在2月28日國際罕見病日前夕，為了解多發(fā)性硬化患者真實(shí)治療數(shù)據(jù)及患者規(guī)范化治療現(xiàn)狀，由中國罕見病聯(lián)盟和中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)主辦、賽諾菲（中國）支持的《中國多發(fā)性硬化患者健康洞察藍(lán)皮書暨2021中國多發(fā)性硬化患者生存質(zhì)量報(bào)告》在北京正式發(fā)布。中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康，中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)秘書長宋海慶教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授，北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科徐雁教授出席了本次會(huì)議并對報(bào)告的意義和數(shù)據(jù)進(jìn)行了詳細(xì)解讀。
2021版“二期調(diào)研”在2018版“一期調(diào)研”的基礎(chǔ)上追蹤了部分患者的生存現(xiàn)狀及治療現(xiàn)狀，分析患者在診療情況、疾病負(fù)擔(dān)、生活質(zhì)量、緩解期治療等方面的詳細(xì)數(shù)據(jù)，并對患者最近兩年的疾病發(fā)作情況、是否進(jìn)行了疾病修正治療進(jìn)行了對比。調(diào)研結(jié)果顯示：患者對疾病認(rèn)知不足，發(fā)病至就診的時(shí)間超過1年，平均確診時(shí)長超過兩年；疾病修正治療（DMT）使用率較一期調(diào)研有所提高，口服DMT藥物的患者滿意度更高；除復(fù)發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半，大量患者緩解期不治療。
大力提升公眾及患者對疾病的認(rèn)知，促進(jìn)早診早治
隨著2018年5月中國《第一批罕見病》目錄的發(fā)布及近年來國家政策對罕見病治療領(lǐng)域的支持，越來越多的罕見病走進(jìn)了公眾的視野。但本次調(diào)研發(fā)現(xiàn)，超過96%的患者在疾病確診時(shí)沒有聽說過多發(fā)性硬化，從首次發(fā)病到就診時(shí)間平均超過1年，診斷延遲時(shí)間超過2年。中國罕見病聯(lián)盟理事長李林康表示：“中國罕見病聯(lián)盟成立兩年多以來，積極發(fā)揮社會(huì)團(tuán)體的橋梁和紐帶作用，協(xié)同政府部門、醫(yī)療機(jī)構(gòu)、患者組織及醫(yī)藥企業(yè)，多方協(xié)同共同推進(jìn)中國罕見病診療水平的提升和保障。目前在提升醫(yī)生診療能力方面主要有兩項(xiàng)重點(diǎn)工作，一是通過國家衛(wèi)生健康委員會(huì)組建的324家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)開展全國范圍內(nèi)的線上線下培訓(xùn)；二是通過建立罕見病單病種學(xué)組來調(diào)動(dòng)這個(gè)學(xué)科醫(yī)生們學(xué)習(xí)的積極性。”
中國醫(yī)療保健國際交流促進(jìn)會(huì)神經(jīng)病學(xué)分會(huì)秘書長宋海慶教授指出：“提高罕見病診療水平，完善罕見病患者保障政策，是全球性的問題。我國罕見病正迎來劃時(shí)代的變革，政府出臺了多項(xiàng)針對罕見病群體的利好政策，加速了我國罕見病領(lǐng)域的快速發(fā)展。未來，我們也將聯(lián)合相關(guān)學(xué)會(huì)和協(xié)會(huì)、醫(yī)療專業(yè)機(jī)構(gòu)及相關(guān)專家在多發(fā)性硬化領(lǐng)域和其他罕見病領(lǐng)域繼續(xù)開展對口項(xiàng)目，包含醫(yī)生及患者教育、學(xué)科建設(shè)等，為多發(fā)性硬化及我國罕見病防治事業(yè)繼續(xù)貢獻(xiàn)力量。”
改善疾病緩解期不治療現(xiàn)象，減少患者復(fù)發(fā)幾率
多發(fā)性硬化是一種復(fù)發(fā)性、致殘性的中樞神經(jīng)系統(tǒng)自身免疫性罕見病，很多患者不斷經(jīng)歷復(fù)發(fā)緩解的過程。目前，多發(fā)性硬化患者的治療以急性期治療和緩解期治療為主。急性期多采用短療程大劑量糖皮質(zhì)激素沖擊療法來減輕急性發(fā)作癥狀。緩解期以控制疾病進(jìn)展，預(yù)防復(fù)發(fā)，從而延緩殘疾進(jìn)展、提高生活質(zhì)量為主要目標(biāo)，稱為疾病修正治療（DMT）。
2018年，隨著用于治療復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化的口服用藥（特立氟胺片）在中國上市，中國多發(fā)性硬化口服疾病修正治療時(shí)代正式開啟，DMT治療可有效降低患者臨床復(fù)發(fā)頻率并延長緩解期時(shí)間。調(diào)研顯示，雖然DMT使用率較一期有所提高(18% vs 10%)，但距離歐美國家仍有較大差距，存在大量患者緩解期不治療的現(xiàn)象。北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)病學(xué)系主任崔麗英教授表示：“從報(bào)告結(jié)果可以看出，醫(yī)生和患者對疾病修正治療重視程度不夠。未來，我們要醫(yī)生、患者兩手抓。一方面要對醫(yī)生進(jìn)行疾病教育，加強(qiáng)對疾病的認(rèn)知，要讓更多的醫(yī)生掌握多發(fā)性硬化疾病的診斷和治療，尤其是是要重視疾病修正治療；另一方面要對患者加強(qiáng)科普，讓患者也了解疾病的發(fā)生發(fā)展過程，讓患者也能重視到緩解期治療的重要性，督促患者定期隨診。如果多發(fā)性硬化患者能夠早期診斷、早期治療，并在緩解期進(jìn)行規(guī)范化的疾病修正治療，必將降低致殘的發(fā)生率，給患者帶來更好的預(yù)后。
推動(dòng)中國多發(fā)性硬化規(guī)范化診療，使患者獲得更好預(yù)后
本次調(diào)研顯示，患者規(guī)范化隨訪情況亦不容樂觀。除復(fù)發(fā)住院患者外，定期隨診的患者不足一半。因復(fù)發(fā)導(dǎo)致住院，耗費(fèi)時(shí)間和金錢，多數(shù)患者面臨沉重的經(jīng)濟(jì)壓力和心理壓力。“多發(fā)性硬化在早期復(fù)發(fā)緩解階段，如果控制不好的話就可能會(huì)進(jìn)入到疾病進(jìn)展階段。同時(shí)，后續(xù)診斷、治療及隨訪的不足將會(huì)直接導(dǎo)致患者疾病的高復(fù)發(fā)率。”北京協(xié)和醫(yī)院神經(jīng)科徐雁教授呼吁：“多發(fā)性硬化的長期管理一定要定期隨訪，要了解用藥的安全性并及時(shí)根據(jù)患者病情的進(jìn)展情況進(jìn)行調(diào)整和評估，并通過規(guī)范化治療更好的控制患者疾病病情。”
賽諾菲健贊中國區(qū)神經(jīng)科學(xué)業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人陸世巍先生最后表示：“作為罕見病診療領(lǐng)域的引領(lǐng)者，我們將繼續(xù)與多方攜手，通過標(biāo)準(zhǔn)化診療、多方共付等機(jī)制，推動(dòng)罕見病診療領(lǐng)域及治療可及性的提升，真正解決患者在用藥和治療上的痛點(diǎn)。同時(shí)，我們也將不斷完善罕見病產(chǎn)品線，把國際上最新最好的藥物第一時(shí)間帶到中國，滿足中國患者的醫(yī)療需求，為罕見病患者點(diǎn)亮生命之光。”
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