Amicus治療公司在本周四報(bào)告AAV-CLN6基因療法治療CLN6 Batten病的I / II期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極。
Amicus治療公司（納斯達(dá)克股票代碼：FOLD）是一家全球性的，專注于罕見代謝疾病患者的生物技術(shù)公司，其致力于開發(fā)、提供高質(zhì)量的治療藥物。
Amicus公司擁有多個(gè)用于治療溶酶體貯積癥（LSD）的基因療法管道和生長(zhǎng)平臺(tái)。
Batten病就屬于溶酶體貯積癥，又被稱為神經(jīng)元蠟樣質(zhì)脂褐質(zhì)沉積?。╪euronal ceroid lipofuscinosis, NCL），是一組兒童最常見的遺傳性進(jìn)行性神經(jīng)系統(tǒng)變性病。
Batten病可早在童年期就出現(xiàn)癥狀，患者出現(xiàn)失語(yǔ)，失智，運(yùn)動(dòng)功能障礙，肌陣攣癲癇和視力減退。兒童期發(fā)病多見，少數(shù)成年人發(fā)病。
本次實(shí)驗(yàn)Amicus公司使用傳遞夠穩(wěn)定神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥6型（CLN6）的腺相關(guān)病毒9（AAV9）載體，在鞘內(nèi)進(jìn)行注射治療。
采用漢堡運(yùn)動(dòng)和語(yǔ)言評(píng)分（Hamburg Motor & Language Score, HML）測(cè)量患者的運(yùn)動(dòng)和語(yǔ)言功能。臨床數(shù)據(jù)顯示AAV-CLN6基因治療能夠穩(wěn)定CLN6患兒的運(yùn)動(dòng)和言語(yǔ)功能。
HML的分為六分。運(yùn)動(dòng)和語(yǔ)言能力各占三分。對(duì)于任一功能，三分表示正常功能；二分表示輕微的明顯異常；一分表示嚴(yán)重異常；零分代表完全喪失功能。
對(duì)于運(yùn)動(dòng)功能，得分為2的人會(huì)表現(xiàn)出笨拙和跌倒；得分為一的人不會(huì)走路；得分為零的人將完全不動(dòng)。
本次實(shí)驗(yàn)中CLN6 Batten病患者在接受治療16-25個(gè)月后，8個(gè)可評(píng)估的兒童中的7個(gè)維持運(yùn)動(dòng)和語(yǔ)言功能。但是，第八位患者，也是年齡的患者，運(yùn)動(dòng)和語(yǔ)言功能下降了兩個(gè)點(diǎn)。另外，Amicus計(jì)劃將會(huì)提供這8名患者的其他數(shù)據(jù)。
Amicus公司在周四的電話會(huì)議上討論臨床數(shù)據(jù)。CMO Jay Barth說：“即使是1分的變化也可能代表一個(gè)顯著的差異，2分的下降是非?？捎^的”。
Amicus主席兼首席執(zhí)行官，好萊塢大片《良醫(yī)妙藥》的原型約翰克勞利（John Crowley）表示，“將CLN6的表達(dá)水平作為終點(diǎn)是不可行的，因?yàn)镃LN6蛋白是神經(jīng)元內(nèi)的膜間蛋白，不會(huì)分泌到腦脊液或血液中。”
他還補(bǔ)充說，CLN6療法耐受性良好。該研究共招募了12名患者，公司預(yù)計(jì)將在大約18個(gè)月內(nèi)完成這項(xiàng)研究。
Amicus在2018年以1億美元的價(jià)格收購(gòu)了國(guó)家兒童醫(yī)院的Celenex，獲得了CLN6基因治療的權(quán)利。該交易包括另外九種溶酶體貯積癥的基因療法，包括治療另外兩種形式的Batten病。
從此，Amicus進(jìn)軍基因治療時(shí)代。
隨后，Amicus還通過與賓夕法尼亞大學(xué)的兩項(xiàng)獨(dú)立許可交易，增加了六種基因療法：5月和10月分別收入了三種。
Amicus在臨床中的其他基因療法包括：AAV-CLN3，正在進(jìn)行Batten病中的ceroid-lipofuscinosis neuronal 3（CLN3）形式的I / II期測(cè)試。
百傲萬(wàn)里（BioMarin制藥公司，納斯達(dá)克股票代碼：BMRN）銷售的酶替代療法Brineura cerliponase alfa可以用來治療CLN2形式的Batten病。
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