長鏈DNA形成了這些環(huán)，因為它們必須適合細(xì)胞核。這些環(huán)有助于將兩米的DNA“組織并封裝”成一個大約5微米或五百萬分之一米的空間。每個環(huán)是一個或多個基因及其調(diào)控元素的“絕緣鄰域（insulated neighborhood）”。
由于這種方法可能適用于許多疾病領(lǐng)域，因此Omega計劃建立一些合作伙伴關(guān)系，同時自行進(jìn)行管線的開發(fā)。Flagship的普通合伙人David Berry博士說，Omega的療法可用于提高體內(nèi)和體外療法的療效。
今日，一家名為Omega Therapeutics的生物技術(shù)新銳走出隱身模式，進(jìn)入業(yè)界的視線。公司首席執(zhí)行官M(fèi)ahesh Karande先生談起其技術(shù)能力時，他說，該公司“正在釋放人類基因組的天然能力”。
Karande先生是諾華公司的前高管，他說：“我們稱自己為遺傳醫(yī)學(xué)，是因為我們確實是在給人類基因組的基本調(diào)節(jié)劑用藥。這是以前從來沒有做過的事。”
Omega Therapeutics由知名風(fēng)投機(jī)構(gòu)Flagship Pioneering孵化，技術(shù)源自MIT的Richard Young博士和Rudolf Jaenisch博士的研究。兩位教授在2015年首次描述了3D DNA閉合環(huán)是如何控制基因組活性的。
所以O(shè)mega創(chuàng)建了一個平臺，可精確調(diào)整絕緣基因組域（IGD），或人類基因組GenomStats™，這些都是DNA的3D閉環(huán)結(jié)構(gòu)，可以控制基因組活性，并能夠釋放基因組治療疾病的天然能力。這使得能夠在不改變核酸序列的情況下，獨特而快速地開發(fā)出可治療疾病的特定療法，并覆蓋多種適應(yīng)癥。經(jīng)過工程設(shè)計的基因組調(diào)節(jié)劑，稱為Omega Controllers™，可以將基因組活性精確調(diào)節(jié)至所需的治療水平，從而解決疾病的生物學(xué)根源。
據(jù)了解，這些調(diào)整，包括打開或關(guān)閉基因，切掉致病基因或放入有缺陷基因的健康版本，都不會對基因組造成永久性的改變。
在體內(nèi)空間中，檢查點抑制劑是潛在的候選藥物。“其中許多都不如希望的那樣有效。有時免疫腫瘤藥物僅對30％的患者起作用。” Karande先生說。
關(guān)于本次公司具體的融資數(shù)額，Omega Therapeutics沒有透露，但可以肯定的是Flagship Pioneering一直以來都大力支持初創(chuàng)公司的發(fā)展，該機(jī)構(gòu)在今年3月募集了8.24億美元的新投資資金。
Mahesh Karande先生采訪中表示：“事實上，除了某些病毒和感染，幾乎所有人類疾病都是由于基因組表達(dá)失調(diào)所致，要么是基因表達(dá)水平不正確，要么就是基因過分或過低表達(dá)。我們能夠?qū)⑦@種表達(dá)調(diào)整到應(yīng)該達(dá)到的原始水平。”
Omega可以鑒定出影響他們對這些療法反應(yīng)方式的特定基因。例如，如果某個基因在對某種免疫腫瘤藥物無反應(yīng)的患者中表達(dá)，那么Omega可能會敲低該基因的表達(dá)，以使該藥物更有效。在體外治療方面，Karande設(shè)想在體外進(jìn)行細(xì)胞治療時使用Omega的技術(shù)。
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