2019年6月，藍(lán)鳥生物的基因療法Zynteglo（LentiGlobin）獲得歐盟批準(zhǔn)，用于治療12歲及以上的非β0 /β0基因型輸血依賴性β-地中海貧血患者。藍(lán)鳥生物希望在美國(guó)獲得相同的適應(yīng)癥批準(zhǔn)，但2月19日，藍(lán)鳥生物透露，美國(guó)FDA希望獲得有關(guān)Zynteglo的更多信息，因此原定于今年上半年完成的批準(zhǔn)申請(qǐng)，預(yù)計(jì)將會(huì)推遲到下半年提交。
此外，Zynteglo原定于2019年的歐洲上市計(jì)劃也推遲到了2020年初，該公司仍在與監(jiān)管機(jī)構(gòu)密切合作，以便最終確定商業(yè)化生產(chǎn)過程。
雖然在美國(guó)的上市時(shí)間再次遭推遲，但分析師預(yù)計(jì)，投資者會(huì)更多地關(guān)注該公司其他的利好消息，比如其血液腫瘤藥物的數(shù)據(jù)以及Zynteglo作為鐮狀細(xì)胞病治療藥物三期研究開始啟動(dòng)。
從最新的收益報(bào)告中，藍(lán)鳥生物詳細(xì)介紹了如何與德國(guó)的健康保險(xiǎn)公司簽署協(xié)議，將Zynteglo納入其中，有望吸納50％β-地中海貧血患者。藍(lán)鳥希望首例患者可在今年7月之前得到治療。
美國(guó)患者想要獲得Zynteglo治療似乎還要等待一段時(shí)間。Stifel分析師在給客戶的一份報(bào)告中寫到：“鑒于與付款人的談判過程將十分復(fù)雜，預(yù)計(jì)2020年不會(huì)有美國(guó)本土β-地中海貧血患者付費(fèi)接受該療法進(jìn)行治療。”
此外，Raymond James的分析師將藍(lán)鳥生物的評(píng)級(jí)下調(diào)至“表現(xiàn)平平”，并寫道“監(jiān)管、臨床和制造方面的執(zhí)行問題超過了對(duì)創(chuàng)新藥物產(chǎn)品的利好刺激”。不過該公司一直在為鐮狀細(xì)胞病的擴(kuò)展研究做準(zhǔn)備。在周二的收益報(bào)告中，該公司表示，計(jì)劃在今年啟動(dòng)第二項(xiàng)晚期研究，評(píng)估Zynteglo對(duì)約18名鐮狀細(xì)胞病和中風(fēng)風(fēng)險(xiǎn)升高的兒童患者的治療效果。
盡管在美國(guó)距離批準(zhǔn)還有一段路要走，但美國(guó)β-地中海貧血患者遠(yuǎn)少于鐮狀細(xì)胞病患者。據(jù)美國(guó)國(guó)家罕見病組織估計(jì)，美國(guó)約有β地中海貧血患者3300名，而鐮狀細(xì)胞病患者有近10萬名。因此，擴(kuò)展試驗(yàn)可以為Zynteglo在更大的患者群體中的治療收益提供證據(jù)。
周三上午藍(lán)鳥生物股價(jià)下跌近10％，交易價(jià)格約為80美元。Stifel分析師表示，由于Zynteglo有關(guān)鐮狀細(xì)胞病的試驗(yàn)將于今年進(jìn)行，預(yù)計(jì)投資者的情緒不會(huì)很快改變。
該機(jī)構(gòu)預(yù)估Zyntelgo在2020年從β地中海貧血適應(yīng)癥中將獲得1200萬美元的收入，到2021年將增至5300萬美元，到2030年將增至3.9億美元。同時(shí)，預(yù)計(jì)該療法在2022年從鐮狀細(xì)胞適應(yīng)癥可獲得4800萬美元收益，2030年可達(dá)到20億美元。
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