2019年10月23日，處在臨床階段的生物技術(shù)公司Allievex Corporation（Allievex）宣布完成由Pappas Capital和Novo Holdings領(lǐng)投的A輪融資。
此輪融資完成后，Pappas Ventures的執(zhí)行合伙人Kyle Rasbach博士以及Novo Holdings的合伙人Tiba Aynechi博士將加入Allievex的董事會。
Allievex由Pappas Capital創(chuàng)立，是一家處在臨床階段的生物技術(shù)公司。該公司正在開發(fā)小兒神經(jīng)退行性疾病的新療法。Allievex的主要候選藥物traesinidase alfa是一種試驗性酶替代療法，它通過重組人的α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶（NAGLU）與衍生自胰島素樣生長因子2（IGF2）的肽，用于治療兒童B型Sanfilippo綜合征或粘多糖貯積癥IIIB（MPS IIIB）。目前該藥物已被歐洲委員會和美國FDA指定為孤兒藥。
B型Sanfilippo綜合征是一種由NAGLU缺乏引起的疾病。NAGLU是硫酸乙酰肝素（HS）降解所需的四種酶之一。B型Sanfilippo綜合征常見于2到6歲的兒童，癥狀表現(xiàn)包括行為障礙、智力衰退、睡眠障礙等，在某些情況下還包括輕度的畸形?；颊哳A(yù)后較差，生存周期較短。
本輪融資所得資金將用于支持Allievex的主要候選藥物tralesinidase alfa的2期臨床研究。據(jù)悉，Allievex已獲得BioMarin Pharmaceutical Inc.的全球獨家授權(quán)。根據(jù)協(xié)議，Allievex將承擔與traesinidase alfa開發(fā)和商業(yè)化相關(guān)的所有財務(wù)義務(wù)，而BioMarin則負責提供部分制造服務(wù)以支持營銷授權(quán)備案。
tradesinidase alfa的開放計劃包括四項獨立且互補的多中心國際研究。BMN 250-901是B型Sanfilippo綜合征的觀察性研究項目，現(xiàn)已完成。BMN 250-201是一項正在進行的2期治療研究，研究主體由BMN 250-901觀察性研究中的合格患者組成。BMN 250-202是一項治療擴展研究，旨在研究traesinidase alfa的長期治療效果。BMN 250-902是對各種認知水平的0-18歲兒童B型Sanfilippo綜合征進展的自然史研究。
Allievex的創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Thomas P. Mathers說：“Allievex的使命是為患有罕見兒科神經(jīng)退行性疾病的兒童開發(fā)新穎的療法。”
Rasbach博士補充說：“Pappas Capital的戰(zhàn)略是建立創(chuàng)新的生命科學(xué)公司，而與Allievex的合作是我們戰(zhàn)略中的一個杰出例子。Allievex已成功結(jié)束了其第一輪融資，Thomas P. Mathers組建了一支經(jīng)驗豐富的生物技術(shù)團隊。我們相信Allievex具有巨大的潛力，可以改變罕見病兒童的生活。我們期待長期幫助Allievex推動其業(yè)務(wù)的發(fā)展。”
Aynechi博士說：“作為父母，可以想象正在遭受MPS IIIB的兒童和家庭有多么痛苦。Novo在Allievex上的大量投資使tradesinidase alfa得以持續(xù)發(fā)展。我們對Allievex團隊充滿信心，并期待推進一系列罕見病計劃。
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