2020年7月，藥品審評中心（CDE）發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》細則，中國版的“突破性療法”認定正式問世。截至目前，CDE網(wǎng)站最新信息顯示，有46款新藥被納入突破性治療品種。
名單：國內(nèi)46款突破性治療新藥
從藥品種類上看，抗腫瘤藥物數(shù)量優(yōu)勢顯著，占認定數(shù)量的68%，是最熱門賽道；
從藥品分類上看，生物藥品種共17項，占比37%；化學(xué)藥29項，占比63%，化學(xué)藥暫勝一籌。
從地域來看，最活躍的是江蘇，共有17個品種納入突破性治療藥品中，占據(jù)全國的37%，其中國產(chǎn)藥品11個、進口藥品6個，國產(chǎn)藥品引領(lǐng)突破性進展可見一斑。
其次是上海（13個）、廣東（6個）、北京（6個）、天津（2個），在省級（直轄市）層面上，排名前5的省份占據(jù)了全國89%的品種，與國家重大戰(zhàn)略地區(qū)相吻合，即長三角、珠三角（粵港澳大灣區(qū)）和京津冀地區(qū)。
從藥企占據(jù)量來看，武田占據(jù)4款、恒瑞占據(jù)3款、迪哲（江蘇）醫(yī)藥占據(jù)3款，成最大三位贏家。
標簽：潛力藥物的突破
“突破性療法（BreakthroughTherapy）”源于《美國食品和藥物管理局安全及創(chuàng)新法案》的規(guī)定，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據(jù)顯示出顯著優(yōu)于現(xiàn)有療法的藥品。
突破性療法認定通道由美國FDA在2012年7月設(shè)立，旨在加速該藥品的開發(fā)和審評程序，是繼快速通道、加速批準、優(yōu)先審評之后，F(xiàn)DA又一重要、特別的新藥評審?fù)?/strong>道。
與其他批準路徑不同，“突破性療法”更強調(diào)某種藥物相比現(xiàn)有療法的突破性。但實際上，某療法只需滿足一定的標準就可獲得突破性療法資格認定，而不是要求治愈某個疾病。
嚴格意義上來說，突破性療法是FDA對于有潛力的藥物賦予的一個標簽，但是并不意味著每一個被賦予這個標簽的藥物都有劃時代的突破，很多藥物在進一步的試驗中并沒有表現(xiàn)出他們在前期所展現(xiàn)的潛力而最終被取消突破性療法標簽甚至被放棄申報。
所以，準確來說應(yīng)該是“潛在突破性療法”，是業(yè)界尋找審評中心青睞和支持的一種較為實用的途徑，而不是獲批上市的承諾。
優(yōu)勢：審評加快近3個月
除了可以享受“快速通道”的所有優(yōu)惠待遇和特權(quán)，還能得到審評中心的格外關(guān)照，高層評審人員將會直接介入臨床的設(shè)計：
給申辦方提出關(guān)于臨床方案設(shè)計、中期分析，研究之間數(shù)據(jù)橋接的方法，研究規(guī)?？s減和定制設(shè)計終點的建議，讓早期研究中顯示出良好的前景的藥物盡快進入市場，而不必完成傳統(tǒng)的3個階段（Ⅰ～Ⅲ期臨床研究）的開發(fā)計劃。
此外，獲得“突破性療法”認定的項目反饋時間不超過60天，確保評審更加高效。
據(jù)統(tǒng)計，2013—2020年，F(xiàn)DA獲批的新藥中，33%被授予突破性治療藥物認定（112/341）。
獲批的突破性治療藥物認定的藥品，研發(fā)時間顯著縮短（中位數(shù)4.8vs.8年）：普通藥物評審時間為9-10個月，獲突破性療法認定的藥物平均為6.1個月，審批階段平均至少加快了2.9個月。
2013年—2019年，F(xiàn)DA共計授予336項突破性療法（以適應(yīng)癥計算），其中150項（以適應(yīng)癥計算）已獲批上市，獲批比例為45%，獲批概率明顯高于行業(yè)平均水平。
突破性療法儼然成為藥物獲批的風(fēng)向標，代表著藥物研發(fā)的最新突破。
若藥品最后不需要經(jīng)歷臨床III期即可獲批上市，對藥企資金投入、研發(fā)周期的縮減，效果是立竿見影的。
中國化：3種加速通道效果圖
中國CDE學(xué)習(xí)FDA的加速通道模式后，結(jié)合中國創(chuàng)新藥研發(fā)總體情況，前后設(shè)置了“附條件批準上市”，“優(yōu)先審評審批”和“突破性治療藥物程序”，體現(xiàn)了側(cè)重點從“量”到“質(zhì)”的轉(zhuǎn)變。
優(yōu)先審評審批政策設(shè)立之初，傾向于解決有臨床價值的創(chuàng)新藥和臨床急需的高水平仿制藥在“量”上的問題，配合解決藥品注冊申請積壓的問題；在審評積壓問題基本解決，國內(nèi)臨床需求基本滿足之后，優(yōu)先審評審批程序適用范圍則更加傾向于具有明顯臨床價值的新藥。
附條件批準上市政策是借鑒了FDA的加速批準通道，是一種先批準后驗證的藥物監(jiān)管模式：附條件批準通道適用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病及罕見病的藥品、公共衛(wèi)生方面急需的藥品。
申請突破性治療藥物，需同時滿足兩個條件：
用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質(zhì)量的疾病；
尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。
藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物優(yōu)先配置資源進行溝通交流，加強指導(dǎo)，且在上市申請階段納入優(yōu)先審評審批。
突破性療法將會是未來一個重要的標簽，獲得的通道加持最多，可以有效縮短的時間理論上最多，給予“精品良藥”最 大 程 度的“獎勵”，同樣代表著中國創(chuàng)新藥的水平。
但我們必須意識到，優(yōu)厚的待遇意味著突破性治療藥物的篩選更加嚴格，需要企業(yè)拿出“真本事”潛心鉆研，實現(xiàn)臨床療效的“真突破”，角逐“突破性治療藥物”賽道。
作者簡介
羅志波，博士，畢業(yè)于清華大學(xué)，現(xiàn)任廣州白云山醫(yī)藥集團股份有限公司白云山制藥總廠藥物研究所主任工程師，主要從事新藥立項評估與新藥開發(fā)工作。
作為負責(zé)人完成新藥項目調(diào)研超過50項，參與引進一類新藥項目9項，已成功引進立項3項。主持廣州市專利工作專項資金項目，作為主要研究骨干參與國家重點研發(fā)計劃專項課題，中國工程院重大咨詢項目，國家自然科學(xué)基金項目，廣東省軟科學(xué)項目等7項國家、省部級項目。相關(guān)研究成果以第一作者身份發(fā)表SCI論文8篇，中文科研論文2篇，會議論文9篇，申請專利17項（授權(quán)3項），參編專著2部。
責(zé)任編輯：八角
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