11月25日，生物技術公司ProQR Therapeutics（ProQR）宣布其常染色體顯性視網膜色素變性（ADRP）治療藥物QR-1123獲得FDA孤兒藥資格認定。
孤兒藥資格認定為正處于研發(fā)階段的用于罕見疾病的藥物提供了優(yōu)待。藥物經FDA孤兒藥資格認定后，將獲得開發(fā)計劃稅收優(yōu)惠、新藥申請費用免除等特權，且其所屬公司在新藥上市后將擁有七年的市場獨占權。
ADRP是一種嚴重的遺傳性罕見病，患者在兒童時期會出現夜盲等癥狀，發(fā)展到中年時期有很大概率會失明。研究發(fā)現，ADRP的發(fā)病原因可能是視紫紅質（RHO）基因中的P23H突變，從而導致RHO蛋白錯誤折疊。錯誤蛋白會對光感受器受體細胞產生**，同時降低野生型等位基因的功能。隨著時間的推移，患者視覺細胞會逐漸死亡，導致漸進性性視力喪失。目前，尚無獲批準上市的P23H ADRP療法。
QR-1123是生物制藥公司伊奧尼斯制藥（Ionis）利用其專有反義技術發(fā)現的一種RNA低聚核苷酸類藥物，主要用于治療由P23H突變引起的ADRP。該藥物可特異性結合突變基因轉錄的mRNA，以抑制RHO蛋白突變**物質的形成。QR-1123主要通過眼內玻璃體注射給藥。該藥物于2019年8月獲得IND許可，并獲得了FDA快速通道指定。
ProQR針對QR-1123進行了Ⅰ、Ⅱ期臨床試驗Aurora，又稱PQ-1123-001試驗，是QR-1123的首次人體臨床研究。該試驗在北美的專家站點進行，以35名成年P23H基因突變的ADRP患者為研究對象，進行單劑量遞增給藥和多劑量給藥試驗，以研究藥物的藥代動力學特征，并評估其安全性、耐受性和有效性。
ProQR成立于2012年，總部位于荷蘭萊頓，是一家生物技術與制藥公司。該公司由遺傳病領域的專業(yè)人士創(chuàng)立，致力于開創(chuàng)性的科學研究。ProQR基于其獨特的RNA修復平臺技術開發(fā)RNA轉化藥物，為嚴重遺傳性罕見病患者提供新的治療選擇。
伊奧尼斯制藥（納斯達克股票代碼：IONS）成立于1989年，總部位于美國加利福尼亞州，是一家領先的生物技術公司。該公司是RNA靶向藥物領域的先驅，基于其高效且廣泛適用的藥物發(fā)現平臺開發(fā)了一系列創(chuàng)新藥物，為脊髓性肌萎縮癥（SMA）、運動神經元疾病及其他罕見病患者提供更高價值的療法。
ProQR首席執(zhí)行官Daniel de Boer表示：“我們很高興ADRP治療藥物QR-1123能獲得孤兒藥資格認定，這表明這類進行性失明患者將擁有新的治療選擇。我們的目標是積極推進一系列研發(fā)計劃，以有針對性的方式治療ADRP等遺傳性視網膜疾病。”
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