FerGene是由Ferring制藥公司和黑石生命科學（Blackstone Life Sciences）于11月底投資5.7億美元組建的一家基因治療公司，專注于開發(fā)和商業(yè)化膀胱癌基因療法nadofaragene firadenovec（rAd-IFN/Syn3），為高級別、卡介苗（BCG）無應答、非肌肉浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者提供新的治療選擇。
近日，該公司在泌尿腫瘤學會第20屆年會上公布了關鍵性III期臨床研究（NCT02773849）的陽性結果。該研究在美國33個研究中心開展，共入組157例高級別、BCG無應答NMIBC患者，評估nadofaragene firadenovec每三個月一次經(jīng)膀胱灌注治療的安全性和有效性。研究的主要終點是評估存在原位癌（CIS）、伴或不伴高級別Ta或T1乳頭狀疾?。–IS±Ta/T1）患者中的完全緩解率。
結果顯示，研究達到了主要終點：在CIS±Ta/T1患者中，治療3個月時，53%的患者達到完全緩解，治療12個月時，24%的患者繼續(xù)顯示完全緩解。研究還顯示，nadofaragene firadenovec在這一難治性患者群體中具有廣泛的療效：在伴有乳頭狀病變的患者中，治療3個月時的高級別無復發(fā)生存率為73%，治療12個月時為44%。
研究中，最常見的不良事件包括疲勞、膀胱痙攣和導管周圍分泌物、排尿急促、血尿、寒戰(zhàn)、發(fā)熱、頭痛、排尿疼痛、尿路感染和腹瀉。研究未報告4級或5級治療相關的不良事件。由研究藥物相關不良事件導致的停藥率為1.9%。
膀胱癌：肌肉浸潤和非肌肉浸潤（圖片來源：bing.com）
NMIBC是一種早期膀胱癌，存在于膀胱淺層，此時的癌細胞位于膀胱內或已長入膀胱內腔，但尚未深入膀胱肌肉或擴散到身體其他組織。對于高危NMIBC患者，膀胱內BCG是標準治療方法，盡管該療法有效，但超過60%的患者腫瘤最終會復發(fā)。對BCG無應答的患者預后很差，全膀胱切除術（膀胱完全切除）通常是下一個治療選擇，以防止癌癥擴散。
來自上述關鍵性III期臨床的結果為BCG無應答的高危NMIBC患者群體帶來了希望。如果獲批上市，nadofaragene firadenovec將提供一種替代方案，解決面臨根治性膀胱切除術的患者群體對有效二線治療的關鍵需求。
Nadofaragene firadenovec是一種基于腺病毒載體的基因療法，含有干擾素α-2b基因，每三個月一次通過導管灌注膀胱。腺病毒進入膀胱壁細胞后，釋放出活性基因，經(jīng)轉錄和翻譯后，使膀胱壁細胞分泌大量的干擾素α-2b蛋白，從而增強抗腫瘤活性。這種全新的基因療法可以將患者自身的膀胱壁細胞轉化為多個干擾素微型工廠，增強機體對癌癥的天然防御能力。
在美國，F(xiàn)DA已受理了nadofaragene firadenovec的生物制劑許可申請并授予了優(yōu)先審查。此前，F(xiàn)DA已授予該療法快速通道資格和突破性藥物資格。
值得一提的是，前兩天，默沙東Keytruda治療高危NMIBC的補充申請獲FDA受理并授予了優(yōu)先審查，作為單藥療法治療：不符合膀胱切除資格或已選擇不進行膀胱切除的BCG無應答、高風險、存在CIS、伴或不伴乳頭狀病變的NMIBC患者。
參考來源：
1、Bladder cancer gene therapy backed by Blackstone gets trial win
2、FerGene Announces Pivotal Phase 3 Study of Nadofaragene Firadenovec Met Its Primary Endpoint With More Than Half of Patients With High-Grade Non-Muscle Invasive Bladder Cancer (CIS ± Ta/T1) Achieving a Complete Response at Three Months
3、膀胱癌免疫治療！默沙東Keytruda治療NMIBC在美進入優(yōu)先審查
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