近日，強生旗下子公司楊森制藥收購了Hemera生物科學(xué)公司的基因療法的專利權(quán)。
HMR59基因療法是一次性的門診眼球玻璃體內(nèi)注射療法，以維持地圖樣萎縮患者的視力。地圖樣萎縮（Geographic atrophy，GA）屬于年齡相關(guān)的黃斑變性（AMD）的晚期表現(xiàn)，主要特點是視網(wǎng)膜色素上皮細(xì)胞（RPE）、光感受器和脈絡(luò)膜毛細(xì)血管層的不可逆性丟失，地圖樣萎縮致盲的人數(shù)占AMD致盲人數(shù)的1/10左右，是50歲以上人群失明的主要原因。
AMD患者通常體內(nèi)CD59含量較低，CD59是一種保護視網(wǎng)膜免受人體補體免疫反應(yīng)損傷的蛋白質(zhì)。在地圖樣萎縮患者中，補體過度反應(yīng)并破壞黃斑區(qū)的細(xì)胞，黃斑是視網(wǎng)膜的中央部分，負(fù)責(zé)處理中央視覺和視力細(xì)節(jié)，這種過度反應(yīng)會導(dǎo)致患者逐漸發(fā)展為失明。而HMR59療法可增強視網(wǎng)膜細(xì)胞制造可溶型CD59的能力，這有助于防止視網(wǎng)膜受損而起到保護視力的作用。
有關(guān)該項收購，雙方都沒有公布具體的財務(wù)細(xì)節(jié)。HMR59療法目前處于I期治療進程中，正在對濕性AMD患者的I期第二階段評估中，這些患者正在進行隨訪以評估其用藥的長期安全性。
對于眼部疾病基因治療的趨勢，第一個是Luxturna，來自諾華和Spark Therapeutics公司，用于治療因RPE65基因突變導(dǎo)致的視網(wǎng)膜變性，它于2017年獲得批準(zhǔn)。在2019年，羅氏收購了Spark。
同時，在今年7月，Biogen和哈佛大學(xué)的馬薩諸塞州眼耳醫(yī)院(Massachusetts Eye and Ear)簽署了一項專利協(xié)議，將開發(fā)治療PRPF31基因突變導(dǎo)致的遺傳性視網(wǎng)膜變性的藥物。PRPF31基因突變是常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性最常見的原因。早期研究表明，對PRPF31的腺相關(guān)病毒(AAV)介導(dǎo)的基因增強療法可以恢復(fù)PRPF31突變RPE細(xì)胞的正常功能。
另外，艾爾建（Allergan）也在研究一種常染色體顯性視網(wǎng)膜色素變性的療法。2016年，該公司以6000萬美元的價格收購了RetroSense Therapeutics公司。
在基因療法方面，眼部疾病是一個相對容易攻克的領(lǐng)域，因為它們可以直接對眼睛進行給藥，而不是全身性系統(tǒng)地進行治療。全身性基因治療通常需要考慮肝 臟代謝問題，這將會是引起更加復(fù)雜的效應(yīng)機制、遞送系統(tǒng)和安全性問題等。對強生來說，通過此次收購，在眼部基因療法上開辟了道路，同時也為失去視力的患者提供創(chuàng)新的解決方案。
參考來源：Janssen Acquires Rights to Hemera's Macular Degeneration Gene Therapy
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