近日，藍(lán)鳥生物（bluebird）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已批準(zhǔn)其基因療法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白編碼基因的自體CD34+細(xì)胞）的精細(xì)商業(yè)藥品制造規(guī)范。
今年5月，Zynteglo獲歐盟有條件批準(zhǔn)，用于適合造血干細(xì)胞（HSC）移植但沒有人類白細(xì)胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的治療。此次批準(zhǔn)，使Zynteglo成為了全球首個治療TDT的基因療法。目前該療法尚未在美國獲批，藍(lán)鳥生物稱預(yù)計在今年年底前向FDA提交申請文件。
今年6月，由于EMA要求修改最終的藥品規(guī)格和制造參數(shù)，藍(lán)鳥生物延遲了Zynteglo在歐盟的上市計劃，該公司此前表示，將取消2019財年至2020年初的所有銷售，直到2020年才會推出該產(chǎn)品。此次精細(xì)商業(yè)制造規(guī)范獲得EMA批準(zhǔn)通過，意味著阻礙Zynteglo商業(yè)化征程的生產(chǎn)方面問題已成功克服，藍(lán)鳥生物表示，預(yù)計今年將招收首批商業(yè)患者。
精細(xì)商業(yè)藥品制造規(guī)范支持Zynteglo的療效和安全性，并將為患者提供最佳的機會獲得與歐盟有條件營銷授權(quán)中一致的臨床意義結(jié)果。Zynteglo可解決TDT的內(nèi)在基因病因，并為患者提供擺脫輸血依賴的可能性，一旦實現(xiàn)這一點，預(yù)計將是終身的。
Zynteglo在歐盟的有條件營銷授權(quán)基于多項臨床試驗的療效、安全性、耐受性數(shù)據(jù)，包括I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar（HGB-204）研究、正在進(jìn)行的III期Northstar-2（HGB-207）研究和Northstar-3（HGB-212）研究、長期隨訪研究LTF-303，數(shù)據(jù)截止日期為2018年12月13日。
在這些臨床試驗中，高達(dá)75%-80%的患者擺脫了對輸血的依賴。數(shù)據(jù)截止時，所有已擺脫輸血依賴的患者均維持輸血非依賴性，已有患者近6年（56個月）沒有接受輸血。
安全性方面，臨床試驗中觀察到的Zynteglo治療引起的非嚴(yán)重不良事件包括：潮紅、呼吸困難、腹痛、四肢疼痛和非心臟性胸痛。一例血小板減少癥嚴(yán)重不良事件被認(rèn)為可能與Zynteglo有關(guān)。臨床試驗中觀察到的其他不良反應(yīng)與已知的HSC收集和白消安骨髓消融的副作用一致。在最后隨訪時臨床項目中接受Zynteglo治療的所有患者仍然存活。
定價方面，Zynteglo在歐洲的價格標(biāo)簽高達(dá)157.5萬歐元（約合177萬美元），是繼諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma之后全球第二貴藥物，后者的官宣定價為212.5萬美元，約合人民幣1460萬元。
Zynteglo付款基于基因治療的有效性，成本可在5年內(nèi)分?jǐn)?。有分析師預(yù)計，Zynteglo上市后銷售勢頭將逐漸上升，未來將突破10億美元重磅門檻。
目前，藍(lán)鳥生物管線中還有多款基因療法和T細(xì)胞療法。由于所擁有的專利技術(shù)以及對基因療法的專注，藍(lán)鳥生物已被多家機構(gòu)列入潛在并購目標(biāo)。在生物技術(shù)行業(yè)網(wǎng)站GEN最近發(fā)布的《2019年秋季生物制藥領(lǐng)域值得關(guān)注的10大并購目標(biāo)》中，藍(lán)鳥生物成為第四大最熱門關(guān)注目標(biāo)。
參考來源：
1、Bluebird Bio readies Zynteglo launch as EU approves 'refined' manufacturing
2、European Medicines Agency Approves Refined Commercial Manufacturing Specifications for ZYNTEGLO?
3、Zynteglo efficacy information
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