就在美國FDA宣布Acadia制藥公司為擴大Nuplazid（pimavanserin）的癡呆癥藥物特許經(jīng)營權(quán)而進行轟動宣傳出現(xiàn)問題幾個星期后，美國FDA就針對Nuplazid治療與癡呆相關(guān)的**病（DRP）相關(guān)幻覺和妄想的補充新藥應(yīng)用（sNDA）發(fā)出了完整的答復(fù)函（CRL）。該藥物是第一種也是唯一一種批準用于與帕金森病**病相關(guān)的幻覺和妄想的藥物。
美國FDA的CRL指出，Nuplazid在一些癡呆亞組中缺乏統(tǒng)計學意義，聲稱沒有足夠多的癡呆亞型患者表現(xiàn)出有效性，未提出安全問題。
而Acadia公司指出，他們以前與由比利·鄧恩（Billy Dunn）監(jiān)管的**病學研究部門針對該藥物的關(guān)鍵3期臨床研究HARMONY的設(shè)計達成了協(xié)議，這項研究針對的是作為一個單一組分析的廣泛DRP患者群體。HARMONY研究達到了預(yù)定的主要和次要終點。Acadia強調(diào)，不同分組的癡呆亞組和患者最小值的統(tǒng)計分離不在預(yù)先規(guī)定的要求中。
有人猜測，今年美國FDA在審批方面會越來越強硬，而這次申請的拒絕似乎支持了這一論點。
Acadia的新聞稿暗示，該公司對這一決定感到不滿。但實際上，這一決定事先已有警告。但直到幾周前，當藥物監(jiān)管機構(gòu)不愿就標簽進行談判時，該公司的高管們才感到震驚。
Acadia首席執(zhí)行官史蒂夫·戴維斯（Steve Davis）指出：“Acadia支持關(guān)鍵3期研究HARMONY以及前瞻性商定的試驗設(shè)計，同時支持建立DRP療效標準的有力的積極成果。在整個藥物審查過程中，該部門沒有對商定的研究設(shè)計提出任何擔憂，包括CRL中提出的問題。我們將立即要求召開a類會議，與美國FDA合作，解決CRL問題，并確定快速的前進道路，以獲得在DRP患者中使用pimavanserin的批準。”
資產(chǎn)管理及投資銀行公司Stifel分析師保羅·馬特斯（Paul Mattis）在給投資者的一份報告中寫道：“pimavanserin在復(fù)發(fā)預(yù)防試驗中的療效在帕金森亞人群中最為穩(wěn)健，可以認為這是該試驗在中期停止的主要原因。我們認為這個細節(jié)可能會被忽略，因為ADP的數(shù)據(jù)仍然很好（安慰劑組14例復(fù)發(fā)，藥物組8例），但其他一些較少見的亞組數(shù)據(jù)不太一致。我們的觀點是，Acadia可能需要再進行一次甚至兩次以上的試驗，雖然pimavanserin似乎一直是一種非常安全的藥物，但它的療效在非典型抗**病藥物的領(lǐng)域內(nèi)仍處于低水平。而且目前的情況使我們認為，任何未來的試驗（尤其是需要以安慰劑控制方式證明有明顯急性療效的試驗）都相當危險。”
美國FDA在其CRL中表示，Acadia公司用于支持sNDA的2期臨床阿爾茨海默病**病研究-019沒有充分和良好的控制。與此同時，Acadia認為，“這些觀察結(jié)果既不影響研究主要終點的積極結(jié)果，也不影響研究的總體療效結(jié)論。”
參考來源：
1.Acadia's Nuplazid Receives Regulatory Rejection for Dementia-Related Psychosis
2.Acadia preps for battle as the FDA rejects a potential blockbuster application
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