和黃中國醫(yī)藥科技有限公司（簡稱“和黃醫(yī)藥”）今天宣布，美國FDA已授予Surufatinib（索凡替尼）用于治療胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NET）的孤兒藥稱號。
獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的藥物或生物制劑，意味著它們針對在美國罹病人數(shù)低于20萬人的疾病或病癥提供安全有效的治療、診斷或預(yù)防。對某些藥物，若針對疾病的罹病人數(shù)超過20萬，但預(yù)計不會收回開發(fā)和銷售成本，也可獲得孤兒藥資格認(rèn)定。獲FDA批準(zhǔn)為孤兒藥的藥物或生物制劑，將有權(quán)獲得為期7年的市場獨占權(quán)。
神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體，可起源于體內(nèi)很多部位，最常見于消化道或肺部。根據(jù)起源，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。目前獲批治療胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的靶向治療包括輝瑞的索坦®（蘋果酸舒尼替尼）和諾華的飛尼妥®（依維莫司）。
據(jù)估計，在美國，2018年神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為1.9萬例。在中國，2018年約有6.76萬例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例估算，中國或有高達(dá)30萬例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對較長，因此該病發(fā)病率雖然相對不高，但患者人群相對較大。此外，中國神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的患者中約有八成、美國患者中超九成是非胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。
索凡替尼是一種新型口服血管免疫激酶抑制劑，可選擇性抑制與血管內(nèi)皮生長因子受體（VEGFR）以及成纖維細(xì)胞生長因子受體（FGFR）相關(guān)的酪氨酸激酶活性。兩者均抑制血管生成，并抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），后者調(diào)節(jié)與腫瘤相關(guān)的巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對腫瘤細(xì)胞的免疫反應(yīng)。其獨特的雙重作用機(jī)制可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。
根據(jù)Frost＆Sullivan的數(shù)據(jù)，中國抗血管生成VEGF / VEGFR抑制劑的市場規(guī)模已從2015年的5億美元增長到2019年的15億美元以上，預(yù)計到2026年將達(dá)到50億美元。作為該市場的一款潛在競爭產(chǎn)品，索凡替尼目前正在中國和美國進(jìn)行多種實體瘤的單一和聯(lián)合免疫療法研究，以及數(shù)項晚期概念驗證臨床試驗。
2015年，和黃醫(yī)藥啟動了SANET-ep研究，這是索凡替尼在晚期神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中進(jìn)行的一項III期研究，中國對該疾病尚無有效的治療方法。2019年6月，在對198例患者進(jìn)行中期分析后，獨立數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會確定，研究符合預(yù)定義的PFS主要終點，可以提前結(jié)束研究。
2016年，該公司啟動了SANET-p研究，這是一項針對中國低級別或中級別晚期胰 腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者接受索凡替尼治療的重要III期研究，主要終點是PFS。預(yù)計將在2020年上半年進(jìn)行中期分析，并于2020年完成入組（NCT02589821）。
目前，和黃醫(yī)藥正在美國進(jìn)行索凡替尼用于治療神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的Ib期研究（NCT02549937），并計劃基于該藥在中國神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的II期和III期研究（NCT02267967）獲得的積極數(shù)據(jù)，申請美國該疾病人群的晚期臨床注冊研究。
此外，和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動了比較索凡替尼與卡培他濱治療一線化療后進(jìn)展的晚期膽道癌的IIb / III期研究（NCT03873532），主要終點為總體生存期。
在免疫療法組合方面，和黃醫(yī)藥近期簽訂了兩項合作協(xié)議，來評估索凡替尼聯(lián)合PD-1的安全性、耐受性和功效，分別為：評估索凡替尼與君實生物的拓益®以及與信達(dá)生物達(dá)伯舒®進(jìn)行聯(lián)合治療。
作為和黃醫(yī)藥在中國成功完成III期臨床試驗的第二種新型抗腫瘤藥物，索凡替尼用于治療晚期非胰 腺NET患者的新藥申請已于2019年11月11日被中國國家藥品監(jiān)督管理局受理。
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