一、背景

       臨床試驗(yàn)是藥物創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)的關(guān)鍵環(huán)節(jié)，是驗(yàn)證藥物在人體內(nèi)安全性和有效性的唯一方法，也是藥物研發(fā)過(guò)程中資金和時(shí)間投入最多的環(huán)節(jié)。

       近年來(lái)，國(guó)家密集出臺(tái)了一系列生物醫(yī)藥發(fā)展規(guī)劃及藥事管理改革政策，尤其是藥物臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)核查、仿制藥一致性評(píng)價(jià)、藥品上市許可人制度等配套藥品注冊(cè)審批改革政策，大力促進(jìn)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

       二、我國(guó)臨床試驗(yàn)發(fā)展現(xiàn)狀

       我國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展起步晚，處于創(chuàng)新起步階段，臨床研究處于缺乏國(guó)家戰(zhàn)略層面的頂層設(shè)計(jì)和規(guī)劃，監(jiān)管體系也處于逐漸完善的階段，產(chǎn)業(yè)鏈條機(jī)構(gòu)、CRO企業(yè)等均缺乏豐富經(jīng)驗(yàn)的積累。

       既往醫(yī)學(xué)研究重基礎(chǔ)輕臨床，缺乏對(duì)臨床研究體系發(fā)展的戰(zhàn)略規(guī)劃和頂層設(shè)計(jì)，在過(guò)去幾十年對(duì)醫(yī)學(xué)科學(xué)領(lǐng)域的資金支持偏重基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究，缺乏對(duì)研究者發(fā)起的干預(yù)性臨床試驗(yàn)的支持，科研基金的管理和考核方式也缺乏臨床研究客觀規(guī)律的考慮。

       臨床研究中心體系建設(shè)滯后、資源高度分散，組成單一且中心之間協(xié)作不順暢。體制上尚未建立起有效的醫(yī)院和醫(yī)生激勵(lì)機(jī)制來(lái)支持研究者開展臨床研究。醫(yī)療人才教育培養(yǎng)體系和國(guó)家人才計(jì)劃也對(duì)臨床研究重視不足。這些問(wèn)題導(dǎo)致了臨床研究的高水平人才匱乏，醫(yī)生總體參與程度和積極性不高。

       三、我國(guó)臨床試驗(yàn)面臨的問(wèn)題

       1. 優(yōu)勢(shì)臨床資源缺乏

       截至2019年5月，我國(guó)藥物臨床試驗(yàn)資格認(rèn)定機(jī)構(gòu)744家。2019 年 8 月 26 日，新版《藥品管理法》通過(guò)，將于12月1日起正式施行，藥物臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)實(shí)行備案管理。

       這意味著將有更多的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)可以支持新藥研發(fā)，但實(shí)際上由于既往臨床試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)的缺乏和優(yōu)質(zhì)醫(yī)療資源的聚集效應(yīng)，真正具備臨床研究能力的機(jī)構(gòu)有限，如果大量的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)其試驗(yàn)?zāi)芰](méi)有得到快速有效的培養(yǎng)和提升，將仍然無(wú)法解決臨床資源緊張的問(wèn)題，具備研究能力和試驗(yàn)經(jīng)驗(yàn)的機(jī)構(gòu)仍然是各企業(yè)需要爭(zhēng)奪競(jìng)爭(zhēng)的資源。

       衛(wèi)生醫(yī)療機(jī)構(gòu)資源分布不均勻?qū)е聝?yōu)勢(shì)臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)的分布集中, 截止2019年5月，CDE登記的33638項(xiàng)臨床試驗(yàn)中（不含BE），北京、上海等10個(gè)?。ㄊ?、自治區(qū)）的GCP機(jī)構(gòu)承接了全國(guó)60%的臨床試驗(yàn)。

       圖1 不同?。ㄊ?、自治區(qū)）臨床數(shù)量占全國(guó)臨床數(shù)量的份額

       數(shù)據(jù)來(lái)源：藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)

       2. GCP機(jī)構(gòu)效率低下，體系不完善，試驗(yàn)周期長(zhǎng)，缺乏行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)

       多數(shù)GCP機(jī)構(gòu)尚未建立起完善的臨床試驗(yàn)管理和支持體系，面臨著機(jī)構(gòu)辦公室的定位、職能和人員編制等設(shè)置缺乏明確規(guī)定，導(dǎo)致試驗(yàn)管理人員缺乏工作積極性，管理流程待優(yōu)化，臨床試驗(yàn)管理缺乏全流程的信息化管理工具等，導(dǎo)致試驗(yàn)合同溝通簽訂等項(xiàng)目啟動(dòng)及關(guān)閉等環(huán)節(jié)效率低下，導(dǎo)致大量時(shí)間的浪費(fèi)。

       臨床試驗(yàn)服務(wù)費(fèi)分配缺乏明確的標(biāo)準(zhǔn)和透明高效的流程，影響了研究者團(tuán)隊(duì)的積極性，極大的阻礙了試驗(yàn)的快速進(jìn)展。此外，在面臨臨床需求高速增長(zhǎng)的背景下大多數(shù)GCP機(jī)構(gòu)存在多中心倫理審查效率低下等問(wèn)題。

       3. 人才缺乏，同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)，企業(yè)研發(fā)成本高

       我國(guó)醫(yī)療人才教育培養(yǎng)體系多集中在基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)領(lǐng)域，導(dǎo)致了臨床研究人才和專業(yè)化研究團(tuán)隊(duì)匱乏，加上我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)經(jīng)驗(yàn)不足，導(dǎo)致藥物試驗(yàn)方案設(shè)計(jì)能力欠缺，方案同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)嚴(yán)重，研發(fā)成功率降低，并導(dǎo)致大量的臨床資源和患者資源耗竭；同時(shí)臨床試驗(yàn)相關(guān)人才成為藥企和CRO爭(zhēng)搶的資源，導(dǎo)致企業(yè)臨床試驗(yàn)成本的持續(xù)增加；機(jī)構(gòu)臨床試驗(yàn)管理類人才同樣缺乏，導(dǎo)致試驗(yàn)管理協(xié)同效率低；具備研究能力的PI人才缺乏，導(dǎo)致試驗(yàn)質(zhì)量可控性低等諸多問(wèn)題。

       4. 患者資源缺乏，受試者招募困難

       患者資源的缺乏主要是由于優(yōu)勢(shì)臨床資源的競(jìng)爭(zhēng)和我國(guó)缺乏有效的臨床試驗(yàn)患者教育的普及。患者資源的缺乏很大程度是由于參與到臨床試驗(yàn)的優(yōu)質(zhì)機(jī)構(gòu)數(shù)量的有限，我國(guó)具有龐大的人口數(shù)量?jī)?yōu)勢(shì)，可以提供各類型疾病充足的受試者來(lái)源，加之近年來(lái)GCP機(jī)構(gòu)數(shù)量的不斷擴(kuò)增，以及即將落地的臨床試驗(yàn)機(jī)構(gòu)備案制，都有助于受試者來(lái)源得到充分的擴(kuò)充。

       但由于大多數(shù)試驗(yàn)聚集在有限的具備優(yōu)勢(shì)臨床資源的GCP機(jī)構(gòu)，導(dǎo)致受試者招募的來(lái)源的有限，并且上述提到的同質(zhì)化競(jìng)爭(zhēng)又進(jìn)一步加重了受試者資源的缺乏。最后，社會(huì)大眾缺乏對(duì)臨床試驗(yàn)的正確認(rèn)知，也是受試者招募困難的重要原因之一。

       四、小結(jié)

       臨床研究是醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)鏈無(wú)法替代的一步，也是投入時(shí)間和資源最多的階段，是整個(gè)醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)最為重要的環(huán)節(jié)，快讀提升臨床研究能力，才能夠把握住醫(yī)藥創(chuàng)新產(chǎn)業(yè)發(fā)展的新機(jī)遇。

       除了建立健全政策法規(guī)，完善頂層設(shè)計(jì)，還應(yīng)推動(dòng)臨床研究體系設(shè)計(jì)與實(shí)施，包括改革醫(yī)院評(píng)級(jí)及醫(yī)生職稱評(píng)定方法、優(yōu)化臨床試驗(yàn)中心管理和專職人員管理，完善倫理審查制度、加強(qiáng)臨床研究人才的培養(yǎng)和科普教育等。

       此外，深化醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)系統(tǒng)構(gòu)建，充分應(yīng)用大數(shù)據(jù)和AI技術(shù)，建立臨床研究服務(wù)平臺(tái)，搭建國(guó)家及區(qū)域臨床研究中心，建立連接機(jī)構(gòu)、企業(yè)、服務(wù)方等多方的臨床研究服務(wù)平臺(tái)，推動(dòng)國(guó)家及區(qū)域性的臨床研究學(xué)會(huì)或協(xié)會(huì)組織的發(fā)展，增加各中心間的合作，推動(dòng)非頭部GCP機(jī)構(gòu)臨床研究水平提升，從而起到引領(lǐng)帶頭作用和快速擴(kuò)充臨床資源的作用。

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