2019年度FDA批準創(chuàng)新藥和首仿藥最全匯總：38個NDA，10個BLA，96個首仿藥，24個CBER批準

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來源：動脈網(wǎng)

2019-12-31

2019年，F(xiàn)DA的藥品評價和研究中心(CDER)批準了48個NDA和BLA申請，以及96個首仿藥；48個首次NDA和BLA申請中有37個新分子實體，21個孤兒藥，24個藥獲優(yōu)先評審。

根據(jù)《FDA安全與創(chuàng)新法案》（GAIN），新抗生素Fetroja（治療復雜尿路感染）、Xenleta（治療社區(qū)獲得性細菌性肺炎）、抗結核新藥Pretomanid、Zerbaxa（治療醫(yī)院獲得性細菌性肺炎和呼吸機相關細菌性肺炎）和Recarbrio（亞胺培南、西司他丁和Relebactam三藥聯(lián)合注射液，治療成人復雜尿路感染和復雜腹腔感染）獲得FDA授予合格傳染病產(chǎn)品（QIDP）稱號。開發(fā)Pretomanid的全球結核病藥物開發(fā)聯(lián)盟還獲得一張熱帶病優(yōu)先審查券。

首個針對杜氏肌營養(yǎng)不良突變罕見病的靶向治療藥物Vyondys 53被FDA授予優(yōu)先審查和孤兒藥指定。此外，F(xiàn)DA獎勵開發(fā)公司Sarepta Therapeutics Inc一張罕見兒科疾病優(yōu)先審查券。

因為囊性纖維化新藥Trikafta帶給廣大囊性纖維化患者的獲益，F(xiàn)DA授予Trikafta所有可用的指定，包括優(yōu)先審評、快速通道、突破性治療和孤兒藥，以最有效的方式推進了批準，用時3個月就完成審批，提前了近5個月。同時FDA獎勵Vertex公司一張罕見兒科疾病優(yōu)先審評劵。

Genentech公司的Rozlytrek（Entritinib，治療攜帶NTRK（神經(jīng)營養(yǎng)受體酪氨酸激酶）基因融合腫瘤）是FDA批準的第三個基于不同類型腫瘤的共同生物標志物而非腫瘤起源部位的癌癥治療。這項批準標志著“tissue agnostic（組織不可知*）”癌癥藥物開發(fā)的新模式。另兩個藥物分別為：2017年的Pembrolizumab，治療微衛(wèi)星不穩(wěn)定高（MSI-H）或錯配修復缺陷(dMMR)腫瘤；2018年的Larotretinib，治療NTRK基因融合腫瘤。

諾華公司的Piqray（alpelisib）是第一種用于乳腺癌的PI3K抑制劑，也是第一個根據(jù)實時腫瘤學審查（RTOR）試點計劃批準的新分子實體。RTOR允許FDA在正式提交申請之前開始分析關鍵療效和安全數(shù)據(jù)集，允許審查小組更早開始審查并與申請人溝通。Piqray還使用了最新的評估輔助（AAid），這是一個多學科審查模板，旨在將FDA的書面審查集中在批判性思維和一致性上，并減少花在行政任務上的時間。批準Piqray的時間比處方藥使用費法案VI（PDUFA）目標日期提前了大約三個月。

首個口服GLP-1藥物，諾和諾德的Rybelsus索馬魯肽口服片獲批，這是第一個無需注射的胰高血糖素樣肽（GLP-1）受體激動劑治療藥物，用于2型糖尿病患者的非胰島素治療。而禮來公司（Eli Lilly）的Baqsimi鼻粉末吸入劑則是首個獲批的無需注射即可用于緊急治療嚴重低血糖癥的胰高血糖素療法。

2010-2019年CDER批準新藥數(shù)

圖一、2010-2019年CDER批準新藥數(shù)

2010-2019年CDER批準首仿藥數(shù)

圖二、2010-2019年CDER批準首仿藥數(shù)

2019年2月FDA出臺《競爭性仿制藥指南》（Competitive Generic Therapies，CGT），目的是通過政策支持激勵醫(yī)藥企業(yè)開發(fā)對競爭不足藥物的仿制藥。據(jù)2017年頒布的FDA再授權法案，如在FDA“橙皮書”中只有不超過一種已批準藥物，該藥物將被認為仿制藥競爭不充分，提交此類藥物的仿制藥申請可以獲得CGT資格認定。

《競爭性仿制藥指南》