè)指南草案將"提高這種罕見(jiàn)疾病的藥物開(kāi)發(fā)效率，以提高臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量。" FDA表示道。
這個(gè)指南明確指出，罕見(jiàn)病患者人數(shù)少，招募困難，因此，一個(gè)試驗(yàn)就可以了。
由于Fabry病是非常罕見(jiàn)，因此，一個(gè)單一的充分和控制良好的試驗(yàn)"顯示在臨床方面有臨床上有意義的治療作用"，加上確認(rèn)證據(jù)，就足以批準(zhǔn)。
此外，研發(fā)贊助方應(yīng)該采用與安慰劑或主動(dòng)對(duì)照組平行的組設(shè)計(jì)，并考慮按年齡和性別對(duì)患者進(jìn)行分層。
許多針對(duì)罕見(jiàn)病的治療可能都旨在減緩或阻止疾病進(jìn)展，而不是逆轉(zhuǎn)疾病的治愈，因此，主辦方應(yīng)確保試驗(yàn)在足夠長(zhǎng)的時(shí)間內(nèi)進(jìn)行，以觀(guān)察疾病進(jìn)展，F(xiàn)DA的指南草案指出。
尤其是在疾病進(jìn)展方面，應(yīng)給予特別考慮。這也是為什么，目前旨在治療疾病的基因療法，都注重長(zhǎng)期跟蹤。
兒科患者優(yōu)先
招募患者方面，如何考慮入組標(biāo)準(zhǔn)，讓臨床試驗(yàn)更有代表性？
這個(gè)指南草案指出，所有患者都應(yīng)有"基于生化檢測(cè)和分子測(cè)試的[法布雷病]確診病例"。在臨床試驗(yàn)招募患者時(shí)應(yīng)同時(shí)招收男性和女性患者。
FDA還表示, 贊助方應(yīng)考慮"盡早"收治兒科患者。
在選擇臨床試驗(yàn)的終點(diǎn)方面，指南草案指出，端點(diǎn)選擇應(yīng)包括治療神經(jīng)病變和胃腸道癥狀、腎病和心臟病的藥物。
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