9月15日，據(jù)CDE官網(wǎng)愛科百發(fā)的呼吸道合胞病毒（RSV）藥物AK0529腸溶膠囊擬被授予突破性治療藥物資格。
呼吸道合胞病毒（RSV）是最具傳染性的人類病毒之一，每年感染全世界3-10%的人口，是嬰幼兒和兒童急性下呼吸道疾病的最常見病因。全球幾乎所有兒童在2歲前均感染過RSV，而RSV感染是導(dǎo)致5歲以下兒童死亡及嬰幼兒住院的主要原因。目前僅阿斯利康的Synagis（Palivizumab，帕利珠單抗）被批準(zhǔn)用于嬰幼兒呼吸道合胞病毒（RSV）所致嚴(yán)重下呼吸道感染（LRTI）的預(yù)防，而Synagis是一種人源化的鼠單克隆抗體，通過呼吸道合胞病毒融合蛋白阻止病毒向下呼吸道擴(kuò)散，據(jù)阿斯利康財(cái)報(bào)該藥也曾是銷售額破10億美元的重磅產(chǎn)品，近年來銷售額出現(xiàn)下滑，2019年僅為3.58億美元。
除了Synagis，阿斯利康還開發(fā)了新一代RSV藥物，即Nirsevimab（研發(fā)代號(hào)為MEDI8897）。它是阿斯利康旗下MedImmune開發(fā)的新一代RSV病毒融合蛋白的IgG1抗體，可特異性結(jié)合RSV病毒預(yù)融合構(gòu)象下的高度保守表位0，阻止RSV病毒侵入受體細(xì)胞。該藥通過在人抗體D25基礎(chǔ)上進(jìn)行Fc段三個(gè)氨基酸殘基(M252Y/S254T/T256E)突變（即YTE突變）而得，其RSV病毒中和能力提高了超過50倍，半衰期達(dá)到了85-117天，是Palivizumab的4-6倍。
今年7月份，Nirsevimab預(yù)防嬰兒RSV感染的2b期臨床研究結(jié)果出爐，結(jié)果顯示，一針 Nirsevimab就可在長達(dá)5個(gè)月的RSV流行季（每年10月中至3月中）為嬰幼兒提供持續(xù)保護(hù)。
AK0529(Ziresovir)是一類結(jié)構(gòu)新穎，靶向RSV融合（F）蛋白的小分子抑制劑，通過抑制F蛋白從而阻止病毒進(jìn)入宿主細(xì)胞和細(xì)胞間的融合。2014年2月愛科百發(fā)從羅氏引進(jìn)該藥，獲得其全球的研發(fā)、生產(chǎn)和市場銷售的排他性權(quán)益以及分許可協(xié)議。
據(jù)insight數(shù)據(jù)庫，AK0529在國內(nèi)共登記三項(xiàng)臨床試驗(yàn)，不僅被開發(fā)用于成人RSV感染，還被開發(fā)用于嬰幼兒RSV感染。據(jù)愛科百發(fā)官網(wǎng)，AK0529的全球II期臨床研究（VICTOR）已于2019年完成，研究中AK0529表現(xiàn)出劑量相關(guān)的臨床有效性，可顯著降低患者的臨床體征和癥狀評(píng)分，同時(shí)降低其體內(nèi)的病毒載量。而且該研究還證實(shí)患者的臨床體征和癥狀評(píng)分與病毒載量的變化程度以及AK0529藥物濃度之間具有顯著的正相關(guān)性。
目前，國內(nèi)還沒有任何一款藥物被批準(zhǔn)用于治療RSV感染，AK0529是目前進(jìn)展最快的，處于III期臨床階段。而且今年CDE還批準(zhǔn)了AK0529的補(bǔ)充申請(qǐng)，適應(yīng)癥為用于呼吸道合胞病毒感染引起的上呼吸道感染和下呼吸道感染，包括病**支氣管炎和肺炎。此外，山東丹紅制藥的BC0335顆粒也被開發(fā)用于兒童RSV感染，目前處于一期臨床。先為達(dá)生物的XW001也被批準(zhǔn)臨床，擬開發(fā)的適應(yīng)癥為用于嬰幼兒、老人和免疫功能低下患者等的呼吸道合胞病毒感染的治療。
自今年7月份CDE發(fā)布《突破性治療藥物審評(píng)工作程序（試行）》文件后，截止目前已有5款藥物被授予突破性治療藥物資格，詳見下表。而這5款藥物，除了AK5029，其他4款均被開發(fā)用于治療腫瘤。
? LCAR-B38M（JNJ-4528）是傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，該產(chǎn)品已于2019年12月獲得了美國FDA授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)治多發(fā)性骨髓瘤（MM）患者。
? YY-20394（linperlisib）是新一代高選擇性PI3Kδ（磷酯酰肌醇3-激酶亞型δ）抑制劑，具有高度的 PI3Kδ 選擇性和良好的安全性，每天僅需口服一次。已有的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示其在復(fù)發(fā)難治的惰性淋巴瘤患者中的療效、安全性和用藥依從性均優(yōu)于同類已上市藥品，在復(fù)發(fā)或難治的包括濾泡性淋巴瘤在內(nèi)的惰性淋巴瘤中有效率高達(dá) 90%。
? 普那布林是從海洋生物中提取出的小分子，能激活鳥嘌呤核苷酸交換因子GEF-H1。GEF-H1激活下游轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，誘導(dǎo)樹突性細(xì)胞成熟，進(jìn)而導(dǎo)致組織微環(huán)境中T細(xì)胞活化，達(dá)到免疫抗癌療效，同時(shí)通過激活組織內(nèi)的IL-6，以達(dá)到預(yù)防中性粒細(xì)胞減少癥的療效。該藥是萬春醫(yī)藥的主要產(chǎn)品，目前開發(fā)的適應(yīng)癥有預(yù)防化療引起的中性粒細(xì)胞減少癥以及非小細(xì)胞肺癌。
? JWCAR029（瑞基侖賽注射液）是藥明巨諾在美國Juno公司JCAR017的基礎(chǔ)上自主開發(fā)的CAR-T產(chǎn)品，其靶點(diǎn)是CD19。目前該藥的上市申請(qǐng)已被納入優(yōu)先審評(píng)范圍，申報(bào)的適應(yīng)癥為治療經(jīng)過二線或以上全身性治療后成人患者的復(fù)發(fā)或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤。
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