優(yōu)時(shí)比（UCB）近日公布了抗癲癇新藥padsevonil IIb期ARISE(NCT03373383)研究的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，在12周維持期內(nèi)，與安慰劑相比，padsevonil在研究的2個(gè)主要終點(diǎn)方面均未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。
這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、劑量發(fā)現(xiàn)研究，旨在評(píng)估padsevonil作為一種輔助治療藥物，用于耐藥性癲癇成人患者治療局灶性癲癇發(fā)作的療效和安全性。研究入組的是已使用4種或更多種抗癲癇藥物治療但病情不受控、目前正在使用1-3種抗癲癇藥物治療的耐藥性局灶性癲癇患者。研究中，515例被隨機(jī)分為5組，接受不同劑量的padsevonil（n=414）或安慰劑。主要終點(diǎn)是在12周維持期內(nèi)局灶性發(fā)作頻率相對(duì)基線的變化、以及相對(duì)基線降低≥75%的應(yīng)答者比例。
研究中，padsevonil耐受性良好，安全性與早期研究一致。
癲癇是各種慢性大腦疾病的主要癥狀，是全球第四常見(jiàn)的神經(jīng)疾病，影響約6500萬(wàn)人。任何人都可能出現(xiàn)癲癇，該病可發(fā)生在任何年齡、種族、性別人群中，會(huì)導(dǎo)致深刻的生理、心理和社會(huì)后果，對(duì)個(gè)人生活質(zhì)量也會(huì)產(chǎn)生重大影響。目前，癲癇治療的目的是使患者能夠過(guò)上盡可能正常的生活、無(wú)癲癇發(fā)作、沒(méi)有或僅有很少的副作用。
UCB首席醫(yī)療官Iris Loew Friedrich表示：“多達(dá)三分之一的局灶性癲癇患者無(wú)法使用目前可用的抗癲癇藥物有效地控制癲癇發(fā)作，這是一個(gè)未得到滿足的重大醫(yī)療需求。令人失望的是， padsevonil在這些患者中沒(méi)有顯著改善癲癇發(fā)作控制。我們將進(jìn)行進(jìn)一步的數(shù)據(jù)分析，以更好地了解結(jié)果及其對(duì)全球癲癇社區(qū)的影響。”
Padsevonil是一種雙效抗癲癇藥物，其作用機(jī)制是專門靶向于突觸前靶點(diǎn)和突觸后靶點(diǎn)之間的相互作用。在突觸前，padsevonil以高親和力結(jié)合突觸囊泡蛋白2的三種亞型（SV2A、SV2B、SV2C）；在突觸后，padsevonil與GABAA受體上的苯二氮卓識(shí)別位點(diǎn)結(jié)合，作為一種部分激動(dòng)劑發(fā)揮作用。先前的II期概念驗(yàn)證研究結(jié)果表明，padsevonil治療可能與局灶性癲癇發(fā)作頻率具有臨床意義的降低相關(guān)，并提示具有可接受的耐受性和安全性。
ARISE是兩項(xiàng)充分且控制良好的研究中的第一項(xiàng)，目前UCB正在評(píng)估ARISE研究結(jié)果對(duì)第二項(xiàng)正在進(jìn)行中的UCB0092（DUET）研究的影響。
參考來(lái)源：UCB provides an update on Phase 2b padsevonil safety and efficacy study in epilepsy (ARISE)
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