日前，Vertex Pharmaceuticals表示，已開始進行針對1型糖尿病患者進行糖尿病干細(xì)胞療法VX-880實驗性治療的早期臨床試驗，該療法此前已獲得了美國FDA的快速通道指定。
VX-880是第一個研究性的干細(xì)胞衍生療法，該療法可以利用完全分化的產(chǎn)生胰島素的胰島細(xì)胞來治療1型糖尿病。2019年，Vertex宣布與Semma Therapeutics達成一項確定性協(xié)議，以9.5億美元現(xiàn)金收購Semma并獲得了VX-880療法。今年1月，Vertex新藥臨床試驗申請（IND）獲得FDA批準(zhǔn)，VX-880被認(rèn)為有潛力通過恢復(fù)胰島細(xì)胞功能（包括胰島素的產(chǎn)生），來恢復(fù)機體調(diào)節(jié)血糖水平的能力。VX-880是第一個也是唯一已知獲得快速通道指定的胰島替代療法。
1型糖尿病是一種困擾全球數(shù)百萬人的疾病，目前尚無治愈性療法。由于胰島素輸送系統(tǒng)的局限性和復(fù)雜性，可能難以在1型糖尿病患者中實現(xiàn)并維持血糖控制的平衡。低血糖癥通常是無法平衡影響血糖水平的不同因素（包括胰島素、飲食和運動）而導(dǎo)致的。嚴(yán)重的低血糖癥會導(dǎo)致意識喪失、昏迷、癲癇發(fā)作、受傷，甚至威脅生命。因此，臨床上急需解決相關(guān)問題的新的治療手段。
此次1/2期單臂、開放標(biāo)簽的臨床研究將在美國的多個地點進行，預(yù)計將招募17名受試者。該臨床試驗是針對低血糖意識受損和嚴(yán)重低血糖的1型糖尿病患者。此次試驗將是一個連續(xù)的、分為多個部分的臨床試驗，以評估不同劑量的VX-880的安全性和有效性。VX-880臨床試驗將包括完全分化的功能性胰島細(xì)胞的輸注，以及長期的聯(lián)合免疫抑制治療，以保護胰島細(xì)胞免受免疫排斥等方面。
參考來源：
1.Vertex to begin Phase 1/2 trial of treatment for people with type 1 diabetes
2.Vertex Announces FDA Fast Track Designation and Initiation of a Phase 1/2 Clinical Trial for VX-880, a Novel Investigational Cell Therapy for the Treatment of Type 1 Diabetes
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