3月2日，強(qiáng)生旗下西安楊森宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已授予其腺相關(guān)病毒（AAV）-色素性視網(wǎng)膜炎GTP酶調(diào)節(jié)劑（RPGR）基因療法優(yōu)先藥物資格（PRIME）和前沿治療藥品（ATMP），用于治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病X連鎖性色素性視網(wǎng)膜炎（XLRP）。這也是目前獲得PRIME認(rèn)證的唯一一個(gè)RPGR基因治療項(xiàng)目，西安楊森將加快該療法在歐洲上市的監(jiān)管審查時(shí)間。
PRIME是EMA在2016年推出的快速審評(píng)項(xiàng)目，旨在加速醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品的審評(píng)進(jìn)程。入圍在研項(xiàng)目將在臨床試驗(yàn)及藥品開(kāi)發(fā)方面獲得EMA的大力支持，以加速創(chuàng)新藥物的開(kāi)發(fā)及審批。類(lèi)似地，ATMP主要針對(duì)以基因療法、體細(xì)胞治療或組織工程為基礎(chǔ)的人用藥品，獲得資格指定后，可以得到監(jiān)管、技術(shù)甚至資金的支持。此前，這款新型AAV-RPGR基因療法已經(jīng)獲得了美國(guó)FDA的快速通道認(rèn)證以及FDA和EMA的孤兒藥認(rèn)證。
此次PRIME認(rèn)定是基于正在進(jìn)行的1/2期臨床試驗(yàn)（NCT03252847）中的數(shù)據(jù)。據(jù)了解，這是一項(xiàng)臨床開(kāi)放標(biāo)簽、多中心、I/II期劑量遞增研究，入組46例年齡在5歲以上的兒童和成年男性XLRP患者，主要終點(diǎn)為AAV-RPGR基因療法的安全性，次要終點(diǎn)為患者18個(gè)月內(nèi)的視覺(jué)功能改善、視網(wǎng)膜功能改善和生活質(zhì)量改善。試驗(yàn)預(yù)計(jì)在今年11月完成。
楊森研發(fā)部門(mén)心血管與代謝全球治療領(lǐng)域負(fù)責(zé)人James List博士認(rèn)為，該基因治療獲得PRIME和ATMP資格是公司視網(wǎng)膜產(chǎn)品組合不斷進(jìn)步的一項(xiàng)重要成就，是向X連鎖性色素性視網(wǎng)膜炎歐洲患者提供轉(zhuǎn)化治療又邁出一大步。
XLRP是色素性視網(wǎng)膜炎的最嚴(yán)重形式之一，可在青少年時(shí)期發(fā)病并在成年后發(fā)展為失明。目前，尚無(wú)獲得批準(zhǔn)上市的治療方法。但視網(wǎng)膜病變是基因療法的理想治療領(lǐng)域，大多數(shù)導(dǎo)致這類(lèi)疾病的基因突變已確認(rèn)，且眼睛在一定程度上是免疫特區(qū)。西安楊森的AAV-RPGR基因療法旨在通過(guò)減慢視網(wǎng)膜變性并保留視覺(jué)功能，治療RPGR基因突變引起的最常見(jiàn)的XLRP。已有研究表明，在眼內(nèi)使用AAV或者慢病毒（LV）載體遞送基因療法不會(huì)導(dǎo)致全身副作用以及顯著的免疫反應(yīng)。大部分在研療法的目標(biāo)是導(dǎo)入功能正常的基因，恢復(fù)缺陷基因的正常表達(dá)。
西安楊森的眼科臨床階段產(chǎn)品組合主要包括遺傳性視網(wǎng)膜疾病全色盲的候選產(chǎn)品AAV-CNGA3、AAV-CNGB3和針對(duì)X連鎖性色素性視網(wǎng)膜炎的候選產(chǎn)品AAV-RPGR；并通過(guò)使用mRNA療法來(lái)治療多種疾病，包括濕性老年性黃斑變性、糖尿病性視網(wǎng)膜病變和糖尿病性黃斑水腫，進(jìn)而擴(kuò)大到更常見(jiàn)的眼部疾病。AAV-RGRP以及AAV-CNGB3、AAV-CNGA3目前均處于I/II期臨床開(kāi)發(fā)，后兩種基因療法旨在通過(guò)視網(wǎng)膜下注射遞送至視網(wǎng)膜內(nèi)大多數(shù)錐體細(xì)胞所在的眼睛區(qū)域，恢復(fù)錐體細(xì)胞的功能。
2019年1月，西安楊森與臨床階段的基因治療公司MeiraGTx 簽訂了全球合作和許可協(xié)議，以1億美元先期付款，獲得后者的遺傳性視網(wǎng)膜疾病管線(xiàn)組合的臨床前試驗(yàn)項(xiàng)目的獨(dú)家選擇權(quán)，MeiraGTx還有資格獲得高達(dá)3.4億美元的各種里程碑付款和產(chǎn)品銷(xiāo)售分成。根據(jù)合作協(xié)議，兩家公司共同開(kāi)發(fā)AAV-RPGR基因療法，并建立了研究合作關(guān)系，以探索其他遺傳性視網(wǎng)膜疾病的新靶標(biāo)，并進(jìn)一步開(kāi)發(fā)AAV制造技術(shù)。
MeiraGTx是一家專(zhuān)注于基因療法研發(fā)的生物醫(yī)藥公司，研發(fā)重點(diǎn)包括眼科疾病、唾液腺疾病和神經(jīng)退行性疾病三大領(lǐng)域。這家公司的核心優(yōu)勢(shì)是病毒載體設(shè)計(jì)、優(yōu)化、基因療法生產(chǎn)，以及轉(zhuǎn)化基因調(diào)控技術(shù)。載體衣殼蛋白的細(xì)小差異可調(diào)節(jié)將基因遞送至不同類(lèi)型細(xì)胞的效率，選擇不同的AAV衣殼可最有效地靶向特定細(xì)胞類(lèi)型。MeiraGTx使用AAV作為傳遞基因的載體，通過(guò)定制載體以針對(duì)不同疾病優(yōu)化基因療法。同時(shí)，MeiraGTx的基因調(diào)控平臺(tái)可將基因表達(dá)的開(kāi)關(guān)整合到載體中，使用小分子激活，這將可以依據(jù)患者的需要和療法的劑量打開(kāi)和關(guān)閉基因療法。
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