日前，再生元宣布了在研骨病新藥garetosmab（REGN2477），在治療進(jìn)行性肌肉骨化癥（Fibrodysplasia Ossificans Progressiva，F(xiàn)OP）2期臨床LUMINA-1的試驗(yàn)結(jié)果。治療28周后的初步分析顯示，與安慰劑相比，garetosmab使患者的總病變數(shù)量（新病變和現(xiàn)有病變）降低了25％（通過PET骨掃描測得）（p = 0.07），使患者的新病變數(shù)量了減少近90%。
LUMINA-1是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照研究，共招募了44名（18-60歲）疾病嚴(yán)重程度不同的FOP患者，隨機(jī)接受garetosmab或安慰劑治療，旨在評(píng)估garetosmab在FOP患者中的療效。
再生元表示，該研究的詳細(xì)結(jié)果將作為向提交FDA監(jiān)管申請(qǐng)的基礎(chǔ)，此外針對(duì)兒童患者的計(jì)劃正在進(jìn)行中。
Regeneron總裁兼首席科學(xué)官George Yancopoulos博士表示：“FOP這種疾病非常殘酷，且具有毀滅性，它使許多患者只能依靠輪椅甚至無法活動(dòng)，壽命大大縮短。我們相信，garetosmab會(huì)為FOP患者帶來新的希望，有望改變FOP的治療進(jìn)程。期待與FDA和其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)緊密合作，早日實(shí)現(xiàn)garetosmab的上市銷售。”
進(jìn)行性肌肉骨化癥另一個(gè)俗稱是“石頭人癥”，意指隨著疾病發(fā)展，患者會(huì)像石頭一樣無法活動(dòng)，這是一種非常罕見的遺傳性疾病。再生元在新聞稿中表示，目前全世界約有800人被診斷患有FOP，不過還有許多人未被診斷或誤診。
幾十年來，F(xiàn)OP是困擾患者和研究人員的難題，沒有任何療法可以治愈，科學(xué)家們甚至找不出疾病發(fā)生的機(jī)理。經(jīng)過數(shù)年的努力，研究人員于2006年發(fā)現(xiàn)了FOP的主要致病原因，是第四對(duì)染色體長臂上的基因（ACVR1）產(chǎn)生突變。ACVR1編碼的蛋白調(diào)節(jié)骨骼的生成，所有FOP家族患者的ACVR1基因上都攜帶基因突變，F(xiàn)OP患者的健康家庭成員在這一基因上沒有突變。
找到了病因激發(fā)了FOP療法的開發(fā)。目前，F(xiàn)OP在研療法進(jìn)入臨床開發(fā)階段的有三家企業(yè)，除了再生元，還有Blueprint Medicine和Clementia，且三種療法作用機(jī)制不同。再生元garetosmab能夠與ACVR1基因編碼的蛋白的下游靶點(diǎn)相結(jié)合，從而防止骨骼的異常生長；Blueprint Medicine開發(fā)的BLU-782，能夠直接靶向ACVR1的突變體，抑制蛋白的異?；钚裕籆lementia公司的療法進(jìn)展最快，在今年8月已完成3期臨床的患者注冊(cè)，有望在2020年獲得試驗(yàn)結(jié)果并獲得上市批準(zhǔn)。
參考來源：
1、Regeneron's bone disease drug delivers in phase 2, poised for FDA filing
2、REGENERON ANNOUNCES ENCOURAGING GARETOSMAB PHASE 2 RESULTS IN PATIENTS WITH ULTRA-RARE DEBILITATING BONE DISEASE
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