日前，羅氏（Roche）在第35屆歐洲多發(fā)性硬化癥治療和研究會(huì)議（ECTRIMS）上，宣布了其IL-6抗體satralizumab治療視神經(jīng)脊髓炎譜系障礙（NMOSD）的第二項(xiàng)關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)結(jié)果。作為單藥療法，satralizumab將疾病復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低55%。在去年的ECTRIMS上，羅氏曾宣布satralizumab的第一項(xiàng)關(guān)鍵性3期試驗(yàn)SAkuraSky的研究結(jié)果。去年12月，美國(guó)FDA授予該療法突破性療法認(rèn)定。
NMOSD是一種罕見(jiàn)的失能性中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）自身免疫性疾病，在全球范圍內(nèi)影響著多達(dá)數(shù)10萬(wàn)人。患者主要癥狀為視神經(jīng)和脊髓出現(xiàn)炎癥性病變。NMOSD患者經(jīng)常會(huì)出現(xiàn)疾病復(fù)發(fā)，免疫系統(tǒng)對(duì)自身組織的反復(fù)攻擊會(huì)導(dǎo)致神經(jīng)損傷逐步積累和殘疾?；颊邥?huì)出現(xiàn)視力、運(yùn)動(dòng)功能和生活質(zhì)量的下降，嚴(yán)重NMOSD發(fā)作可以導(dǎo)致死亡。目前，還沒(méi)有治療這種疾病的獲批療法。
雖然NMOSD被認(rèn)為是由于靶向AQP4-IgG的自身免疫抗體進(jìn)入CNS導(dǎo)致的疾病，但是大約三分之一的患者體內(nèi)沒(méi)有靶向AQP4-IgG的自身免疫抗體。近年來(lái)，促炎癥細(xì)胞因子IL-6是NMOSD病理發(fā)生中的一個(gè)新興重要靶點(diǎn)，它觸發(fā)炎癥級(jí)聯(lián)反應(yīng)，導(dǎo)致?lián)p傷和殘疾。羅氏開(kāi)發(fā)的satralizumab是一種完全人源化的IL-6單克隆抗體。它可以抑制IL-6信號(hào)通路，并且抑制炎癥的產(chǎn)生和靶向AQP4-IgG的自身免疫抗體生成。Satralizumab每四周皮下注射一次，對(duì)患者和護(hù)理人員來(lái)說(shuō)是一個(gè)方便的治療選擇。
共有95名NMOSD患者參與該項(xiàng)名為SAkuraStar的雙盲3期臨床試驗(yàn)，患者隨機(jī)接受satralizumab或安慰劑的治療。試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為患者接受治療后第一次疾病復(fù)發(fā)出現(xiàn)的時(shí)間。試驗(yàn)結(jié)果表明，與安慰劑組相比，接受satralizumab單藥治療的患者，復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低55%。96周和48周的無(wú)復(fù)發(fā)比例分別為76.1%和72.1%，而在安慰劑組患者的這一比例分別為61.9%和51.2%。此外，在AQP4-IgG血清反應(yīng)呈陽(yáng)性的亞組中，接受satralizumab單藥治療的患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)可降低74％。96周和48周的無(wú)復(fù)發(fā)比例分別為76.5%和82.9%，而在安慰劑組患者中的這一數(shù)字分別為41.1%和55.4%。
去年宣布的第一項(xiàng)關(guān)鍵性3期試驗(yàn)SAkuraSky的研究結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，接受satralizumab與標(biāo)準(zhǔn)療法聯(lián)合治療的患者復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)可降低62％。在AQP4-IgG血清反應(yīng)呈陽(yáng)性的亞組數(shù)據(jù)中，這一數(shù)字為79％。SAkuraStar和SAkuraSky兩項(xiàng)試驗(yàn)的數(shù)據(jù)表明，無(wú)論單藥治療還是聯(lián)合療法，satralizumab都可能是一個(gè)廣泛適用于NMOSD患者的有效治療選擇。此外，兩項(xiàng)試驗(yàn)都表現(xiàn)出與安慰劑組相似的安全性。
“雖然人們?cè)?25年前就已經(jīng)知道NMOSD這種疾病的存在，但直到最近才對(duì)其生物學(xué)基礎(chǔ)有所了解。SAkuraStar和SAkuraSky兩項(xiàng)試驗(yàn)的積極結(jié)果，證實(shí)了IL-6這個(gè)促炎癥細(xì)胞因子在這種毀滅性疾病中的重要性，”羅氏首席醫(yī)學(xué)官兼全球產(chǎn)品開(kāi)發(fā)負(fù)責(zé)人Sandra Horning博士說(shuō)：“我們對(duì)這些試驗(yàn)結(jié)果感到非常滿意，并期待在未來(lái)幾個(gè)月與監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，盡快將satralizumab帶給NMOSD患者。”
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