審批神速，時(shí)隔一年多，將近一半臨床急需境外藥品獲批

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作者：Dopine 來源：CPhI制藥在線

2020-04-05

時(shí)隔一年多，隨著國(guó)家藥審政策的利好，已有多款藥品在國(guó)內(nèi)獲批，接下來筆者將根據(jù)這66款藥品在國(guó)內(nèi)的審批進(jìn)度將其分為已批準(zhǔn)、上市申請(qǐng)中、申請(qǐng)臨床/批準(zhǔn)臨床/臨床試驗(yàn)申請(qǐng)中以及未申報(bào)四類，其中將著重分析已批準(zhǔn)和處于上市申請(qǐng)階段的藥品。

距2018年11月CDE發(fā)布《第一批臨床急需境外新藥名單的通知》，目前已有66個(gè)藥品被列為臨床急需境外藥品。而臨床急需境外新藥主要是指近年來已在美國(guó)、歐盟或日本批準(zhǔn)上市而我國(guó)尚未上市的，用于罕見病治療的新藥以及用于防治嚴(yán)重危及生命或嚴(yán)重影響生活質(zhì)量的疾病，且尚無有效治療手段或具有明顯臨床優(yōu)勢(shì)的新藥。為加速這些藥品在國(guó)內(nèi)獲批上市，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局、國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)制定《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》。

根據(jù)《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》，列入臨床急需境外新藥名單的品種，企業(yè)可在提交相關(guān)資料后，直接提出上市申請(qǐng)。而且CDE已建立專門通道開展審評(píng)，對(duì)罕見病治療藥品，在受理后3個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)；對(duì)其他境外新藥，在受理后6個(gè)月內(nèi)完成技術(shù)審評(píng)。尚未申報(bào)的品種，可隨時(shí)提出與CDE進(jìn)行溝通交流，盡快提出上市申請(qǐng)。

目前，已有25款臨床急需境外藥品在國(guó)內(nèi)獲批，其中有4款已被批準(zhǔn)治療肺動(dòng)脈高壓，3款被批準(zhǔn)治療丙肝，2款被批準(zhǔn)治療克羅恩病。從適應(yīng)癥上來看，這24款藥品大部分用于治療罕見病，如肺動(dòng)脈高壓、IVA型黏多糖貯積癥、多發(fā)性硬化癥、法布雷病等，其中依洛硫酸酯酶α和阿加糖酶β是目前國(guó)內(nèi)治療相應(yīng)疾病的首款且唯一一款藥物。從藥品成分上來看，有6款單抗，1款**，4款復(fù)方制劑。不在這其中有個(gè)別藥品如輝瑞的西地那非、田邊三菱的依達(dá)拉奉和艾伯維的阿達(dá)木單抗早已在國(guó)內(nèi)獲批，但治療罕見病適應(yīng)癥的都是近年來才被批準(zhǔn)的。值得一提的是，艾伯維的阿達(dá)木單抗截至目前在國(guó)內(nèi)共獲批6個(gè)適應(yīng)癥，分別是類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎（2010）、強(qiáng)直性脊柱炎（2013）、中重度斑塊型銀屑病（2017）、多關(guān)節(jié)型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎（2019）、克羅恩?。?020.01）和葡萄膜炎（2020.03）。

已批準(zhǔn)的臨床急需境外藥品

除了上述已獲批的25款藥物，目前還有10款臨床急需境外藥品處于上市申請(qǐng)階段，這10款藥品大部分針對(duì)罕見病，如戈謝病，亨廷頓氏舞蹈癥等，其中I型黏多糖貯積癥在國(guó)內(nèi)還沒有任何一款有效治療藥物，而戈謝病在國(guó)內(nèi)獲批的藥物僅有伊米苷酶。Dompe farmaceutici的重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子滴眼液于2017年被EMA批準(zhǔn)用于中重度神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎的治療，目前在國(guó)內(nèi)處于上市申請(qǐng)階段，不過國(guó)內(nèi)已經(jīng)批準(zhǔn)四款注射用重組生長(zhǎng)因子，即麗珠集團(tuán)的麗康樂、武漢海特生物制藥的金路捷、舒泰神（北京）生物制藥的蘇肽生和未名生物的恩經(jīng)復(fù)，其中麗康樂、蘇肽生批準(zhǔn)用于治療視神經(jīng)損傷，而另外兩款被批準(zhǔn)用于治療正已烷中**周圍神經(jīng)病。最值得一提的是，氘代丁苯那嗪是FDA批準(zhǔn)的首個(gè)氘代藥物，已于2019年12月在國(guó)內(nèi)提交治療亨廷頓舞蹈癥的新藥申請(qǐng)。

已提交上市申請(qǐng)的臨床急需境外藥品

此外，還有9款藥物在國(guó)內(nèi)申請(qǐng)臨床試驗(yàn)或處于臨床試驗(yàn)階段，其中伊那尼布、卡那奴單抗進(jìn)展最快，處于III臨床階段，而健贊依魯司他在國(guó)內(nèi)已被批準(zhǔn)臨床，但協(xié)和藥業(yè)已經(jīng)提交了其仿制藥上市申請(qǐng)。

申請(qǐng)臨床/批準(zhǔn)臨床/臨床試驗(yàn)中的臨床急需境外藥品

另外22款藥物在國(guó)內(nèi)還未有任何進(jìn)展，其中Acorda的達(dá)伐吡啶和Prestwick丁苯那嗪雖未在國(guó)內(nèi)有進(jìn)展，但印度阿拉賓度和印度瑞迪博士實(shí)驗(yàn)室已分別在國(guó)內(nèi)提交達(dá)伐吡啶和丁苯那嗪的進(jìn)口申請(qǐng)。夏爾的艾替班特的化合物專利已在國(guó)內(nèi)到期，但還未在國(guó)內(nèi)上市，但成都圣諾生物已提交仿制藥上市申請(qǐng)，豪森的3.1類新藥艾替班特已被批準(zhǔn)臨床，且值得一提的是，豪森的艾替班特已于近日在美國(guó)獲批。新基的阿普斯特同艾替班特情況相似，石藥集團(tuán)已于近日提交其仿制藥上市申請(qǐng)。而第一三共沙丙蝶呤雖未在國(guó)內(nèi)有任何進(jìn)展，但是默克的沙丙蝶呤已經(jīng)在國(guó)內(nèi)獲批，商品名為科望。

未在國(guó)內(nèi)申報(bào)的臨床急需境外藥品

時(shí)隔一年多，這兩批臨床急需境外藥品差不多已有一半被批準(zhǔn)，9款在審評(píng)審批的路上，從這些數(shù)據(jù)可以看出國(guó)家出臺(tái)的一系列加快境外藥品審評(píng)審批政策對(duì)臨床急需境外藥品的審批具有強(qiáng)大的推動(dòng)作用。此外，為了促進(jìn)這些藥品在國(guó)內(nèi)的獲批上市，國(guó)外企業(yè)與國(guó)內(nèi)企業(yè)也開始聯(lián)起手來。衷心期盼上述未批準(zhǔn)藥品可以早日在國(guó)內(nèi)獲批，造福眾多國(guó)內(nèi)患者。

參考資料：

[1] CDE、NMPA官網(wǎng)

[2] insight數(shù)據(jù)庫

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