“如同世界上沒有完全相同的兩片樹葉一樣，世界上也沒有完全相同的兩個紅斑狼瘡患者。”多年來，因為紅斑狼瘡的百變病征以及復(fù)雜的發(fā)病機制，這一領(lǐng)域的醫(yī)學(xué)治療一直面臨著巨大挑戰(zhàn)，新藥研發(fā)也舉步維艱。
好在，新的曙光來臨。
2021年3月，榮昌生物制藥(煙臺)股份有限公司（下稱：榮昌生物）正式宣布：全球首 個用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡(SLE)的“雙靶”一類生物新藥——泰它西普(商品名：泰愛?)在我國附條件上市，這是繼2019年貝利尤單抗在我國獲批上市之后，該領(lǐng)域60年來全球獲批的第二款生物制劑，也是首 款國產(chǎn)雙靶點生物新藥。
泰它西普的問世意味著無數(shù)飽受SLE反復(fù)困擾的患者迎來新的戰(zhàn)“狼”武器，同時也標志著我國在治療SLE領(lǐng)域走在了世界前列。
那么，
究竟什么是系統(tǒng)性紅斑狼瘡?
為什么多年來該領(lǐng)域的研究難以突破？
泰它西普問世，為SLE患者帶來哪些福音？
還有多少SLE患者需要被滿足？如何更快被滿足？
泰它西普為全球SLE治療領(lǐng)域做出了哪些創(chuàng)新突破？
未來還有哪些潛力和進步空間？
……
帶著這些疑問，新浪醫(yī)藥特別邀請了北大人民醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師張學(xué)武教授、第二軍醫(yī)大學(xué)附屬長海醫(yī)院風(fēng)濕免疫科主任醫(yī)師趙東寶教授為我們做了專業(yè)解答。
什么是系統(tǒng)性紅斑狼瘡？
據(jù)北大人民醫(yī)院張學(xué)武教授介紹：“紅斑狼瘡是一種典型的自身免疫性結(jié)締組織病，系統(tǒng)性紅斑狼瘡是紅斑狼瘡最常見（占70%）、也是最為嚴重的一型，病變累及多器官和系統(tǒng)，其中75%的SLE患者會出現(xiàn)腎 臟損傷，病情嚴重時會危及生命。與普通人群相比，SLE患者的全因死亡率增加了2.6倍。同時SLE容易反復(fù)復(fù)發(fā)、難以治愈，又被稱為‘不死的癌癥’。”
此外，對于紅斑狼瘡的危害，張學(xué)武教授還補充到：“紅斑狼瘡是風(fēng)濕病里面影響最大、死亡率最高的疾病，除了疾病本身，這個病還給患者及其家庭帶來巨大的**壓力。特別是SLE的好發(fā)人群是青年女性，很多患者因為得了這個病不敢結(jié)婚，不敢生孩子，飽受歧視……在身體和**上都受到巨大折磨。”
據(jù)悉，系統(tǒng)性紅斑狼瘡臨床表現(xiàn)復(fù)雜，會出現(xiàn)面部蝶形紅斑、口腔潰瘍、關(guān)節(jié)痛、頭痛、脫發(fā)、發(fā)熱、光過敏、雷諾現(xiàn)象等，每個患者的病情千差萬別，病因至今未明，目前只能推測會受到遺傳因素、環(huán)境因素、雌激素水平等各種因素相互作用的刺激。
正是因為病因未明，也導(dǎo)致了這一領(lǐng)域多年來的醫(yī)學(xué)研究難以突破。
臨床需求亟待滿足 “雙靶”治療新武器應(yīng)運而生
根據(jù)《2020中國系統(tǒng)性紅斑狼瘡診療指南》，目前全球約有患者500萬人，其中中國大陸地區(qū)SLE患者群超過100萬，患病率約為70/10萬人，高居世界第二。
然而長期以來，龐大的患者人群面對的卻是有限的醫(yī)療手段。
對此，第二軍醫(yī)大學(xué)附屬長海醫(yī)院趙東寶教授表示：“在生物制劑問世之前，臨床上用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的藥物主要包括糖皮質(zhì)激素（潑尼松、氫化可的松、倍他米松）、免疫抑制劑（環(huán)磷酰胺）、抗瘧藥（羥氯喹）及生物制劑等。這些藥物常常伴有不良反應(yīng)，特別是臨床常用的糖皮質(zhì)激素長期使用會對人體產(chǎn)生一定危害。”
“幾乎一提激素、免疫抑制劑，患者就直皺眉頭，可是我們也沒有辦法。傳統(tǒng)醫(yī)療手段的療效、安全性并不能滿足醫(yī)生的要求，也不能滿足患者的要求，但卻長時間都難以改變。”
好在，這一領(lǐng)域多年來無新藥問世的尷尬局面近年來終于逐漸被打破。
2011年，貝利尤單抗被FDA批準上市，這是自1955年羥氯喹獲批以來，F(xiàn)DA50多年來批準上市的首 個SLE新藥，掀開了生物制劑進入SLE臨床治療的新篇章。隨后，2019年貝利尤單抗進入中國，為中國SLE帶來全新選擇。
緊接著，時隔1年多，中國SLE患者再次迎來巨大福音。
2021年3月，我國原創(chuàng)重磅生物制劑——榮昌生物的泰它西普正式在中國附條件上市，作為一款具有新靶點、新結(jié)構(gòu)、新機制特點的新藥，泰它西普為全球SLE醫(yī)學(xué)領(lǐng)域帶來無限新希望。
據(jù)趙東寶教授介紹，和傳統(tǒng)藥物相比，作為一款大分子藥物，泰它西普最大的優(yōu)勢是通過細胞代謝，而不是通過肝腎代謝，因此顯著降低了傳統(tǒng)藥物最致命的缺點——副作用。從臨床數(shù)據(jù)上看，泰它西普相比安慰劑（79.2% vs 32.0%）對SRI的改善程度相較于傳統(tǒng)的治療手段以及貝利尤單抗呈現(xiàn)出了明顯優(yōu)勢。
此外，在趙東寶教授看來，泰它西普最大的特點是在于“雙靶點”設(shè)計。與僅僅針對BLyS的貝利尤單抗不同，泰它西普能同時抑制BLyS和APRIL兩個細胞因子。BLyS和APRIL均是B淋巴細胞分化成熟的關(guān)鍵因子，抑制BLyS/APRIL能更加有效地降低機體免疫反應(yīng)，達到治療自身免疫疾病的目的。
“形象一點比喻，雙靶點的意思就像是你在攻擊對手時既用手給了他一拳，又用腳踢了他一下，這樣一來，對手就更容易被擊倒。”說到此，趙東寶教授由衷地感嘆泰它西普成功的實驗設(shè)計背后研究團隊多年來堅持不懈的研究**。
毫無疑問，作為一個全球真正意義上具有新機制、新靶點、新結(jié)構(gòu)的first-in-class藥物，泰它西普雙靶點的研發(fā)難度比單靶點困難許多。
此外，由于泰它西普對于B淋巴細胞的良好作用，多年來參與泰它西普臨床試驗的趙東寶教授還表示：“未來，泰它西普還有潛力用于其它多種擁有巨大未滿足臨床需求的自身免疫適應(yīng)癥，如治療IgA腎炎、干燥綜合征、視神經(jīng)脊髓炎、多發(fā)性硬化癥和重癥肌無力等領(lǐng)域。目前，這些領(lǐng)域的相關(guān)試驗已經(jīng)啟動，其中多個適應(yīng)癥還將啟動全球多中心臨床研究……”
提升患者可及性，專家呼吁早進醫(yī)保
新藥問世打破了醫(yī)學(xué)領(lǐng)域“缺醫(yī)少藥”的尷尬局面，但是如何實現(xiàn)患者的“藥物可及”，對于每一款新藥而言，還有很長的路要走。
由于SLE需要長期治療，因此價格因素極為關(guān)鍵。
據(jù)新浪醫(yī)藥最新獲悉，目前泰它西普零售單價為2586元/支，且在早享福利和患者援助項目（PAP）下，全年治療費用為78951元，平均每支822元，對于患者而言，仍是一筆不小的負擔(dān)。
對于如何更進一步提升患者藥物可及性，張學(xué)武和趙東寶兩位教授均表示，創(chuàng)新藥經(jīng)過漫長研究而問世，前期耗費了大量的研發(fā)資金，再加之生物藥具有硬成本高的特點，因此最初定價上很難便宜。我們期待除了可以通過公益活動提高患者可及性外，這類創(chuàng)新藥還能夠盡快納入醫(yī)保，讓更多患者獲益。
此外，值得關(guān)注的是，目前泰它西普已經(jīng)呈現(xiàn)出一定的療效優(yōu)勢，如果患者恢復(fù)效果好，后續(xù)治療費用也會相應(yīng)減少，其疾病預(yù)后也能節(jié)省一定開支。
“整體而言，不管是療效還是價格，我們對于系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者的治療還有著非常大的未盡之需，需要政府、企業(yè)、機構(gòu)各方的攜手努力。我們期待未來泰它西普能夠更快、更好地造福我國乃至全球更多的患者，同時我們也期待泰它西普能夠在靶向精準的優(yōu)勢上，進一步做到疾病精準”，最后，趙東寶教授總結(jié)到。
合作咨詢
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有（保留一切權(quán)利）
滬ICP備05034851號-57
