12月20日，中國國家藥監(jiān)局官宣稱，近日批準了賽諾菲子公司Genzyme研發(fā)的阿加糖酶β（Fabrazyme，商品名：法布贊）進口注冊申請。這是一款酶替代療法，用于治療一種罕見遺傳病——法布雷病。這也是中國獲批的首個用于治療法布雷病的藥物，適用于8歲以上的兒童和青少年及成人。
法布雷?。ㄒ步蟹ú祭锊。┦怯蒟連鎖基因缺陷造成的一種先天性代謝疾病，表現為患者體內α-半乳糖苷酶A活性明顯降低或缺失，導致鞘糖脂在多種組織細胞的溶酶體中病理性蓄積。該病始發(fā)于胎兒并伴隨患者終身逐步惡化，引起心、腎等重要器官的衰竭。2018年該病被收錄于國家第一批罕見病目錄，屬嚴重危及生命且國內尚無有效治療手段的疾病。
注射用阿加糖酶β是賽諾菲（中國）投資有限公司代理Genzyme Europe B.V.進行申報，并被列入國家第二批臨床急需新藥名單。國家藥監(jiān)局按照《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》有關規(guī)定，將其納入優(yōu)先審評品種，依據境外臨床試驗數據，結合本品的有效性和安全性特征，批準其進口注冊申請。
法布贊的有效性及安全性已經在多項臨床研究得到了評估，患者在接受酶替代療法之后可獲得疼痛緩解和生活質量的提高，早期檢測及治療對于達成最佳結局至關重要。在一項與安慰劑對照臨床試驗中，阿加糖酶β治療患者的腎 臟、心臟及皮膚中總的GL-3以及各器官中的GL-3均較安慰劑治療患者出現統計學顯著性減少（P<0.001）。另一項雙盲、安慰劑對照研究結果顯示，注射用阿加糖酶β治療患者中的臨床事件發(fā)生率大幅低于安慰劑治療患者（腎 臟、心臟或腦血管疾病或死亡的發(fā)生率）。同時，兒科研究也顯示，注射用阿加糖酶β治療在兒科患者中的總體安全性和療效特征與在成人中觀察到的結果一致。
目前，法布贊已在歐美等多個國家和地區(qū)上市，累計超過18年全球治療經驗，是美國FDA目前唯一批準的治療法布雷病的酶替代治療藥物。本品的獲批上市將為國內法布雷病患者治療帶來福音。
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